Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ने आज prademagene zamikeracel (pz-cel) के लिए नियामक प्रक्रिया के बारे में एक अपडेट की घोषणा की। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने रिसेसिव डिस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (RDEB) से पीड़ित व्यक्तियों के इलाज के रूप में pz-cel के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस (BLA) के लिए कंपनी के अनुरोध के जवाब में एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) भेजा है। यह CRL मार्च 2024 में FDA के साथ अबोना की लेट साइकिल समीक्षा बैठक के समापन के बाद भेजा गया था। लेट साइकिल रिव्यू मीटिंग के दौरान और बाद में जानकारी के लिए अनुरोध में, FDA ने बताया कि BLA को मंजूरी देने से पहले कंपनी को केमिस्ट्री मैन्युफैक्चरिंग एंड कंट्रोल (CMC) मानकों को पूरा करने के लिए अतिरिक्त विवरण देना होगा। कंपनी ने FDA को एक योजना प्रस्तुत की है, जिसमें BLA को मंजूरी मिलने से पहले आवश्यक CMC डेटा देने का वादा किया गया है, और अनुमोदन के बाद, 2024 के मध्य के आसपास पूर्ण सत्यापन रिपोर्ट प्रदान करने का वादा किया गया है। कंपनी ने बाद में अनौपचारिक चर्चा के दौरान FDA के साथ इन योजनाओं पर भी चर्चा की। CRL में, FDA ने कहा कि डेटा सबमिट करने के लिए Abeona द्वारा प्रस्तावित शेड्यूल FDA को 25 मई, 2024 की PDUFA की समय सीमा तक अपना मूल्यांकन पूरा करने के लिए पर्याप्त समय नहीं देता
है।CRL में CMC अनुरोधों को पूरा करने के लिए आवश्यक अतिरिक्त विवरण विशिष्ट निर्माण प्रक्रियाओं और उत्पाद रिलीज़ परीक्षण प्रक्रियाओं के सत्यापन से संबंधित हैं। इनमें लाइसेंस (PLI) से पहले FDA के निरीक्षण के दौरान नोट किए गए कुछ मुद्दे शामिल हैं। CRL ने BLA में नैदानिक प्रभावशीलता या सुरक्षा डेटा से संबंधित किसी भी कमी को इंगित नहीं किया, और FDA ने pz-cel के अनुमोदन का समर्थन करने के लिए अतिरिक्त नैदानिक अध्ययन या डेटा नहीं मांगा
। अबोना के मुख्य कार्यकारी अधिकारीविश शेषाद्री ने कहा, “हालांकि हम इस CRL से हैरान और निराश हैं, हम FDA की आवश्यकताओं को पूरा करने के लिए आवश्यक CMC विवरण प्रदान करने के लिए दृढ़ हैं, जिसका लक्ष्य RDEB के रोगियों को जितनी जल्दी हो सके pz-cel उपलब्ध कराना है।” “हम अतिरिक्त CMC विवरण तैयार करने पर सक्रिय रूप से काम कर रहे हैं, और हमें विश्वास है कि हम स्वीकार्य अवधि के भीतर FDA के सभी अनुरोधों को पूरा कर सकते हैं। हम CRL में उल्लिखित सभी मुद्दों को पूरी तरह से हल करने के लिए आवश्यक अपडेट के साथ 2024 की तीसरी तिमाही में BLA को फिर से सबमिट करने की योजना बना
रहे हैं।”FDA ने समीक्षा के लिए pz-cel के लिए BLA को स्वीकार कर लिया और नवंबर 2023 में इसे प्राथमिकता समीक्षा का दर्जा दिया। आवेदन आवश्यक चरण 3 VIITAL™ अध्ययन (NCT04227106) और चरण 1/2a अध्ययन (NCT01263379) के नैदानिक प्रभावशीलता और सुरक्षा डेटा पर आधारित है। अबियोना को भरोसा है कि दोनों अध्ययनों से पता चलता है कि व्यापक और लंबे समय तक चलने वाले घावों पर pz-cel का एक भी उपयोग स्थायी घाव भरने और दर्द को कम करने में मदद कर सकता
है।कॉन्फ्रेंस कॉल विवरण
अबोना थेरेप्यूटिक्स मंगलवार, 23 अप्रैल, 2024 को सुबह 8:30 बजे ईटी पर अनुरोध किए गए सीएमसी विवरणों पर चर्चा करने के लिए एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट आयोजित करेगा। कॉल में शामिल होने के लिए, 888-506-0062 (यूएस टोल-फ़्री) या 973-528-0011 (अंतर्राष्ट्रीय) डायल करें और कॉल शुरू होने से पांच मिनट पहले एंट्री कोड: 857208 का उपयोग करें। एक लाइव, केवल-ऑडियो वेबकास्ट और कॉल का रिकॉर्ड किया गया रीप्ले https://investors.abeonatherapeutics.com/events पर उपलब्ध होगा. कॉल के बाद 30 दिनों के लिए वेबकास्ट रीप्ले के लिए उपलब्ध रहेगा।
prademagene zamikeracel (pz-cel) के बारे में
Prademagene zamikeracel (pz-cel), अबोना द्वारा विकसित एक प्रायोगिक चिकित्सा में रोगी की आनुवंशिक रूप से संशोधित त्वचा कोशिकाएं होती हैं, जिन्हें रिसेसिव डिस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (RDEB), संयोजी ऊतक के एक दुर्लभ विकार के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह स्थिति COL7A1 जीन में एक दोष के कारण होती है, जिसके कारण टाइप VII कोलेजन का उत्पादन करने में असमर्थता होती है। Pz-cel का उद्देश्य रोगी की त्वचा कोशिकाओं में एक कार्यात्मक COL7A1 जीन डालना है, जो विभाजित लक्ष्य कोशिकाओं के जीनोम में स्थिर एकीकरण के लिए रेट्रोवायरल वेक्टर का उपयोग करके टाइप VII कोलेजन के दीर्घकालिक उत्पादन की अनुमति देता है। Pz-cel का मूल्यांकन सामान्य प्रकार VII कोलेजन उत्पादन को सक्षम करने और एकल उपचार के साथ लगातार RDEB घावों में उपचार और दर्द से राहत को बढ़ावा देने की क्षमता के लिए किया जा रहा है। केंद्रीय चरण 3 VIITAL™ अध्ययन एक यादृच्छिक नैदानिक परीक्षण है जिसने RDEB के साथ 11 विषयों में 43 जोड़े बड़े पुराने घावों के इलाज में pz-cel की प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन किया। यूएस एफडीए ने पीजेड-सेल को कई पदनाम दिए हैं, जिनमें रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी, ब्रेकथ्रू थेरेपी, ऑर्फन ड्रग और रेयर पीडियाट्रिक डिजीज शामिल हैं। अबोना क्लीवलैंड, ओहियो में अपनी जीन और सेल थेरेपी उत्पादन सुविधा में VIITAL™ अध्ययन के लिए pz-cel बनाती
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