वर्टेक्स सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार पर प्रगति की रिपोर्ट करता है

बोस्टन - वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड (NASDAQ: VRTX) ने आज अपनी खोजी सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) दवा, vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, जिसे vanza ट्रिपल भी कहा जाता है, पर चरण 3 के डेटा का खुलासा किया, जो फेफड़ों के कार्य में सुधार करने में स्थापित CF उपचार TRIKAFTA® से गैर-हीनता का प्रदर्शन करता है। कंपनी ने युवा CF रोगियों में TRIKAFTA® के निरंतर लाभों पर भी प्रकाश डाला, जिसमें अग्नाशय के कार्य में सुधार भी शामिल है।

वनज़ा ट्रिपल पर चरण 3 का डेटा शुक्रवार, 27 सितंबर को उत्तर अमेरिकी सिस्टिक फाइब्रोसिस सम्मेलन (NACFC) में प्रस्तुत किया जाएगा। यह पहली बार है जब सीएफ के साथ 6 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में नैदानिक परीक्षणों के डेटा को मेडिकल मीटिंग में साझा किया जाएगा। वैश्विक विनियामक सबमिशन के लिए परिणाम महत्वपूर्ण रहे हैं।

वर्टेक्स के कार्यकारी उपाध्यक्ष, कारमेन बोज़िक, एमडी, ने पिछले पांच वर्षों में CF उपचार पर TRIKAFTA® के परिवर्तनकारी प्रभाव पर जोर दिया और वनज़ा ट्रिपल के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसने CFTR फ़ंक्शन में और भी अधिक सुधार की संभावना दिखाई है, जैसा कि पसीने के क्लोराइड स्तरों में कमी से संकेत मिलता है।

वनज़ा ट्रिपल को सीएफ उपचार के लिए यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) से फास्ट ट्रैक और ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त हुए हैं और कई देशों में विनियामक समीक्षा के अधीन है, जिसमें 2 जनवरी, 2025 तक यूएस एफडीए के फैसले की उम्मीद है। इसे अभी तक किसी भी स्वास्थ्य प्राधिकरण द्वारा अनुमोदित नहीं किया गया है।

वंज़ा ट्रिपल डेटा के अलावा, वर्टेक्स 2-11 वर्ष की आयु के बच्चों में दीर्घकालिक अध्ययन से TRIKAFTA® पर नए निष्कर्ष प्रस्तुत करेगा, फेफड़ों के कार्य में इसके निरंतर लाभ को मजबूत करेगा और समय के साथ बेहतर एक्सोक्राइन अग्नाशय समारोह पर संकेत देगा। प्रस्तुतियां TRIKAFTA® की सुरक्षा और सहनशीलता को रेखांकित करेंगी, जो इसकी ज्ञात सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ संरेखित होगी।

सिस्टिक फाइब्रोसिस, दुनिया भर में 92,000 से अधिक लोगों को प्रभावित करने वाली एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है, जो प्रगतिशील बहु-अंग क्षति का कारण बनती है। F508del म्यूटेशन CF रोगियों में आम है, और TRIKAFTA® को 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों में CF उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है, जिनके पास इस उत्परिवर्तन की कम से कम एक प्रति या दवा के प्रति उत्तरदायी कोई अन्य उत्परिवर्तन है।

CF उपचार के लिए वर्टेक्स की प्रतिबद्धता इसके पोर्टफोलियो में स्पष्ट है, 60 से अधिक देशों में 68,000 से अधिक रोगियों का इलाज इसकी CF दवाओं से किया जा रहा है, जो CFTR मॉड्यूलेटर थेरेपी के लिए पात्र लोगों में से दो-तिहाई का प्रतिनिधित्व करते हैं।

इस लेख में दी गई जानकारी वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल ही की अन्य खबरों में, वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स ने 2024 की दूसरी तिमाही में मजबूत प्रदर्शन किया, जिसका राजस्व 2.65 बिलियन डॉलर तक पहुंच गया। इस 6% वृद्धि को मोटे तौर पर उनके सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचारों के लिए जिम्मेदार ठहराया गया था। परिणामस्वरूप, सीईओ डॉ. रेशमा केवलरमानी ने पूरे साल के उत्पाद राजस्व मार्गदर्शन को $10.65 बिलियन और $10.85 बिलियन के बीच बढ़ा दिया। निवेश फर्म ओपेनहाइमर और वोल्फ रिसर्च ने सकारात्मक प्रतिक्रिया दी, वर्टेक्स के लिए अपने मूल्य लक्ष्यों को बढ़ा दिया, जबकि बार्कलेज ने नई दवा सुज़ेट्रिजिन के लॉन्च होने तक मूल्यांकन संबंधी चिंताओं का हवाला देते हुए स्टॉक को ओवरवेट से इक्वल वेट में डाउनग्रेड किया।

हाल के घटनाक्रम में, वर्टेक्स सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसीमिया के लिए CASGEVI लॉन्च कर रहा है, और Vanzacaftor Triple और Suzetrigine के लॉन्च की तैयारी कर रहा है। कंपनी आईजीए नेफ्रोपैथी और अन्य बी-सेल मध्यस्थ रोगों के लिए पोवेटासिसेप्ट का वैश्विक चरण 3 अध्ययन भी शुरू कर रही है। अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी के लिए VX-634 और VX-668 उपचार बंद करने के बावजूद, वर्टेक्स दर्द, टाइप 1 मधुमेह और IgA नेफ्रोपैथी उपचारों पर ध्यान केंद्रित करते हुए अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाना जारी रखता है। ये घटनाक्रम सिस्टिक फाइब्रोसिस से परे अपने पोर्टफोलियो का विस्तार करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता को दर्शाते हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

चूंकि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) उपचार परिदृश्य में नवाचार करना जारी रखता है, निवेशक और उद्योग पर्यवेक्षक कंपनी के वित्तीय और बाजार प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, वर्टेक्स का 119.1 बिलियन अमेरिकी डॉलर का पर्याप्त बाजार पूंजीकरण है, जो जैव प्रौद्योगिकी क्षेत्र में इसकी महत्वपूर्ण उपस्थिति को दर्शाता है। -242.11 के मौजूदा नकारात्मक पी/ई अनुपात के बावजूद, यह दर्शाता है कि कंपनी ने हाल की अवधि में नुकसान की सूचना दी है, विश्लेषकों ने इस वर्ष लाभप्रदता की ओर बदलाव की भविष्यवाणी की है। यह पूर्वानुमान कंपनी के नए CF उपचारों के विकास के अनुरूप है, जैसे कि वनज़ा ट्रिपल, जो संभावित रूप से इसकी राजस्व धाराओं को बढ़ा सकता है।

InvestingPro टिप्स से पता चलता है कि वर्टेक्स बायोटेक्नोलॉजी उद्योग में एक प्रमुख खिलाड़ी है और वित्तीय प्रबंधन के लिए एक संतुलित दृष्टिकोण का सुझाव देते हुए मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है। इसके अलावा, कंपनी की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो एक मजबूत तरलता स्थिति का संकेत देती है जो चल रहे अनुसंधान और विकास प्रयासों का समर्थन कर सकती है। यह वित्तीय स्थिरता महत्वपूर्ण है क्योंकि वर्टेक्स अपने नवीनतम सीएफ उपचार पर विनियामक निर्णयों की प्रतीक्षा कर रहा है, जिसके कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन पर महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ सकते हैं।

अधिक विस्तृत विश्लेषण और अतिरिक्त InvestingPro टिप्स चाहने वाले निवेशकों के लिए, वर्तमान में Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals के लिए InvestingPro पर 12 और टिप्स उपलब्ध हैं, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में गहन जानकारी प्रदान करते हैं। ये सुझाव गतिशील जैव प्रौद्योगिकी उद्योग में सूचित निवेश निर्णय लेने के लिए बहुमूल्य जानकारी प्रदान करते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।