रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. (RCKT) के लिए यूरोपीय आयोग द्वारा विशेष दर्जा दिया गया, जो एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो विकास के अंतिम चरण में है और बनाने पर ध्यान केंद्रित करती है नए उपचारों की महत्वपूर्ण आवश्यकता वाले दुर्लभ रोगों के लिए आनुवंशिक उपचार ने आज घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (ईसी), की एक सिफारिश का पालन करते हुए यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) की अनाथ औषधीय उत्पाद समिति (COMP) ने RP-A601 को अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम से सम्मानित किया है। RP-A601 एक जीन थेरेपी उम्मीदवार है, जो एडेनो से जुड़े वायरस सीरोटाइप rh74 पर आधारित है, जो प्लाकोफिलिन -2 से जुड़े एरिथमोजेनिक राइट वेंट्रिकुलर कार्डियोमायोपैथी (PKP2-ARVC) के इलाज के लिए
है।PKP2-ARVC एक गंभीर, वंशानुगत हृदय रोग है जिसके परिणामस्वरूप खतरनाक अतालता, हृदय संरचना में असामान्यताएं और हृदय संबंधी कारणों से अचानक मृत्यु हो सकती है। वर्तमान में, ऐसी कोई चिकित्सा नहीं है जो PKP2-ARVC को ठीक कर सके। उपलब्ध उपचारों में दवाएं, इम्प्लांटेबल कार्डियोवर्टर डिफाइब्रिलेटर (ICD), और एब्लेशन प्रक्रियाएं शामिल हैं। इन उपचारों के बावजूद, जानलेवा अतालता और बीमारी की प्रगति अभी भी हो सकती है। PKP2-ARVC संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में अनुमानित 50,000 व्यक्तियों को प्रभावित करता
है।ईसी द्वारा अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम उन नवीन दवाओं को दिया जाता है, जिनका उद्देश्य गंभीर या पुरानी स्थितियों को रोकना या उनका इलाज करना है, जो अक्सर होती हैं, जो यूरोपीय संघ (ईयू) के भीतर हर 10,000 व्यक्तियों में से पांच से अधिक को प्रभावित नहीं करती हैं। यह पदनाम कई लाभ प्रदान करता है, जिसमें नैदानिक परीक्षणों के दौरान ईएमए से सलाह, विपणन के लिए केंद्रीकृत प्राधिकरण की संभावना और अनुमोदन के बाद दस साल की विशेष विपणन अवधि
शामिल है।कंपनी वर्तमान में धीरे-धीरे खुराक बढ़ाने के लिए चरण 1 परीक्षण के लिए प्रतिभागियों की भर्ती कर रही है। यह परीक्षण PKP2-ARVC वाले कम से कम छह वयस्कों में RP-A601 की सुरक्षा और प्रारंभिक प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने के लिए है, जिनके पास ICD हैं और जो जानलेवा अतालता के लिए उच्च जोखिम में हैं। परीक्षण का उद्देश्य हृदय की मांसपेशी में PKP2 प्रोटीन की अभिव्यक्ति, कार्डियक बायोमार्कर, खतरनाक वेंट्रिकुलर अतालता के नैदानिक संकेतक और अचानक हृदय की मृत्यु पर RP-A601 के प्रभावों को निर्धारित
करना है। RP-A601के बारे में RP-A601
एक जीन थेरेपी है जिसकी जांच प्लैकोफिलिन -2 से जुड़े एरिथमोजेनिक राइट वेंट्रिकुलर कार्डियोमायोपैथी (PKP2-ARVC) के इलाज के लिए की जा रही है। इसमें एक पुनः संयोजक एडेनो-संबंधित वायरस सीरोटाइप rh74 (AAVRh74) कैप्सूल होता है, जिसमें मानव PKP2 जीन की एक कार्यात्मक प्रति होती है, जिसे एक अंतःशिरा आसव के माध्यम से प्रशासित किया जाता है। RP-A601 का अध्ययन PKP2-ARVC को ठीक करने की क्षमता के साथ एक बार के उपचार के रूप में किया जा रहा है, जो प्रभावित रोगियों के लिए जीवित रहने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकता है। इस कार्यक्रम के लिए रॉकेट को संयुक्त राज्य अमेरिका में फास्ट ट्रैक का दर्जा और संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में अनाथ दवा का दर्जा मिला
है।PKP2-एरिथमोजेनिक राइट वेंट्रिकुलर कार्डियोमायोपैथी (PKP2-ARVC) के बारे में PKP2-ARVC एक आनुवंशिक हृदय रोग है जो PKP2
जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है, जिसमें जानलेवा वेंट्रिकुलर अतालता, हृदय संरचना में असामान्यताएं और अचानक हृदय की मृत्यु होती है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में लगभग 50,000 व्यक्ति PKP2-ARVC से प्रभावित हैं। इस स्थिति वाले रोगियों की तत्काल चिकित्सा आवश्यकता होती है जो वर्तमान उपचारों से पूरी नहीं होती है, जो रोग की प्रगति या अतालता की पुनरावृत्ति को लगातार नहीं रोकते हैं, महत्वपूर्ण रुग्णता से जुड़े होते हैं, जिसमें उपकरणों और प्रक्रियाओं से संबंधित अनुचित झटके और जटिलताएं शामिल हैं, और अंतर्निहित रोग तंत्र या आनुवंशिक उत्परिवर्तन को संबोधित नहीं करते
हैं।रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक के बारे
मेंरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक (आरसीकेटी) विकास के अंतिम चरण में एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो जटिल और दुर्लभ विकारों के मूल कारणों को दूर करने के लिए डिज़ाइन किए गए जीन थेरेपी उम्मीदवारों की एक स्थायी पाइपलाइन पर काम कर रही है। रॉकेट का अभिनव दृष्टिकोण, जिसमें कई प्लेटफ़ॉर्म शामिल हैं, प्रत्येक विशिष्ट स्थिति के लिए सबसे उपयुक्त जीन थेरेपी के डिज़ाइन की अनुमति देता है, संभावित रूप से परिवर्तनकारी उपचार प्रदान करता है जो गंभीर दुर्लभ बीमारियों वाले व्यक्तियों को लंबे समय तक, पूर्ण जीवन जीने में सक्षम बनाता
है।हेमेटोलॉजी के क्षेत्र में लेंटिवायरल वैक्टर पर आधारित रॉकेट के पोर्टफोलियो में फैनकोनी एनीमिया (एफए) के लिए देर से चरण के कार्यक्रम शामिल हैं, एक आनुवांशिक बीमारी जो अस्थि मज्जा की विफलता और कैंसर का कारण बन सकती है; ल्यूकोसाइट आसंजन की कमी- I (LAD-I), बच्चों में एक गंभीर आनुवंशिक विकार जिसके परिणामस्वरूप बार-बार, अक्सर घातक संक्रमण होता है; और पाइरूवेट काइनेज की कमी (PKD), एक लाल आनुवंशिक रक्त कोशिका विकार जिसके कारण लाल कोशिका विनाश और एनीमिया में वृद्धि होती है, जो हल्के से लेकर जानलेवा तक होती है।
एडेनो से जुड़े वायरल वैक्टर पर आधारित रॉकेट के कार्डियोवास्कुलर पोर्टफोलियो में डैनन रोग के लिए एक लेट-स्टेज प्रोग्राम शामिल है, एक गंभीर स्थिति जो दिल की विफलता और हृदय की मांसपेशियों को मोटा करने की ओर ले जाती है; PKP2-एरिथमोजेनिक राइट वेंट्रिकुलर कार्डियोमायोपैथी (ARVC) के लिए एक प्रारंभिक चरण का नैदानिक परीक्षण कार्यक्रम, एक जानलेवा दिल की विफलता की बीमारी जो वेंट्रिकुलर अतालता और अचानक हृदय की मृत्यु का कारण बनती है; और एक पूर्व-नैदानिक कार्यक्रम BAG3 से जुड़े डायलेटेड कार्डियोमायोपैथी (DCM) को लक्षित करना, एक ऐसी स्थिति जो बढ़े हुए वेंट्रिकल्स के कारण दिल की विफलता की ओर ले जाती है।रॉकेट के बारे में अतिरिक्त जानकारी के लिए, कृपया www.rocketpharma.com पर जाएं और हमें इस पर फॉलो करें लिंक्डइन, YouTube, और Twitter.
फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स के बारे में रॉकेट कॉशनरी स्टेटमेंट
इस प्रेस रिलीज में रॉकेट की भविष्य की उम्मीदों, योजनाओं और संभावनाओं के बारे में बयान शामिल हैं जिनमें जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं। ये बयान 1995 के निजी प्रतिभूति मुकदमेबाजी सुधार अधिनियम और अन्य संघीय प्रतिभूति कानूनों के सुरक्षित बंदरगाह प्रावधानों के तहत दिए गए हैं। बयान, ऐतिहासिक तथ्यों के अलावा, दूरंदेशी बयान हैं, जिन्हें अक्सर “विश्वास,” “उम्मीद,” “पूर्वानुमान,” “इरादा,” “योजना,” “अनुमान,” “तलाश,” “इच्छा,” “हो सकता है,” और इसी तरह के शब्दों जैसे शब्दों से पहचाना जाता है। इन दूरंदेशी बयानों में फैंकोनी एनीमिया (FA), ल्यूकोसाइट आसंजन की कमी- I (LAD-I), पाइरूवेट काइनेज की कमी (PKD), डैनन रोग (DD), और अन्य बीमारियों के इलाज के लिए अपने उत्पाद उम्मीदवारों की सुरक्षा और प्रभावशीलता के बारे में रॉकेट की अपेक्षाएं शामिल हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं; चल रहे और नियोजित नैदानिक परीक्षणों का समय और डेटा; विनियामक बातचीत का समय और परिणाम और सबमिशन; डीडी कार्यक्रम को आगे बढ़ाने की योजना, जिसमें निर्णायक परीक्षण भी शामिल है; संबंधित पूर्व-नैदानिक अध्ययनों की सुरक्षा, प्रभावशीलता और समय और नैदानिक परीक्षण; उत्पाद उम्मीदवारों के लिए विक्रेताओं के साथ सहयोग और संबंध बनाने की क्षमता; उत्पाद उम्मीदवारों की बिक्री और विपणन के लिए तीसरे पक्ष के साथ बिक्री और विपणन क्षमताओं या समझौतों का विकास; जीन थेरेपी प्रौद्योगिकियों के साथ संगत अतिरिक्त संकेतों को लक्षित करने के लिए पाइपलाइन का विस्तार; और एक वाणिज्यिक स्तर की दवा कंपनी में संक्रमण। हालांकि रॉकेट का मानना है कि ये अपेक्षाएं उचित हैं, वास्तविक परिणाम विभिन्न महत्वपूर्ण कारकों के कारण इन दूरंदेशी बयानों द्वारा व्यक्त या निहित लोगों से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं, जिसमें उत्पाद उम्मीदवारों के विकास, निर्माण, विपणन, बिक्री और वितरण के लिए तीसरे पक्ष पर रॉकेट की निर्भरता शामिल है; मुकदमेबाजी के परिणाम; अप्रत्याशित लागत; प्रतिस्पर्धी उत्पाद लॉन्च और मूल्य निर्धारण के समय सहित प्रतियोगियों की गतिविधियां; नैदानिक अध्ययन में रोगियों को नामांकित करने और इन अध्ययनों को सफलतापूर्वक पूरा करने की क्षमता; द नई कार्यकारी टीम के सदस्यों का एकीकरण और कॉर्पोरेट लीडरशिप टीम की प्रभावशीलता; व्यवसायों का अधिग्रहण करने, रणनीतिक गठबंधन बनाने, या संयुक्त उद्यम बनाने और ऐसे अधिग्रहण, गठबंधनों या संयुक्त उपक्रमों के लाभों का एहसास करने की क्षमता; पेटेंट की सुरक्षा और प्रवर्तन; तीसरे पक्ष के उल्लंघन के दावों के खिलाफ बचाव; और 31 दिसंबर, 2023 को समाप्त वर्ष के लिए फॉर्म 10-K पर रॉकेट की वार्षिक रिपोर्ट के “जोखिम कारक” अनुभाग में चर्चा किए गए जोखिम 27 फरवरी, 2024, प्रतिभूति और विनिमय आयोग (SEC) के साथ, के रूप में साथ ही बाद में एसईसी फाइलिंग, जिसमें फॉर्म 10-क्यू पर त्रैमासिक रिपोर्ट शामिल हैं। इसलिए, आपको इन दूरंदेशी कथनों पर अनावश्यक रूप से भरोसा नहीं करना चाहिए। ये कथन केवल उसी तारीख के बारे में बोलते हैं जिस तारीख को वे बनाए गए हैं, और रॉकेट फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट को अपडेट करने या संशोधित करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेता है, चाहे नई जानकारी, भविष्य की घटनाओं, या अन्यथा के परिणामस्वरूप हो
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स्रोत: रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक.
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