बुधवार को, गोल्डमैन सैक्स ने $20.00 के स्थिर मूल्य लक्ष्य के साथ, UniQure BV (NASDAQ: QURE) के शेयरों पर अपनी न्यूट्रल रेटिंग बनाए रखी। फर्म का रुख तब आता है जब UniQure ने हंटिंगटन की बीमारी के लिए अपनी जीन थेरेपी, AMT-130 के लिए एक नियामक उन्नति की घोषणा की।
शेयर ने उल्लेखनीय गति दिखाई है, InvestingPro डेटा ने पिछले सप्ताह में ही 143% की वृद्धि का खुलासा किया है, जो अपने पिछले $7.29 से $15.30 तक पहुंच गया है। टाइप बी मीटिंग के बाद थेरेपी को एफडीए से त्वरित अनुमोदन मार्ग पर मार्गदर्शन मिला है।
विकास महत्वपूर्ण है क्योंकि यह कंपनी को बाहरी नियंत्रण के रूप में चल रहे चरण 1/2 अध्ययनों और प्राकृतिक इतिहास के डेटा का उपयोग करने की अनुमति देता है। FDA ने 24 रोगियों के दो साल के डेटा की समीक्षा की है, जिसका उपयोग क्लिनिकल एंडपॉइंट के रूप में कंपोजिट यूनिफाइड हंटिंगटन डिजीज रेटिंग स्केल (CuHDRs) के साथ किया जाएगा।
फर्म के अनुसार, FDA की समीक्षा और सहमत त्वरित मार्ग ने AMT-130 की सफलता की संभावना को बढ़ा दिया है। FDA द्वारा प्रदान किए गए विनियामक पथ पर स्पष्टता अतिरिक्त परीक्षणों की आवश्यकता को नकारती है। इस विकास ने विश्लेषकों का ध्यान आकर्षित किया है, जिसमें InvestingPro ने छह विश्लेषकों को आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई के अनुमानों को ऊपर की ओर संशोधित करते हुए दिखाया है।
स्टॉक वर्तमान में अपने उचित मूल्य से ऊपर कारोबार कर रहा है, जो इन विकासों के बारे में बाजार की आशावाद को दर्शाता है। UniQure 2025 की पहली छमाही में FDA के साथ सांख्यिकीय विश्लेषण योजना और रसायन विज्ञान, विनिर्माण और नियंत्रण (CMC) आवश्यकताओं पर चर्चा करने के लिए निर्धारित है। AMT-130 की निर्माण प्रक्रिया को जोखिम से मुक्त माना जाता है, क्योंकि इसकी तुलना हेमजेनिक्स से की जा सकती है और यह उसी सुविधा में होती है।
2025 के मध्य में, UniQure से फॉलो-अप डेटा जारी करने की उम्मीद है, जिसमें 21 रोगियों के तीन साल के परिणाम शामिल हैं। पिछले अपडेट में देखे गए रुझानों को प्रतिबिंबित करने के लिए सफलता का अनुमान है, जैसे कि खुराक पर निर्भर सीयूएचडीआर द्वारा मापी गई रोग की प्रगति को धीमा करना और स्थिर सेरेब्रोस्पाइनल द्रव न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन स्तर।
कंपनी की वित्तीय स्थिति मिश्रित संकेतों को दर्शाती है। जबकि 6.51 का मौजूदा अनुपात मजबूत अल्पकालिक तरलता को इंगित करता है, InvestingPro डेटा बताता है कि कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है। $733.58 मिलियन के बाजार पूंजीकरण के साथ, कंपनी मध्यम ऋण स्तर के साथ काम करती है और अल्पकालिक दायित्वों से अधिक तरल संपत्ति रखती है।
फर्म ने इस क्षेत्र के भीतर एक हालिया लाइसेंसिंग सौदे का भी उल्लेख किया, जिसमें प्रतिस्पर्धी परिदृश्य को स्वीकार करते हुए नोवार्टिस और पीटीसी थेरेप्यूटिक्स शामिल हैं। AMT-130 के अलावा, UniQure की विकास क्षमता की निगरानी इसकी प्रारंभिक चरण की जीन थेरेपी पाइपलाइन के माध्यम से की जा रही है।
फेब्री रोग में AMT-191, SOD1 ALS में AMT-162 और रिफ्रैक्टरी मेसियल टेम्पोरल लोब मिर्गी में AMT-260 से प्रारंभिक चरण 1/2 डेटा के लिए उम्मीदें निर्धारित हैं, जो सभी 2025 में रिलीज़ होने के लिए तैयार हैं।
हाल ही की अन्य खबरों में, UniQure N.V. ने हंटिंगटन रोग के इलाज के लिए लक्षित अपने जीन थेरेपी उत्पाद, AMT-130 के साथ महत्वपूर्ण प्रगति की है। AMT-130 की त्वरित स्वीकृति जमा करने के लिए कंपनी ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक समझौता किया है। रेमंड जेम्स ने हाल ही में इन विकासों के बाद UniQure के स्टॉक को आउटपरफॉर्म से स्ट्रांग बाय में अपग्रेड किया है।
वित्तीय सेवा कंपनी, स्टिफ़ेल ने भी UniQure के लिए एक सकारात्मक दृष्टिकोण व्यक्त किया, जो FDA संरेखण को जैव प्रौद्योगिकी फर्म के लिए एक महत्वपूर्ण जीत के रूप में दर्शाता है। इसके अलावा, UniQure ने अपने खोजी उपचार AMT-162 के लिए चरण I/II नैदानिक परीक्षण शुरू किया है, जिसका उद्देश्य SOD1 म्यूटेशन के कारण होने वाले ALS को संबोधित करना है।
ये हालिया घटनाक्रम जीन थेरेपी में UniQure की प्रगति को दर्शाते हैं, विशेष रूप से हंटिंगटन रोग के लिए AMT-130 और ALS के लिए AMT-162 के साथ। रेमंड जेम्स, एचसी वेनराइट और स्टिफ़ेल जैसी फर्मों के विश्लेषकों ने कंपनी पर सकारात्मक रेटिंग बनाए रखी है, जो इन हालिया घटनाओं के अनुकूल दृष्टिकोण को दर्शाता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।