न्यूयॉर्क - एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: APLT) ने गोवोरेस्टैट के लिए अपने चरण 3 INSPIRE परीक्षण से सकारात्मक अंतरिम परिणामों की सूचना दी, जो SORD की कमी, एक दुर्लभ वंशानुगत न्यूरोपैथी के इलाज में महत्वपूर्ण लाभ दर्शाता है। परीक्षण ने अपने प्राथमिक समापन बिंदुओं को पूरा किया, जिसमें सोर्बिटोल स्तरों और नैदानिक परिणामों के बीच सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सहसंबंध और प्लेसबो की तुलना में गोवोरेस्टैट उपचार के साथ सोर्बिटोल में महत्वपूर्ण कमी शामिल है।
12-महीने के अंतरिम विश्लेषण से सोर्बिटोल के स्तर और समग्र नैदानिक परिणाम उपायों (p=0.05) के बीच एक उल्लेखनीय सहसंबंध का पता चला, साथ ही 12 महीने की अवधि (p<0.001) में गोवोरेस्टैट के साथ इलाज किए गए रोगियों में सोर्बिटोल के स्तर में निरंतर कमी आई। इसके अतिरिक्त, उपचार ने सीएमटी हेल्थ इंडेक्स (सीएमटी-एचआई) पर अत्यधिक महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया, जो रोगी-रिपोर्ट किया गया परिणाम उपाय है, जिसमें निचले अंगों के कार्य, गतिशीलता, थकान, दर्द, संवेदी कार्य और ऊपरी अंग कार्य (पी = 0.01) में सुधार देखा गया है।
गोवोरेस्टैट, एक एल्डोज़ रिडक्टेज़ इनहिबिटर, को एसओआरडी डेफिसिएंसी के रोगियों में सोर्बिटोल के स्तर को कम करने के लिए दिखाया गया है, एक ऐसी स्थिति जिसमें सोरबिटोल डिहाइड्रोजनेज जीन में उत्परिवर्तन होता है, जिससे विषाक्त सोर्बिटोल संचय होता है। इस संचय के परिणामस्वरूप मोटर न्यूरॉन का अध: पतन होता है और गतिशीलता और गतिशीलता में कमी आती है।
गोवोरेस्टैट की सुरक्षा प्रोफ़ाइल की तुलना प्लेसबो से की जा सकती थी, जिसमें सक्रिय और प्लेसबो-उपचारित समूहों के बीच इसी तरह की प्रतिकूल घटनाओं की रिपोर्ट की गई थी। परिणाम रोग की गंभीरता और प्रगति के प्रमुख कारक के रूप में सोर्बिटोल का समर्थन करते हैं।
अंतरिम आंकड़ों के आधार पर, एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स ने संभावित अनुमोदन पर चर्चा करने के लिए यूएस एफडीए के न्यूरोलॉजी डिवीजन के साथ पूर्व-एनडीए बैठक का अनुरोध करने की योजना बनाई है। बिना किसी मौजूदा उपचार के दुर्लभ बीमारियों को दूर करने की कंपनी की प्रतिबद्धता को गोवोरेस्टैट की बीमारी की प्रगति को धीमा करने और रोगी की भलाई में सुधार करने की क्षमता से रेखांकित किया गया है।
INSPIRE परीक्षण के अंतिम नैदानिक परिणामों का मूल्यांकन 24 महीनों में किया जाएगा, जिसमें 10-मीटर वॉक रन टेस्ट प्राथमिक नैदानिक प्रभावकारिता समापन बिंदु के रूप में होगा। एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स अंतरिम विश्लेषण और SORD की कमी के लिए उपचार की संभावनाओं पर चर्चा करने के लिए एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट की मेजबानी करेगा।
यह लेख एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।