फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया - मिरम फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: MIRM) ने LIVMARLI® (maralixibat) मौखिक समाधान के साथ इलाज किए गए अलागिल सिंड्रोम (ALGS) के रोगियों के लिए दीर्घकालिक परिणामों में महत्वपूर्ण सुधार का संकेत देने वाला डेटा जारी किया है।
हेपेटोलॉजी जर्नल में प्रकाशित निष्कर्षों से पता चलता है कि प्राकृतिक इतिहास नियंत्रण समूह की तुलना में LIVMARLI का उपयोग करने वाले रोगियों के लिए यकृत प्रत्यारोपण सहित नैदानिक परिणामों के जोखिम में 70% की कमी आई है।
शोध ने छह साल की अवधि का मूल्यांकन किया और फार्माकोलॉजिकल थेरेपी का उपयोग करके ALGS रोगियों में ट्रांसप्लांट-मुक्त जीवित रहने का लाभ दिखाने वाला पहला शोध है। अध्ययन में LIVMARLI के साथ इलाज किए गए 84 रोगियों की तुलना ग्लोबल अलागिल एलायंस (GALA) डेटाबेस के 469 रोगियों के नियंत्रण समूह के खिलाफ की गई, जो सबसे बड़े वैश्विक ALGS प्राकृतिक इतिहास डेटाबेस के रूप में कार्य करता है।
पांडुलिपि की वरिष्ठ लेखिका डॉ बिनिता एम कामथ के अनुसार, यह विश्लेषण ALGS में यकृत प्रत्यारोपण की आवश्यकता को कम करने के लिए LIVMARLI की क्षमता को प्रदर्शित करने में महत्वपूर्ण है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो पित्त नलिकाओं को प्रभावित करता है और प्रगतिशील यकृत रोग का कारण बन सकता है।
नीदरलैंड के इरास्मस एमसी से डॉ. बेटिना हैनसेन द्वारा किए गए पूर्व-निर्दिष्ट सांख्यिकीय विश्लेषण ने <0.0001 के पी-वैल्यू के साथ छह साल के इवेंट-फ्री सर्वाइवल में उल्लेखनीय सुधार दिखाया। यह LIVMARLI के साथ इलाज किए गए रोगियों के लिए नैदानिक परिणामों में कुल 70% की कमी का कारण बनता है। अध्ययन में परिणामों की मजबूती सुनिश्चित करने के लिए कई संवेदनशीलता और उपसमूह विश्लेषण भी शामिल थे।
LIVMARLI, एक इलियल बाइल एसिड ट्रांसपोर्टर अवरोधक, वर्तमान में तीन महीने और उससे अधिक उम्र के ALGS रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के उपचार के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित एकमात्र दवा है। इसे यूरोपीय आयोग द्वारा दो महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों में इसी स्थिति के इलाज के लिए भी मंजूरी दी गई है।
मिरम फार्मास्यूटिकल्स में बच्चों और वयस्कों दोनों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों पर ध्यान केंद्रित किया गया है, जिसमें LIVMARLI सहित तीन अनुमोदित दवाएं हैं। कंपनी ने पीएफआईसी रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के लिए अमेरिका और यूरोप में अनुमोदन के लिए LIVMARLI को प्रस्तुत किया है, जो यकृत से संबंधित स्थिति है।
अध्ययन के निष्कर्ष एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित हैं और ALGS रोगियों के लिए नई आशा प्रदान करते हैं, संभावित रूप से यकृत प्रत्यारोपण की आवश्यकता को कम करते हैं और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करते हैं। अतिरिक्त डेटा के साथ पूर्ण प्रकाशन हेपेटोलॉजी वेबसाइट पर उपलब्ध है।
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