सिंडैक्स फार्मास्युटिकल्स ने रेवुमेनिब

सिंडैक्स फार्मास्यूटिकल्स के AUGMENT-101 ट्रायल में रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी MnPM1 AML कोहोर्ट से सकारात्मक निर्णायक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की (Nasdaq: NASDAQ: SNDX), कैंसर उपचारों की एक अभिनव पाइपलाइन विकसित करने वाली एक वाणिज्यिक स्तर की बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, आज घोषणा की रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी (R/R) म्यूटेंट NPM1 (MnPM1) एक्यूट से पॉजिटिव टॉपलाइन परिणाम एक मौखिक, छोटे अणु मेनिन अवरोधक, रेवुमेनिब के AUGMENT-101 परीक्षण के निर्णायक चरण 2 भाग में माइलॉयड ल्यूकेमिया (AML) समूह

AUGMENT-101 परीक्षण के चरण 2 भाग में R/R MnPM1 AML के साथ प्रभावकारिता मूल्यांकन योग्य वयस्कों के बीच 23% (15/64; 95% आत्मविश्वास अंतराल [CI]: 14%, 36%; एकतरफा p-मान = 0.0014) की आंशिक हेमेटोलॉजिकल रिकवरी (CRH) दर के साथ प्राथमिक समापन बिंदु को पूर्ण छूट (CR) प्लस CR के साथ पूरा किया गया था। सीआर/सीआरएच हासिल करने वाले मरीजों में, 12 मरीजों में सीआर था और तीन में सीआरएच था। डेटा कटऑफ के समय सीआर/सीआरएच प्रतिक्रियाओं की देखी गई औसत अवधि 4.7 महीने (95% सीआई: 1.2, 8.2) थी, जिसमें प्रतिक्रिया में तीन मरीज शेष थे। न्यूनतम अवशिष्ट रोग (MRD) स्थिति का मूल्यांकन 15 में से 14 रोगियों में किया गया, जिन्होंने CR/crH प्राप्त किया, जिनमें से 64% (9/14) MRD नकारात्मक थे। समग्र प्रतिक्रिया दर (ORR) ¹ 47% (30/64; 95% CI: 34%, 60%) थी। समग्र प्रतिक्रिया प्राप्त करने वाले 17% (5/30) रोगियों को रेवुमेनिब के साथ उपचार के बाद हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल ट्रांसप्लांट (HSCT) से गुजरना पड़ा, जिसमें तीन रिज्यूमेनिब थेरेपी पोस्ट-ट्रांसप्लांट

“हम रेवुमेनिब के साथ इलाज किए गए आर/आर एमएनपीएम 1 एएमएल रोगियों में सकारात्मक महत्वपूर्ण डेटा की रिपोर्ट करने के लिए रोमांचित हैं, जिसने एमएनपीएम 1 एएमएल और केएमटी 2 ए-पुनर्व्यवस्थित तीव्र ल्यूकेमिया दोनों के लिए उपचार सेटिंग्स में सम्मोहक और विशेष रूप से सुसंगत परिणाम दिखाए हैं,” माइकल ए मेट्ज़गर, सिंडैक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने कहा। “इस तिमाही में R/R KMT2A-पुनर्व्यवस्थित तीव्र ल्यूकेमिया के उपचार के लिए revumenib की प्रत्याशित FDA अनुमोदन के साथ, और यह दूसरा सकारात्मक निर्णायक डेटा रीडआउट, हम

AUGMENT-101 चरण 2 प्रोटोकॉल-परिभाषित प्रभावकारिता मूल्यांकन योग्य आबादी में R/R MnPM1 AML वाले 64 वयस्क रोगी शामिल थे। औसत आयु 65 (रेंज: 19, 84) थी। रोगियों का अत्यधिक पूर्व-उपचार किया गया था, जिसमें 36% को चिकित्सा की तीन या अधिक पूर्व पंक्तियाँ (मध्य पूर्व पंक्तियाँ: 2) प्राप्त हुई थीं और 75% रोगियों का पहले वेनेटोक्लैक्स से इलाज किया

सुरक्षा आबादी में AUGMENT-101 परीक्षण के चरण 2 भाग में R/R MnPM1 AML वाले 84 वयस्क और बाल रोगियों को शामिल किया गया था। इस आबादी में रेवुमेनिब के साथ देखी गई सुरक्षा प्रोफ़ाइल पहले बताए गए डेटा के अनुरूप थी। उपचार से संबंधित प्रतिकूल घटनाएं (TRAE), जिसके कारण उपचार बंद हो गया, 5% (4/84) थी। 10% से अधिक रोगियों में ग्रेड ≥3 के टीआरएई में शामिल हैं: क्यूटीसी प्रोलोगेशन (21%), एनीमिया (14%), फिब्राइल न्यूट्रोपेनिया (13%), विभेदन सिंड्रोम (13%), और प्लेटलेट काउंट में कमी (11%)। ग्रेड 3 उपचार से संबंधित डीएस 11% (9/84) रोगियों में देखा गया जबकि 2% (2/84) ने ग्रेड 4 डीएस का अनुभव किया और किसी भी मरीज ने ग्रेड 5 का अनुभव नहीं किया। 19% (16/84) रोगियों में ग्रेड 3 उपचार-संबंधी क्यूटीसी की अवधि देखी गई, जबकि 2% (2/84) ने ग्रेड 4 क्यूटीसी लंबे समय तक अनुभव किया और किसी भी मरीज ने ग्रेड 5 का अनुभव

इटन एम स्टीन, एमडी, चीफ, ल्यूकेमिया सर्विस, मेमोरियल स्लोन केटरिंग कैंसर सेंटर ने कहा, “रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी एमएनपीएम 1 एएमएल एक बहुत ही चुनौतीपूर्ण बीमारी है, जिसमें खराब पूर्वानुमान और नए उपचारों की तत्काल आवश्यकता होती है।” “इस भारी पूर्व-उपचारित आबादी में रेवुमेनिब के सकारात्मक परिणाम, जिसमें 75% से अधिक लोग शामिल थे, जो पहले वेनेटोक्लैक्स में विफल रहे थे, बहुत उत्साहजनक हैं। विशेष रूप से, समग्र प्रतिक्रिया की मजबूत दर, जिसमें गहरी आणविक छूट और कम बंद होने की दर शामिल है, आर/आर एमएनपीएम 1 एएमएल रोगियों के इलाज में सुधार के जबरदस्त वादे को उजागर

रेवुमेनिब नियर-टर्म माइलस्टोन्स

कंपनी के पास MnPM1 और KMT2A-पुनर्व्यवस्थित (KMT2AR) तीव्र ल्यूकेमिया में उपचार परिदृश्य में रेवुमेनिब के कई परीक्षण चल रहे हैं। सिंडैक्स द्वारा किए जा रहे नैदानिक परीक्षणों के अलावा, कंपनी सहकारी समूहों और प्रमुख जांचकर्ताओं के साथ काम कर रही है ताकि रेवुमेनिब के संभावित नैदानिक लाभ को और स्पष्ट किया जा सके। सिंडैक्स को निम्नलिखित आगामी रेवुमेनिब मील के पत्थर हासिल करने की उम्मीद है: 2024 की चौथी तिमाही में

• R/R KMT2AR तीव्र ल्यूकेमिया के उपचार के लिए FDA अनुमोदन प्राप्त
करें।
• दिसंबर 2024 में 66 ^वीं अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी (एएसएच) की वार्षिक बैठक में KMT2ar और MnPM1 तीव्र ल्यूकेमिया में डेटा प्रस्तुत करें।
• वर्ष 2024 के अंत तक नए निदान किए गए MnPM1 AML या KMT2AR तीव्र ल्यूकेमिया में वेनेटोक्लैक्स/एजेसिटिडाइन के साथ एक महत्वपूर्ण संयोजन परीक्षण शुरू करें।
• R/R MnPM1 AML रोगियों में महत्वपूर्ण AUGMENT-101 परिणाम प्रकाशित करें और 2025 की पहली छमाही में एक चिकित्सा सम्मेलन में परिणाम प्रस्तुत करें।

कॉन्फ़्रेंस कॉल और वेबकास्ट
सिंडैक्स आज, 12 नवंबर, 2024 को सुबह 8:00 बजे ET पर R/R MnPM1 AML में AUGMENT-101 परीक्षण के परिणामों पर चर्चा करने के लिए एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट की मेजबानी करेगा।

लाइव वेबकास्ट को कंपनी की वेबसाइट के इन्वेस्टर्स सेक्शन में इवेंट्स एंड प्रेजेंटेशन पेज के माध्यम से एक्सेस किया जा सकता है। वैकल्पिक रूप से, कॉन्फ़्रेंस कॉल को निम्नलिखित के माध्यम से एक्सेस किया जा सकता है:

कॉन्फ़्रेंस आईडी: सिंडैक्स कॉन्फ़्रेंस कॉल 1
डोमेस्टिक डायल-इन नंबर: 800-590-8290 अंतर्राष्ट्रीय डायल-इन नंबर: 240-690-8800 लाइव वेबकास्ट
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कॉन्फ़्रेंस कॉल या वेबकास्ट में भाग लेने में असमर्थ लोगों के लिए, कॉन्फ़्रेंस कॉल के लगभग 24 घंटे बाद कंपनी की वेबसाइट www.syndax.com पर निवेशक अनुभाग पर एक रीप्ले उपलब्ध होगा और कॉल के बाद 90 दिनों के लिए उपलब्ध रहेगा

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।