बोल्डर, कोलो। - एजवाइज थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: EWTX), मांसपेशियों की बीमारी पर केंद्रित एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले वयस्कों में ड्रग सेवसेम्टेन का मूल्यांकन करने वाले अपने ARCH परीक्षण से दो साल के सकारात्मक परिणामों की घोषणा की।
अध्ययन से पता चला है कि नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (NSAA), एक कार्यात्मक पैमाना, प्रतिभागियों में स्थिर रहा, जो स्थिति के प्राकृतिक इतिहास के अध्ययन में देखी गई गिरावट के विपरीत है।
12 परीक्षण प्रतिभागियों के बीच प्रतिकूल घटनाओं के कारण मांसपेशियों की क्षति को रोकने के उद्देश्य से मौखिक उपचार, सेवासेमटेन को बिना किसी रुकावट या खुराक में कमी के अच्छी तरह से सहन करने की सूचना मिली थी। कंकाल की मांसपेशियों की क्षति से जुड़े बायोमार्कर में महत्वपूर्ण कमी, जैसे क्रिएटिन किनेज (सीके) और फास्ट स्केलेटल मसल ट्रोपोनिन I (TNNI2), में भी उल्लेखनीय कमी देखी गई।
कंपनी के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, जोआन डोनोवन, एमडी, पीएचडी, ने दो साल की उपचार अवधि में लगातार कार्यात्मक परिणामों और दवा की सुरक्षा प्रोफ़ाइल पर संतोष व्यक्त किया।
फ्लोरिडा विश्वविद्यालय से बैरी जे बायरन, एमडी, पीएचडी, और एमडीए के मुख्य चिकित्सा सलाहकार ने एनएसएए पैमाने पर प्रत्येक बिंदु के महत्व पर प्रकाश डाला, जो दैनिक कार्यात्मक क्षमताओं से मेल खाता है, और बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक उपन्यास चिकित्सा के रूप में सेवासेमटेन की क्षमता के बारे में आशावाद दिखाया।
एजवाइज ने मंगलवार को पूर्वी समयानुसार सुबह 8:30 बजे एक वर्चुअल निवेशक कार्यक्रम में ARCH परीक्षण के निष्कर्षों पर चर्चा करने की योजना बनाई है, जहां सेवसेम्टेन और बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी पर इसके प्रभाव के बारे में और जानकारी साझा की जाएगी। इसके अतिरिक्त, उसी दिन अमेरिकन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी 2024 की वार्षिक बैठक में मांसपेशियों के कार्य और बायोमार्कर पर सेवसेंटेन के प्रभावों का विवरण देने वाली एक प्रस्तुति दी जाएगी।
कंपनी ग्रैंड कैन्यन नामक एक वैश्विक महत्वपूर्ण अध्ययन को भी आगे बढ़ा रही है, जो कैन्यन ट्रायल का विस्तार है, ताकि एक बड़े समूह में सेवाकर्मियों की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया जा सके। इस अध्ययन के डेटा, यदि सकारात्मक हैं, तो दवा के विपणन अनुप्रयोग का समर्थन कर सकते हैं।
बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसकी विशेषता प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी और हृदय की जटिलताएं होती हैं, जिसका कोई मौजूदा इलाज नहीं है। सेवसेमटेन की क्रिया का तंत्र संकुचन-प्रेरित मांसपेशियों की क्षति को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो बेकर और ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी सहित डायस्ट्रोफिनोपैथियों में मांसपेशियों के नुकसान का एक प्राथमिक चालक है।
यह लेख एजवाइज थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
Edgewise Therapeutics (NASDAQ: EWTX) ने हाल ही में अपने ARCH परीक्षण से आशाजनक परिणाम साझा किए हैं, जो बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से प्रभावित लोगों को आशा प्रदान करते हैं। जैसा कि निवेशक कंपनी के मूल्यांकन और भविष्य की संभावनाओं पर इन निष्कर्षों के संभावित प्रभाव का आकलन करते हैं, InvestingPro की कुछ वित्तीय मैट्रिक्स और विश्लेषक अंतर्दृष्टि Edgewise की वर्तमान बाजार स्थिति की गहरी समझ प्रदान करती हैं।
1.53 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, एजवाइज बायोफार्मास्युटिकल उद्योग में एक महत्वपूर्ण उपस्थिति प्रदर्शित करता है। पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं होने के बावजूद, जैसा कि -10.45 के नकारात्मक पी/ई अनुपात और -15.25 की इसी अवधि के लिए समायोजित पी/ई अनुपात से संकेत मिलता है, कंपनी पिछले वर्ष की तुलना में 190.53% मूल्य कुल रिटर्न के साथ मजबूत रिटर्न दिखाती है। यह वृद्धि कंपनी की हालिया नैदानिक प्रगति के बाद निवेशकों के आशावाद को दर्शाती है।
एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि Edgewise अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखता है, जो वित्तीय स्थिरता और बाहरी वित्तपोषण पर अत्यधिक निर्भरता के बिना चल रहे अनुसंधान और विकास को निधि देने की क्षमता का सुझाव देता है। इसके अतिरिक्त, दो विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन में संभावित विश्वास को दर्शाता है।
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जैसा कि एजवाइज थेरेप्यूटिक्स सेवसमेटन विकसित कर रहा है और अपने ग्रैंड कैन्यन अध्ययन के लिए तैयार है, इन वित्तीय मैट्रिक्स और विश्लेषक अंतर्दृष्टि पर नज़र रखना निवेशकों के लिए कंपनी की प्रगति की निगरानी करने के लिए अमूल्य साबित हो सकता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।