CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने KRESLADI™ के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) के लिए प्राथमिकता समीक्षा अवधि बढ़ा दी है, जो गंभीर ल्यूकोसाइट आसंजन कमी-I (LAD-I) के लिए एक जीन थेरेपी है। कंपनी द्वारा प्रदान की गई पूरक रसायन विज्ञान, विनिर्माण और नियंत्रण (CMC) जानकारी की समीक्षा करने के लिए FDA को अतिरिक्त समय प्रदान करने के लिए नई प्रिस्क्रिप्शन ड्रग उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम (PDUFA) तिथि अब 30 जून, 2024 के लिए निर्धारित की गई है।
रॉकेट फार्मा के सीईओ, गौरव शाह, ने गंभीर LAD-I के रोगियों के लिए KRESLADI™ की उपलब्धता में तेजी लाने के लिए FDA के साथ काम करने की कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो प्रतिरक्षा प्रणाली को गंभीर रूप से प्रभावित करता है। उन्होंने चिकित्सा के महत्व और इसकी क्षमता के प्रति कंपनी के विश्वास पर जोर दिया।
चिकित्सा ने वैश्विक चरण 1/2 अध्ययन में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, जिसमें सभी नौ LAD-I रोगियों के लिए 12 महीने के बाद के आसव में 100% समग्र जीवित रहने की दर और संक्रमण दर में महत्वपूर्ण कमी और LAD-I से संबंधित त्वचा के घावों के उपचार में महत्वपूर्ण कमी आई है। अध्ययन ने सभी प्राथमिक और द्वितीयक समापन बिंदुओं को पूरा किया, और उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं होने के कारण KRESLADI™ को अच्छी तरह से सहन किया गया।
KRESLADI™ एक खोजी जीन थेरेपी है जो ITGB2 जीन में उत्परिवर्तन की विशेषता वाली बीमारी LAD-I के इलाज के लिए रोगी की अपनी आनुवंशिक रूप से संशोधित स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करती है। यह जीन ल्यूकोसाइट आसंजन के लिए महत्वपूर्ण है, जो संक्रमण से लड़ने के लिए आवश्यक है। वर्तमान में, गंभीर LAD-I का एकमात्र संभावित इलाज अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है, जिसमें महत्वपूर्ण जोखिम हैं और प्रभावित बच्चों के लिए समय पर उपलब्ध नहीं हो सकता है।
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स को KRESLADI™ के लिए कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें FDA रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT), दुर्लभ बाल चिकित्सा और फास्ट ट्रैक पदनाम, साथ ही यूरोपीय संघ में प्राइम और एडवांस्ड थेरेपी औषधीय उत्पाद (ATMP) पदनाम और अमेरिका और यूरोपीय संघ दोनों में अनाथ दवा पदनाम शामिल हैं।
LAD-I में कंपनी के शोध को कैलिफोर्निया इंस्टीट्यूट फॉर रीजेनरेटिव मेडिसिन के अनुदान द्वारा समर्थित किया गया है, और इसकी पाइपलाइन में विभिन्न दुर्लभ आनुवंशिक विकारों को लक्षित करने वाले अन्य जीन उपचार शामिल हैं।
यह खबर रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।