कार्टेशियन थेरेप्यूटिक्स, इंक (आरएनएसी) (“कंपनी”), ऑटोइम्यून बीमारियों के इलाज के लिए एमआरएनए-आधारित सेल थेरेपी में विशेषज्ञता वाली नैदानिक परीक्षण चरण में एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (“एफडीए”) ने पुनर्योजी चिकित्सा प्रदान की है मायस्थेनिया ग्रेविस (“MG”) के उपचार के लिए डेसकार्टेस-08 को एडवांस थेरेपी (“RMAT”) का दर्जा।
Descartes-08, कंपनी का प्राथमिक जांच उत्पाद, एक व्यक्तिगत mRNA- आधारित काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर T-सेल (CAR-T) थेरेपी है जो B सेल परिपक्वता एंटीजन (“BCMA”) को लक्षित करती है और वर्तमान में MG के इलाज के लिए विकास में है, जो मांसपेशियों की कमजोरी और थकान की विशेषता वाली एक पुरानी ऑटोइम्यून स्थिति है।
कार्टेशियनके अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी कार्स्टन ब्रून, पीएचडी ने कहा, “डेसकार्टेस-08 के लिए आरमैट स्थिति हमारे विश्वास की पुष्टि करती है कि यह अभिनव एमआरएनए सीएआर-टी सेल थेरेपी एमजी के लिए उपलब्ध उपचारों की श्रेणी को काफी बढ़ा सकती है।” “हम नए उपचार विकल्पों की आवश्यकता वाले रोगियों के लिए Descartes-08 के विकास में तेजी लाने के लिए FDA के साथ एक सहयोगी संबंध की आशा करते हैं। हम वर्ष के मध्य तक एमजी रोगियों को शामिल करने वाले हमारे दूसरे चरण के परीक्षण से प्रारंभिक परिणाम जारी करने के लिए निर्धारित समय पर हैं
।”21 वीं सदी का इलाज अधिनियम आरमैट स्थिति को एक पुनर्योजी चिकित्सा चिकित्सा को सौंपा जाने की अनुमति देता है, जिसका उद्देश्य गंभीर या जानलेवा बीमारी का इलाज करना, उसे बदलना, उलटना या ठीक करना है और जिसके लिए शुरुआती नैदानिक परीक्षणों ने बीमारी के लिए अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की क्षमता दिखाई है। RMAT स्थिति प्रायोजक कंपनी को त्वरित समीक्षा और सफलता चिकित्सा कार्यक्रमों के समान लाभ प्रदान करती है, जिसमें दवा विकास की तीव्र प्रगति को सुविधाजनक बनाने के लिए FDA के साथ शुरुआती और लगातार संचार के अवसर शामिल हैं
।FDA ने पहले MG के इलाज के लिए Descartes-08 को अनाथ दवा पदनाम से सम्मानित किया था।
जनवरी 2024 में, कार्टेशियन ने सकारात्मक एक साल के फॉलो-अप की घोषणा की सामान्यीकृत MG वाले रोगियों में Descartes-08 के इसके चरण 2a परीक्षण के परिणाम इस परीक्षण में, डेसकार्टेस-08 को उपचार से पहले एकीकृत वैक्टर या कीमोथेरेपी के उपयोग के बिना एक गैर-अस्पताल सेटिंग में दिया गया था, और इसने एक साल की अवलोकन अवधि में ऑटोएंटिबॉडी की निरंतर कमी और एमजी गंभीरता स्कोर में महत्वपूर्ण सुधार दिखाया। डेसकार्टेस-08 को सुरक्षित पाया गया, जिसमें कोई उपचार-सीमित दुष्प्रभाव, साइटोकाइन
रिलीज सिंड्रोम या न्यूरोटॉक्सिसिटी की सूचना नहीं दी गई।कंपनी 2024 के मध्य में MG रोगियों (NCT04146051) में Descartes-08 के अपने चरण 2b यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन से मुख्य परिणाम जारी करने के लिए निर्धारित समय पर है।
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