बायोजेन इंक (NASDAQ: BIIB) को एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के एक रूप के साथ वयस्कों के उपचार के लिए QALSODY® (tofersen) को बाजार में लाने के लिए यूरोपीय आयोग (EC) से अनुमोदन प्राप्त हुआ है, जो एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन से जुड़ा हुआ है सुपरऑक्साइड डिसम्यूटेज़ 1 जीन (SOD1 -ALS)। QALSODY यूरोपीय संघ में स्वीकृत पहली चिकित्सा है जो विशेष रूप से ALS के आनुवंशिक आधार को लक्षित करती है, जिसे मोटर न्यूरॉन रोग (MND) भी कहा जाता
है।“QALSODY को अधिकृत करने का यूरोपीय आयोग का निर्णय ALS से प्रभावित लोगों के लगातार प्रयासों को दर्शाता है, जिसमें मरीज़, उनके परिवार, शोधकर्ता, स्वास्थ्य सेवा प्रदाता और वकील शामिल हैं। बीस से अधिक वर्षों से, उन्होंने SOD1 -ALS वाले व्यक्तियों के लिए इस महत्वपूर्ण नई दवा को विकसित करने के लिए सहयोग किया है,” स्टेफ़नी फ्रैडेट, Pharm.D. ने कहा, जो बायोजेन में न्यूरोमस्कुलर डेवलपमेंट यूनिट का नेतृत्व करती हैं। “हम स्वास्थ्य पेशेवरों और क्षेत्रीय अधिकारियों के साथ सक्रिय रूप से सहयोग कर रहे हैं ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि QALSODY पूरे क्षेत्र में SOD1 -ALS वाले व्यक्तियों के लिए जितनी जल्दी हो सके उपलब्ध हो
।”यूरोपीय आयोग ने असाधारण परिस्थितियों में QALSODY के लिए विपणन प्राधिकरण प्रदान किया है। यह विशेष स्वीकृति तब दी जाती है जब किसी दवा के संभावित लाभ जोखिमों से अधिक हो जाते हैं, लेकिन स्थिति की दुर्लभता के कारण मानक उपयोग के दौरान पूरा डेटा एकत्र करना असंभव हो जाता है। यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने सिफारिश की है कि QALSODY एक अनाथ औषधीय उत्पाद के रूप में अपनी स्थिति बनाए रखे
।“QALSODY की स्वीकृति हमारे SOD1 - ALS के इलाज के तरीके में महत्वपूर्ण बदलाव लाती है। यह उन रोगियों और उनके परिवारों को नई आशा प्रदान करता है, जो एक बड़े विकास की प्रतीक्षा कर रहे हैं,” फिलिप वान डैम, एमडी, पीएचडी, एक न्यूरोलॉजी प्रोफेसर और बेल्जियम के यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल ल्यूवेन में न्यूरोमस्कुलर रेफरेंस सेंटर के प्रमुख ने टिप्पणी की। “यूरोपियन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी ने ALSOD1- ALS से पीड़ित व्यक्तियों के लिए प्राथमिक उपचार विकल्प के रूप में QALSODY को शामिल करने के लिए ALSO के लिए अपने उपचार दिशानिर्देशों को अपडेट
किया है।”QALSODY का समर्थन डेटा के एक व्यापक सेट पर आधारित है जिसमें इसकी कार्रवाई का तंत्र, बायोमार्कर समर्थन और नैदानिक परीक्षण परिणाम शामिल हैं। चरण 3 VALOR अध्ययन में, जिसे यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड और प्लेसबो-नियंत्रित (n=108) किया गया था, प्रतिभागियों को 24 सप्ताह की अवधि के लिए QALSODY 100 mg (n=72) या प्लेसबो (n=36) प्राप्त करने के लिए 2:1 के अनुपात में सौंपा गया था। अध्ययन का मुख्य लक्ष्य एएलएस फंक्शनल रेटिंग स्केल-संशोधित कुल स्कोर में अध्ययन की शुरुआत से सप्ताह 28 तक के परिवर्तन को मापना था। परिणामों ने प्लेसबो पर टोफ़र्सन के पक्ष में रुझान दिखाया, लेकिन अंतर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था (आबादी का इलाज करने का इरादा: 95% आत्मविश्वास अंतराल के साथ टोफ़र्सन और प्लेसबो के बीच औसत अंतर: 1.4 [-1.3, 4.1])। सप्ताह 28 में, प्लाज्मा न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (एनएफएल) का औसत स्तर, जो तंत्रिका कोशिका क्षति और अध: पतन को इंगित करता है, प्लेसबो (प्लेसबो की तुलना में टोफ़र्सन के लिए औसत अनुपात में अंतर: 51% से 67% के 95% आत्मविश्वास अंतराल के साथ 60%) में 12% की वृद्धि की तुलना में, टोफ़र्सन (इरादा-से-इलाज) के साथ इलाज करने वाले प्रतिभागियों में 55% की कमी आई थी। QALSODY के साथ इलाज करने वालों में सबसे अधिक सूचित दुष्प्रभाव (10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित करने वाले) थे दर्द (पीठ दर्द और अंगों में दर्द सहित), थकान, मांसपेशियों और जोड़ों में दर्द, बुखार, और मस्तिष्कमेरु द्रव में प्रोटीन और/या श्वेत रक्त कोशिकाओं की संख्या में वृद्धि
।“EUpALS में, हम रोमांचित हैं कि यूरोप में SOD1 -ALS वाले लोगों के पास अब QALSODY तक पहुंच है, जो पहली दवा है जो ALS के आनुवंशिक कारण को संबोधित करती है। यह एएलएस समुदाय के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि का प्रतिनिधित्व करता है, यह दर्शाता है कि एएलएस का इलाज किया जा सकता है,” यूरोपियन ऑर्गनाइजेशन फॉर प्रोफेशनल्स एंड पीपल लिविंग विद एएलएस (ईयूपीएएलएस) के अध्यक्ष ईवी रेवियर्स ने व्यक्त किया। “यूरोपीय ALS समुदाय के प्रतिनिधि के रूप में, मैं ALS के खिलाफ हमारी सामूहिक लड़ाई में एक नया अध्याय शुरू करने के लिए उत्साहित हूं। हम बायोजेन के उनके व्यापक वैज्ञानिक और नैदानिक अनुसंधान के लिए आभारी हैं, जिसकी परिणति इस सफलता में हुई है
।”बायोजेन यूरोप में पात्र रोगियों के लिए इस दवा तक पहुंच को सुविधाजनक बनाने के लिए सभी शामिल पक्षों के साथ मिलकर काम करने के लिए समर्पित है। बायोजेन के शुरुआती पहुंच कार्यक्रम के माध्यम से, SOD1 -ALS वाले लगभग 330 व्यक्ति पहले ही 18 यूरोपीय संघ के देशों में QALSODY प्राप्त कर चुके हैं। QALSODY को संयुक्त राज्य अमेरिका में उपयोग के लिए भी अधिकृत किया गया है, और बायोजेन अन्य क्षेत्रों में नियामक निकायों के साथ चर्चा
कर रहा है।यह लेख AI तकनीक की सहायता से लिखा और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए, कृपया हमारे नियम और शर्तें देखें.