सोमवार को, एचसी वेनराइट ने जीन थेरेपी पर केंद्रित एक बायोटेक्नोलॉजी फर्म बेनिटेक बायोफार्मा (NASDAQ: BNTC) पर कवरेज शुरू किया, जिसमें बाय रेटिंग और $28.00 का मूल्य लक्ष्य था। फर्म ने कंपनी के मालिकाना साइलेंस एंड रिप्लेस डीएनए-डायरेक्टेड आरएनए इंटरफेरेंस (DDRNAi) प्लेटफॉर्म को एक प्रमुख नवाचार के रूप में उजागर किया, विशेष रूप से इसके प्रमुख उम्मीदवार, BB-301 के साथ, ओकुलोफेरींजल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (OPMD) के इलाज के लिए।
ओपीएमडी एक दुर्लभ और उत्तरोत्तर अपक्षयी आनुवंशिक विकार है जो आंखों, गले और अंततः शरीर के अन्य हिस्सों में मांसपेशियों के कार्य को प्रभावित करता है। यह आमतौर पर 40 से 60 वर्ष की आयु के वयस्कों में उभरता है। वर्तमान में, ओपीएमडी के लिए कोई उपचार उपलब्ध नहीं है, जिससे स्थिति बढ़ने पर दृष्टि, निगलने, बात करने और चलने में कठिनाई हो सकती है।
BB-301 OPMD से जुड़े उत्परिवर्ती PABPN1 जीन को लक्षित करने के लिए एक कोडन-अनुकूलित पॉली-ए बाइंडिंग प्रोटीन न्यूक्लियर -1 (PABPN1) और दो छोटे निरोधात्मक RNA (siRNA) को सह-व्यक्त करके एक नए चिकित्सा दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है। थेरेपी का उद्देश्य दोषपूर्ण जीन की अभिव्यक्ति को शांत करना है, जबकि इसे बदलने के लिए एक कार्यात्मक संस्करण की अभिव्यक्ति की अनुमति देना है।
एचसी वेनराइट के विश्लेषक ने उल्लेख किया कि BB-301 ने पहले ही OPMD के साथ दो रोगियों में अनुकूल नैदानिक डेटा दिखाया है, और आने वाले महीनों में अधिक विषयों से अतिरिक्त डेटा प्रदान करने की उम्मीद है। फर्म का मानना है कि OPMD वाले व्यक्तियों की अपेक्षाकृत कम संख्या में सकारात्मक परिणाम BB-301 की संभावित स्वीकृति का समर्थन कर सकते हैं।
$28.00 मूल्य लक्ष्य की स्थापना वर्तमान उपचारों की अनुपस्थिति और आशाजनक प्रारंभिक नैदानिक परिणामों को देखते हुए, BB-301 की OPMD के लिए एक महत्वपूर्ण उपचार विकल्प बनने की क्षमता में विश्लेषक के विश्वास को दर्शाती है। जेनेटिक मेडिसिन पर बेनिटेक बायोफार्मा का फोकस और इसके डीडीआरएनएआई प्लेटफॉर्म का विकास कंपनी को जीन थेरेपी के क्षेत्र में एक उभरती हुई ताकत के रूप में पेश करता है।
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