एविडिटी बायोसाइंसेज, इंक (नैस्डैक: आरएनए) के लिए उत्साहजनक परिणामों की घोषणा की, जो बायोफार्मास्युटिकल्स में विशेषज्ञता वाली कंपनी है, आरएनए-आधारित दवाओं की एक नई श्रेणी विकसित करने के लिए समर्पित है, जिसे एंटीबॉडी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड कॉन्जुगेट्स (एओसी™) के रूप में जाना जाता है। कंपनी ने हाल ही में AOC 1044 5 मिलीग्राम/किग्रा अध्ययन से उत्साहजनक परिणामों की सूचना दी, जिसमें कंकाल की मांसपेशियों को फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ओलिगोमर्स (PMO) की अद्वितीय डिलीवरी, सामान्य डायस्ट्रोफिन उत्पादन में 25% की उल्लेखनीय वृद्धि और एक्सॉन 44 स्किपिंग (DMD44) के लिए उपयुक्त ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी म्यूटेशन वाले व्यक्तियों में एक्सॉन 44 स्किपिंग में 37% की उल्लेखनीय वृद्धि दिखाई गई।), चरण 1/2 EXPLORE44™ नैदानिक परीक्षण के भाग के रूप में। इसके अतिरिक्त, AOC 1044 5 mg/kg ने प्रारंभिक स्तरों की तुलना में 80% से अधिक की कमी के साथ क्रिएटिन काइनेज के स्तर को लगभग सामान्य कर दिया। AOC 1044 को भी अच्छी तरह से सहन किया गया और एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल दिखाई गई।
AVIDITY ने delpacibart zotadirsen को AOC 1044 के लिए विश्व स्तर पर मान्यता प्राप्त जेनेरिक नाम के रूप में भी प्रकट किया, जिसे डेल-ज़ोटा के रूप में संक्षिप्त किया गया है।“यह एक महत्वपूर्ण क्षण है क्योंकि इन निष्कर्षों से संकेत मिलता है कि डेल-ज़ोटा एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी म्यूटेशन वाले रोगियों के लिए बीमारी के उपचार और प्रगति के दृष्टिकोण को महत्वपूर्ण रूप से बदल सकता है। हमने डायस्ट्रोफिन उत्पादन में इतनी वृद्धि और अन्य पीएमओ-आधारित एक्सॉन-स्किपिंग उपचारों के साथ क्रिएटिन काइनेज के स्तर में कमी नहीं देखी है,”
डेल-ज़ोटा को पीएमओ को कंकाल की मांसपेशी और हृदय के ऊतकों तक ले जाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, ताकि डायस्ट्रोफ़िन जीन के एक्सॉन 44 को चुनिंदा रूप से छोड़ दिया जा सके, जिससे डायस्ट्रोफ़िन के उत्पादन में आसानी होती है। डेल-ज़ोटा को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) से अनाथ दवा का दर्जा मिला है। FDA ने दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और फास्ट ट्रैक स्थिति के लिए डेल-ज़ोटा पदनाम भी दिए हैं। डेल-ज़ोटा AOC की श्रृंखला में पहली बार का प्रतिनिधित्व करता है जिसे कंपनी DMD के लिए विकसित कर
रही है।“मजबूत एक्सॉन स्किपिंग, पर्याप्त डायस्ट्रोफिन उत्पादन, और क्रिएटिन किनेज के स्तर में महत्वपूर्ण कमी DMD44 वाले व्यक्तियों के लिए एक प्रभावी चिकित्सा होने के लिए डेल-ज़ोटा की क्षमता में हमारे विश्वास की पुष्टि करती है। ये निष्कर्ष डेल-ज़ोटा के लिए विनियामक अनुमोदन प्रक्रिया को जितनी जल्दी हो सके तेज करने के हमारे लक्ष्य का समर्थन करते हैं,”
डेल-ज़ोटा के यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड चरण 1/2 EXPLORE44 परीक्षण से प्रारंभिक मूल्यांकन दो खुराक स्तरों (5 मिलीग्राम/किग्रा और 10 मिलीग्राम/किग्रा) में 25 प्रतिभागियों के लिए सुरक्षा और सहनशीलता में अंतर्दृष्टि प्रदान करता है। 5 मिलीग्राम/किग्रा प्राप्त करने वाले समूह के लिए चार महीने के मूल्यांकन में, प्रतिभागियों को छह सप्ताह के अंतराल पर 5 मिलीग्राम/किग्रा डेल-जोटा (पीएमओ खुराक) या प्लेसबो की तीन खुराक दी गई। 5 मिलीग्राम/किग्रा समूह में 10 प्रतिभागियों पर मांसपेशियों की डिलीवरी, एक्सॉन स्किपिंग, डायस्ट्रोफिन उत्पादन और क्रिएटिन काइनेज स्तरों का आकलन किया गया
।चरण 1/2 एक्सप्लोर 44 अध्ययन में, डेल-ज़ोटा ने प्रदर्शित किया:
- कंकाल की मांसपेशी में 200 एनएम के पीएमओ की बेजोड़ डिलीवरी एक्सॉन 44 स्किपिंग में
- एक महत्वपूर्ण 37% की वृद्धि, 66% एक्सॉन 44 स्किपिंग तक पहुंच गई डायस्ट्रोफिन उत्पादन में सामान्य स्तर के 25% तक उल्लेखनीय वृद्धि और सामान्य स्तर ए के 54% तक कुल
- डायस्ट्रोफिन की बहाली क्रिएटिन काइनेज के स्तर में कमी लगभग सामान्य हो जाती है, शुरुआती स्तरों से 80% से अधिक की कमी के साथ
वीडियो वेबकास्ट जानकारी
DMD44 वाले व्यक्तियों में del-zota के EXPLORE44 TM परीक्षण के प्रारंभिक आंकड़ों पर चर्चा करने के लिए, कंपनी 9 अगस्त, 2024 को सुबह 8:00 बजे पूर्वी समय से शुरू होने वाली अपनी निवेशक और विश्लेषक इवेंट श्रृंखला के वॉल्यूम 10 की मेजबानी करेगी। ऑनलाइन इवेंट को लाइव वीडियो वेबकास्ट के माध्यम से एक्सेस किया जा सकता है, जिसे यहां या “इवेंट्स एंड” के माध्यम से शामिल किया जा सकता है “निवेशक” श्रेणी के तहत एविडिटी की वेबसाइट पर प्रस्तुतियाँ "अनुभाग। लाइव इवेंट के बाद वेबकास्ट की रिकॉर्डिंग एविडिटी की वेबसाइट पर स्टोर की जाएगी
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