फाइजर इंक (PFE) के लिए यूरोपीय संघ प्राधिकरण का खुलासा किया, आज घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (EC) ने शर्तों के साथ, DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec) को उपयोग के लिए मंजूरी दे दी है। यह जीन थेरेपी उन वयस्क रोगियों में गंभीर और मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी (वंशानुगत कारक IX की कमी) का इलाज करती है, जिन्होंने कभी कारक IX अवरोधक विकसित नहीं किए हैं और जिनके पास AAV सीरोटाइप Rh74 के खिलाफ एंटीबॉडी नहीं हैं। DURVEQTIX का उद्देश्य हीमोफिलिया B से पीड़ित व्यक्तियों को हर हफ्ते या हर दूसरे सप्ताह नियमित, कई अंतःशिरा FIX इन्फ्यूजन के बजाय, एक बार लेने के बाद अपने दम पर फ़ैक्टर IX (FIX) का उत्पादन करने में सक्षम बनाना है,
जो कि वर्तमान मानक उपचार है। फाइजरके मुख्य अंतरराष्ट्रीय वाणिज्यिक अधिकारी और कार्यकारी उपाध्यक्ष एलेक्जेंडर डी जर्मे ने कहा, “हीमोफिलिया बी से पीड़ित व्यक्ति जो मौजूदा मानक उपचार प्राप्त करते हैं, एक महत्वपूर्ण बोझ का अनुभव करते हैं, जिसमें बार-बार संक्रमण की आवश्यकता और अप्रत्याशित रक्तस्राव का निरंतर जोखिम शामिल है, जो दर्द का कारण बन सकता है और आंदोलन को सीमित कर सकता है।” “DURVEQTIX में एकल प्रशासन के साथ रक्तस्राव के खिलाफ दीर्घकालिक सुरक्षा प्रदान करने की क्षमता है, जो उपयुक्त हीमोफिलिया बी रोगियों के लिए रक्तस्राव के एपिसोड को कम या समाप्त कर सकता है। परिणाम और उनका प्रभाव यूरोपीय संघ के भीतर हीमोफिलिया बी के प्रबंधन के लिए परिवर्तनकारी हो सकता
है।”हीमोफिलिया बी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो FIX की कमी के कारण रक्त के थक्के को बाधित करता है, जिसके परिणामस्वरूप विकार रहित व्यक्तियों की तुलना में अधिक बार और लंबे समय तक रक्तस्राव होता है। हीमोफिलिया बी के लिए मानक उपचार में क्लॉटिंग फैक्टर के निम्न स्तर को अस्थायी रूप से बदलने या बढ़ाने के लिए FIX रिप्लेसमेंट थेरेपी के निवारक अंतःशिरा संक्रमण शामिल हैं। इन निवारक उपायों और नियमित संक्रमणों के बावजूद, मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले कई व्यक्तियों को सहज रक्तस्राव एपिसोड का सामना करना पड़ता है। मौजूदा उपचार से स्वास्थ्य देखभाल प्रणालियों पर वित्तीय और संसाधनों का दबाव भी पड़ता है। वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हेमोफिलिया का अनुमान है कि विश्व स्तर पर 42,000 से अधिक लोग हीमोफिलिया बी के साथ रहते
हैंसशर्त अनुमोदन निर्णायक चरण 3 BENEGENE-2 अध्ययन (NCT03861273) के परिणामों पर आधारित है, जिसने मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी के साथ वयस्क पुरुषों (18-62 वर्ष की आयु) में DURVEQTIX की प्रभावशीलता और सुरक्षा का आकलन किया। BENEGENE-2 अध्ययन ने गैर-प्रदर्शन के अपने प्राथमिक लक्ष्य को पूरा किया हीनता और सभी रक्तस्राव (उपचारित और अनुपचारित) के लिए वार्षिक रक्तस्राव दर (ABR) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी देखी गई सामान्य देखभाल के हिस्से के रूप में, FIX के साथ प्रोफिलैक्सिस रेजिमेन की तुलना में DURVEQTIX उपचार के बाद। एबीआर द्वारा मापी गई प्रभावशीलता, उपचार के बाद दूसरे से चौथे वर्ष के दौरान भी लगातार बनी रही। चरण 1/2 के अध्ययन के परिणामों के अनुरूप सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ, DURVEQTIX को आम तौर पर अच्छी तरह से प्राप्त किया गया था
।यह सशर्त विपणन प्राधिकरण सभी 27 यूरोपीय संघ (ईयू) सदस्य राज्यों के साथ-साथ आइसलैंड, लिकटेंस्टीन और नॉर्वे में भी मान्य है। EC द्वारा अनुमोदन यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) और हेल्थ कनाडा द्वारा समान अनुमोदन के बाद होता है, जहां इसे BEQVEZTM के रूप में विपणन किया जाता है।
यह उपलब्धि हीमोफिलिया से पीड़ित व्यक्तियों के जीवन को बेहतर बनाने वाले अभिनव समाधान प्रदान करने के लिए फाइजर के चार दशकों से अधिक के समर्पण को दर्शाती है। DURVEQTIX से परे, Pfizer (NYSE:PFE) ने हाल ही में हीमोफिलिया A (giroctocogene fitelparvovec) के लिए जीन थेरेपी की जांच करने वाले चरण 3 कार्यक्रम से अनुकूल परिणामों की सूचना दी है। इसके अलावा, तीसरे चरण के ट्रायल में मार्स्टासिमैब की जांच की जा रही है, जो हीमोफिलिया ए और बी के लिए एक नया इलाज है, जो अवरोधक के साथ और बिना अवरोधक के रोगियों में किया जाता है। FDA और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) वर्तमान में बिना अवरोधक के पात्र रोगियों के लिए मार्स्टेसिमैब के आवेदनों की समीक्षा
कर रहे हैं।DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec) के बारे में DURVEQTIX एक जीन थेरेपी है जिसमें एक संशोधित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV)
शेल और मानव FIX जीन का एक उच्च-गतिविधि संस्करण शामिल है। हीमोफिलिया बी वाले लोगों के लिए, चिकित्सा का उद्देश्य उनके शरीर को इस एक बार के उपचार के माध्यम से अपने दम पर FIX का उत्पादन करने में सक्षम बनाना है, बजाय इसके कि FIX के नियमित अंतःशिरा संक्रमण की आवश्यकता होती है, जो वर्तमान में मानक उपचार
है।दिसंबर 2014 में, Pfizer ने Spark® थेरेप्यूटिक्स से DURVEQTIX के अधिकार हासिल कर लिए। इस समझौते के तहत, फाइजर ने महत्वपूर्ण अध्ययन, नियामक गतिविधियों और इस जीन थेरेपी के संभावित वैश्विक व्यावसायीकरण की जिम्मेदारी
ली।BENEGENE-2 के बारे में
BENEGENE-2 अध्ययन एक चरण 3, ओपन-लेबल, सिंगल-आर्म ट्रायल है, जो मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया B (2% या उससे कम की FIX गतिविधि के रूप में परिभाषित) के साथ वयस्क पुरुषों (18-65 वर्ष की आयु) में DURVEQTIX की प्रभावशीलता और सुरक्षा का आकलन करने के लिए है। अध्ययन का प्राथमिक लक्ष्य जीन थेरेपी से उपचारित रोगियों के लिए ABR की तुलना FIX के साथ सामान्य देखभाल प्रोफिलैक्सिस रेजिमेन वाले रोगियों के लिए करना है
।अध्ययन में 45 प्रतिभागियों को नामांकित किया गया और उनका इलाज किया गया। योग्य प्रतिभागियों ने लीड-इन स्टडी (NCT03587116) के दौरान न्यूनतम छह महीने की मानक FIX प्रोफिलैक्सिस थेरेपी पूरी की थी और 5 x 1011 vg/kg की खुराक पर DURVEQTIX की एक अंतःशिरा खुराक प्राप्त की थी। BENEGENE-2 अध्ययन में जीन थेरेपी वेक्टर के प्रति एंटीबॉडी को बेअसर किए बिना व्यक्तियों की पहचान करने के लिए एक मान्य परीक्षण के साथ एक प्री-स्क्रीनिंग प्रक्रिया शामिल
थी।यूरोपीय विपणन प्राधिकरण आवेदन को BENEGENE-2 के प्राथमिक विश्लेषण द्वारा समर्थित किया गया था, जब 41 प्रतिभागियों को 15 महीने तक फॉलो किया गया था, समीक्षा के दौरान अतिरिक्त डेटा प्रदान किया गया था, कुछ रोगियों की चार साल तक निगरानी की गई थी। DURVEQTIX की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की निगरानी के लिए नैदानिक परीक्षण प्रतिभागियों का कुल 15 वर्षों तक पालन किया जाएगा, जिसमें BENEGENE-2 अध्ययन में छह वर्ष और एक अलग चरण 3 अध्ययन (NCT05568719) में नौ अतिरिक्त वर्ष तक
शामिल हैं।परिणामों ने संकेत दिया कि DURVEQTIX ने सामान्य देखभाल की तुलना में रक्तस्राव की आवृत्ति को काफी कम कर दिया है। 15-महीने के फॉलो-अप में, DURVEQTIX के साथ इलाज किए गए रोगियों में लीड-इन अवधि के दौरान 4.50 की तुलना में 1.44 का मॉडल-आधारित ABR (कुल रक्तस्राव) था, जिसके परिणामस्वरूप 68% की कमी आई। DURVEQTIX ने 62.2% रोगियों में रक्तस्राव के एपिसोड को समाप्त कर दिया
।DURVEQTIX को आम तौर पर अच्छी तरह से प्राप्त किया गया था, जिसमें पहले चरण के परिणामों के अनुरूप सुरक्षा प्रोफ़ाइल थी। चरण 3 और इससे पहले के नैदानिक अध्ययनों में सबसे अधिक सूचित प्रतिकूल प्रभाव (घटना ≥ 5%) लिवर एंजाइम (ट्रांसएमिनेस) में वृद्धि थी, जिसे कॉर्टिकोस्टेरॉइड के साथ प्रबंधित किया गया था। उपचार से संबंधित या इन्फ्यूजन प्रतिक्रियाओं, थ्रोम्बोटिक घटनाओं या FIX अवरोधकों से जुड़ी कोई गंभीर प्रतिकूल
घटना नहीं बताई गई।BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) अमेरिका की महत्वपूर्ण सुरक्षा जानकारी BEQVEZ
क्या है?
BEQVEZ मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों के लिए एक बार की जीन थेरेपी है, जो नियमित प्रोफिलैक्सिस पर हैं, वर्तमान में जानलेवा रक्तस्राव या इस तरह के रक्तस्राव का इतिहास है, या अक्सर गंभीर सहज रक्तस्राव
BEQVEZ देने से पहले, स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर AAVRH74var वायरस के प्रति एंटीबॉडी की जांच करने के लिए रक्त परीक्षण करेंगे ताकि यह निर्धारित किया जा सके कि आपको BEQVEZ प्राप्त हो सकता है या नहीं।
BEQVEZ प्राप्त करने से पहले, अपने स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर को अपनी सभी चिकित्सा स्थितियों के बारे में सूचित करें, जिसमें शामिल हैं: हेपेटाइटिस सहित
- किडनी या यकृत की समस्याएं हैं, जिनमें
- कारक IX अवरोधक हैं या कारक IX अवरोधकों का इतिहास है एक सक्रिय संक्रमण है BEQVEZ
- के गंभीर दुष्प्रभाव हो
सकते हैं, जिनमें शामिल हैं: लिवर एंजाइम में
वृद्धि। BEQVEZ के साथ इलाज किए गए अधिकांश रोगियों में यकृत एंजाइम का स्तर ऊंचा हो गया और अधिकांश में लक्षण नहीं थे
आपका स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर लिवर एंजाइम में संभावित वृद्धि का पता लगाने और BEQVEZ के प्रति आपकी प्रतिक्रिया की निगरानी करने के लिए BEQVEZ प्रशासन के पहले और बाद में अक्सर लिवर एंजाइम और कारक IX गतिविधि स्तरों की निगरानी करेगा। आपका डॉक्टर एलिवेटेड लिवर एंजाइम के लिए कॉर्टिकोस्टेरॉइड लिख सकता
है। BEQVEZ इन्फ्यूजन के बाद पहले वर्ष के दौरान अल्कोहल का सेवन सीमित करें, क्योंकि अल्कोहल BEQVEZ की प्रभावशीलता को कम कर सकता है और यकृत एंजाइम के स्तर को बढ़ा सकता है।अतिसंवेदनशीलता और गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाओं (एनाफिलेक्सिस) सहित आसव प्रतिक्रियाएं हो सकती हैं। यदि आपके पास अतिसंवेदनशीलता के लक्षण हैं, जिनमें निम्न रक्तचाप, बुखार, तीव्र हृदय गति, मतली, उल्टी, ठंड लगना या सिरदर्द शामिल हो सकते हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं, तो अपने स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर को तुरंत सूचित
करें।BEQVEZ मानव कोशिकाओं के डीएनए में एकीकृत हो सकता है। इस एकीकरण के प्रभाव अज्ञात हैं, लेकिन इससे कैंसर का सैद्धांतिक खतरा हो सकता है। BEQVEZ उपचार के कारण होने वाले कैंसर के कोई मामले सामने नहीं आए
हैं।BEQVEZ का सबसे आम दुष्प्रभाव यकृत एंजाइम में वृद्धि है। ये BEQVEZ के सभी संभावित दुष्प्रभाव नहीं हैं। अधिक जानकारी के लिए, अपने स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर से सलाह लें.
यदि आप कॉर्टिकोस्टेरॉइड ले रहे हैं, तो कोई भी टीकाकरण प्राप्त करने से पहले अपने स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर से चर्चा करें।
आपके द्वारा ली जाने वाली किसी भी दवा के बारे में अपने डॉक्टर से चर्चा करें, जिसमें ओवर-द-काउंटर दवाएं, हर्बल सप्लीमेंट और विटामिन शामिल हैं, क्योंकि कुछ पदार्थ लीवर को प्रभावित कर सकते हैं और BEQVEZ की प्रभावशीलता को कम कर सकते हैं।
आपका स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर आपके कारक IX गतिविधि स्तरों और कारक IX अवरोधकों का परीक्षण करेगा।
BEQVEZ प्राप्त करने के बाद, आपका डॉक्टर यह सलाह देगा कि क्या आप प्रोफिलैक्सिस को रोक सकते हैं या नहीं, यदि आपको प्रोफिलैक्सिस फिर से शुरू करने की आवश्यकता है, और सर्जरी, प्रक्रियाओं, चोटों और रक्तस्राव की घटनाओं के लिए क्या कदम उठाने हैं।
BEQVEZ प्राप्त करने के बाद प्रत्यारोपण के लिए रक्त, अंगों, ऊतकों या कोशिकाओं का दान न करें।
BEQVEZ महिलाओं में उपयोग के लिए अभिप्रेत नहीं है। पुरुषों को शुक्राणु दान नहीं करना चाहिए और या तो संभोग से दूर रहना चाहिए या BEQVEZ प्राप्त करने के बाद 6 महीने तक पुरुष कंडोम का उपयोग करना
चाहिए।मरीजों और देखभाल करने वालों को BEQVEZ इन्फ्यूजन के बाद पहले 6 महीनों के लिए रोगी के शारीरिक तरल पदार्थों के संपर्क में आने वाली किसी भी सामग्री को सावधानी से संभालना चाहिए।
आपको FDA को प्रिस्क्रिप्शन दवाओं के नकारात्मक दुष्प्रभावों की रिपोर्ट करने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है। www.fda.gov/medwatch पर जाएं या 1-800-FDA-1088
पर कॉल करें।निर्धारित करने की पूरी जानकारी यहां पाई जा सकती है।
फाइजर के बारे में: ब्रेकथ्रू दैट चेंज पेशेंट्स लाइव्स फाइजर ऐसे
उपचार देने के लिए विज्ञान और वैश्विक संसाधनों का उपयोग करता है जिससे जीवन में काफी सुधार होता है। हमारा लक्ष्य स्वास्थ्य देखभाल उत्पादों के विकास और निर्माण में गुणवत्ता, सुरक्षा और मूल्य में नेतृत्व करना है, जिसमें नवीन दवाएं और टीके शामिल हैं। फाइजर के कर्मचारी स्वास्थ्य को बढ़ावा देने, बीमारी को रोकने और हमारे समय की सबसे चुनौतीपूर्ण बीमारियों के इलाज के लिए दुनिया भर में काम करते हैं। एक अग्रणी बायोफार्मास्युटिकल कंपनी के रूप में, हम स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं, सरकारों और समुदायों के साथ सहयोग करते हैं ताकि विश्वसनीय, किफायती स्वास्थ्य सेवा तक पहुंच को समर्थन दिया जा सके और उनकी पहुंच बढ़ाई जा सके। 175 वर्षों से, हम उन सभी के लिए बदलाव लाने के लिए समर्पित हैं, जो हम पर निर्भर हैं। हम अपनी वेबसाइट www.Pfizer.com पर निवेशकों के लिए महत्वपूर्ण जानकारी साझा करते हैं। अधिक जानने के लिए, कृपया www.pfizer.com पर जाएं और ट्विटर पर हमें फॉलो करें @Pfizer और @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube, और Facebook पर www.facebook.com/pfizer/
।प्रकटीकरण सूचना
इस रिलीज़ की जानकारी 25 जुलाई, 2024 तक चालू है। फाइजर नई जानकारी या भविष्य की घटनाओं या विकास के परिणामस्वरूप इस रिलीज में फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट को अपडेट करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेता
है।इस रिलीज में DURVEQTIX, एक जीन थेरेपी के बारे में दूरंदेशी बयान शामिल हैं, जिसमें इसके संभावित लाभ और हीमोफिलिया बी के साथ वयस्क रोगियों के इलाज के लिए यूरोपीय संघ की मंजूरी और फाइजर के हीमोफिलिया पोर्टफोलियो शामिल हैं। इन कथनों में महत्वपूर्ण जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं, जिनके कारण वास्तविक परिणाम अनुमानित परिणामों से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं। जोखिमों में DURVEQTIX और Pfizer के हीमोफिलिया पोर्टफोलियो की व्यावसायिक सफलता के बारे में अनिश्चितताएं शामिल हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं; अनुसंधान और विकास की अंतर्निहित अनिश्चितताएं, जिसमें नैदानिक परीक्षण समापन बिंदु प्राप्त करना, परीक्षण शुरू और पूरा होने की तारीखें, विनियामक सबमिशन और अनुमोदन तिथियां, और प्रतिकूल नैदानिक परीक्षण डेटा और आगे के विश्लेषण की संभावना शामिल है; नियामक अधिकारियों द्वारा नैदानिक डेटा की अलग-अलग व्याख्याएं और आकलन; क्या नियामक प्राधिकरण अनुमोदन करेंगे हमारे नैदानिक अध्ययनों के डिजाइन और परिणामों को देखें; Pfizer के व्यवसाय, संचालन और वित्तीय परिणामों पर COVID-19 का प्रभाव; और प्रतिस्पर्धात्मक विकास
।जोखिमों और अनिश्चितताओं का विस्तृत विवरण 31 दिसंबर, 2023 को समाप्त होने वाले वित्तीय वर्ष के लिए फॉर्म 10-के पर फाइजर की वार्षिक रिपोर्ट में पाया जा सकता है, और फॉर्म 10-क्यू पर बाद की रिपोर्टों में, जिसमें “जोखिम कारक” और “भविष्य के परिणामों को प्रभावित करने वाली जानकारी और कारक” शीर्षक वाले अनुभाग शामिल हैं, साथ ही फॉर्म 8-के पर बाद की रिपोर्टों में, जो सभी अमेरिकी प्रतिभूति और विनिमय आयोग के पास दायर किए गए हैं और यहां उपलब्ध हैं www.sec.gov और www.pfizer.com
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1 रोग नियंत्रण और रोकथाम केंद्र। हेमोफिलिया के बारे में। मई 2024। यहां से उपलब्ध: