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FDA ने हार्मनी के PWS उपचार के लिए अनाथ दवा का दर्जा दिया

प्रकाशित 20/02/2024, 06:43 pm
HRMY
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प्लायमाउथ मीटिंग, पा. - हार्मनी बायोसाइंसेज होल्डिंग्स, इंक (NASDAQ: HRMY) ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने अपने ड्रग पिटोलिसेंट को ऑर्फन ड्रग पदनाम दिया है, जिसका उद्देश्य प्रेडर-विली सिंड्रोम (PWS) का इलाज करना है। अनाथ दवा की स्थिति दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जो टैक्स क्रेडिट, एफडीए शुल्क छूट और अनुमोदन पर बाजार की विशिष्टता जैसे प्रोत्साहन प्रदान करती है।

प्रेडर-विली सिंड्रोम एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसमें अनियंत्रित भूख, व्यवहार संबंधी समस्याएं, नींद में गड़बड़ी और हाइपोथैलेमिक डिसफंक्शन से उत्पन्न अन्य लक्षण होते हैं। यह संयुक्त राज्य अमेरिका में अनुमानित 15,000 से 20,000 व्यक्तियों को प्रभावित करता है। हार्मनी के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ. कुमार बुदुर ने पीडब्ल्यूएस के इलाज के विकल्प के रूप में पिटोलिसेंट की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसमें पीडब्ल्यूएस समुदाय के भीतर उच्च चिकित्सा आवश्यकताओं को उजागर किया गया।

हार्मनी बायोसाइंसेज चरण 3 टेंपो अध्ययन शुरू करने की तैयारी कर रहा है, जो पीडब्ल्यूएस के रोगियों में अत्यधिक दिन की नींद (ईडीएस) और व्यवहार संबंधी गड़बड़ी के प्रबंधन में पिटोलिसेंट की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक महत्वपूर्ण परीक्षण है। 2024 की पहली तिमाही में शुरू होने वाले वैश्विक अध्ययन में छह वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों को यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित सेटिंग में शामिल किया जाएगा।

हार्मनी बायोसाइंसेज, 2017 में स्थापित, दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल स्थितियों वाले लोगों की जरूरतों को पूरा करने पर केंद्रित है। कंपनी रोगियों के लिए चिकित्सीय संभावनाओं में नवीन विज्ञान के अनुवाद पर जोर देती है।

यह घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि हार्मनी बायोसाइंसेज होल्डिंग्स, इंक (NASDAQ: HRMY) दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने में प्रगति कर रहा है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन अतिरिक्त अंतर्दृष्टि प्रदान करता है। 1.98 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, हार्मनी बायोसाइंसेज बायोफार्मास्युटिकल स्पेस में एक महत्वपूर्ण खिलाड़ी के रूप में स्थित है। कंपनी का मूल्य-से-कमाई (P/E) अनुपात 13.31 है, जो निवेशकों की कमाई की क्षमता के बारे में धारणाओं को दर्शाता है। विशेष रूप से, Q3 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात 12.58 पर थोड़ा कम है, जो सामान्यीकृत आय पर विचार करते समय अधिक अनुकूल मूल्यांकन का सुझाव देता है।

निवेशक कंपनी की मजबूत राजस्व वृद्धि में भी दिलचस्पी ले सकते हैं, जो कि Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए 35.22% थी। इस तरह का मजबूत प्रदर्शन हार्मनी बायोसाइंसेज की अपनी बाजार पहुंच का विस्तार करने और अपने उत्पाद की पेशकशों को प्रभावी ढंग से मुद्रीकृत करने की क्षमता का संकेत देता है। इसके अतिरिक्त, इसी अवधि के दौरान कंपनी का 80.63% का सकल लाभ मार्जिन, बेची गई वस्तुओं से जुड़ी लागतों को नियंत्रित करने में इसकी दक्षता को रेखांकित करता है।

दो InvestingPro टिप्स कंपनी के रणनीतिक वित्तीय प्रबंधन को उजागर करते हैं: हार्मनी बायोसाइंसेज आक्रामक रूप से शेयर वापस खरीद रहा है, जो कंपनी की भविष्य की संभावनाओं में प्रबंधन के विश्वास का संकेत देता है। इसके अलावा, मूल्यांकन का अर्थ है एक मजबूत फ्री कैश फ्लो यील्ड, जो ठोस वित्तीय स्वास्थ्य वाली कंपनियों और विकास की संभावना की तलाश करने वाले निवेशकों के लिए एक आकर्षक गुण है।

गहन विश्लेषण में रुचि रखने वाले पाठकों के लिए, अधिक InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिसमें कंपनी के ऋण स्तर, लिक्विडिटी और लाभप्रदता पूर्वानुमानों की जानकारी शामिल है। सब्सक्राइबर InvestingPro पर जाकर हार्मनी बायोसाइंसेज के वित्तीय परिदृश्य के बारे में व्यापक दृष्टिकोण पेश करते हुए इन अतिरिक्त युक्तियों का उपयोग कर सकते हैं। वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट पाने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करना न भूलें।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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