पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने पीकेयू उपचार के लिए सेपियाप्टेरिन एमएए प्रस्तुत किया

SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) को सेपियाप्टेरिन के लिए मार्केटिंग ऑथराइजेशन एप्लीकेशन (MAA) जमा करने की घोषणा की। आवेदन सभी रोग उपप्रकारों को शामिल करते हुए, फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) से पीड़ित बाल चिकित्सा और वयस्क दोनों रोगियों के उपचार को लक्षित करता है।

कंपनी के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, ने कहा कि यह एमएए दुनिया भर में पीकेयू रोगियों को सेपियाप्टेरिन उपलब्ध कराने के उद्देश्य से वैश्विक सबमिशन की एक श्रृंखला में प्रारंभिक चरण का प्रतिनिधित्व करता है। PTC थेरेप्यूटिक्स ने 2024 की तीसरी तिमाही तक अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को एक नया दवा आवेदन (NDA) प्रस्तुत करने का अनुमान लगाया है, जिसमें ब्राजील और जापान सहित अन्य प्रमुख देशों में आगे की प्रस्तुतियाँ उसी वर्ष के भीतर अपेक्षित हैं।

MAA को चरण 3 APHENITY परीक्षण के डेटा द्वारा समर्थित किया जाता है, जिसमें सेपियाप्टेरिन के साथ इलाज किए गए रोगियों में रक्त फेनिलएलनिन के स्तर में उल्लेखनीय कमी देखी गई - जो पीकेयू का एक प्रमुख मार्कर है। परीक्षण में उपचारित आबादी में फेनिलएलनिन के स्तर में औसत 63% की कमी दर्ज की गई, जिसमें शास्त्रीय पीकेयू वाले रोगियों में और भी अधिक कमी देखी गई। विशेष रूप से, 84% लोगों ने उपचार के दिशानिर्देशों के अनुरूप फेनिलएलनिन नियंत्रण हासिल किया, जिसमें 22% सामान्य हो गए।

इसके अतिरिक्त, चल रहे APHENITY ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन इन उपचार प्रभावों के स्थायित्व को इंगित करता है। इसके अलावा, फेनिलएलनिन सहनशीलता पर एक उप अध्ययन से पता चला है कि रोगी फेनिलएलनिन नियंत्रण बनाए रखते हुए अपने आहार को उदार बना सकते हैं, जिसे सेपियाप्टेरिन उपचार का एक महत्वपूर्ण लाभ माना जाता है।

सेपियाप्टेरिन टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन का एक सिंथेटिक अग्रदूत है, जो विभिन्न चयापचय उत्पादों के चयापचय में एक आवश्यक कोफ़ेक्टर है। इसे बाहरी रूप से प्रशासित सिंथेटिक रूप की तुलना में अधिक जैवउपलब्ध होने के लिए डिज़ाइन किया गया है और यह संभावित रूप से पीकेयू रोगियों की एक विस्तृत श्रृंखला को पूरा कर सकता है।

पीकेयू एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो ठीक से प्रबंधित न होने पर गंभीर और अपरिवर्तनीय न्यूरोलॉजिकल क्षति का कारण बन सकता है। यह प्रोटीन और अधिकांश खाद्य पदार्थों में पाए जाने वाले अमीनो एसिड फेनिलएलनिन को तोड़ने के लिए जिम्मेदार जीन में एक दोष के कारण होता है। वैश्विक स्तर पर, PKU के साथ रहने वाले अनुमानित 58,000 व्यक्ति हैं।

पीटीसी थेरेप्यूटिक्स दुर्लभ विकारों वाले रोगियों के लिए दवाओं की खोज और विकास पर केंद्रित है। कंपनी की रणनीति में सीमित उपचार विकल्पों वाले रोगियों को उपचार देने के लिए अपने वैश्विक वाणिज्यिक बुनियादी ढांचे के साथ-साथ अपनी वैज्ञानिक और नैदानिक विशेषज्ञता का उपयोग करना शामिल है।

यह खबर PTC Therapeutics, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि PTC थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: PTCT) सेपियाप्टेरिन के लिए अपनी वैश्विक नियामक रणनीति को आगे बढ़ाता है, कंपनी का वित्तीय और बाजार प्रदर्शन इसकी वर्तमान स्थिति और भविष्य की संभावनाओं में अंतर्दृष्टि प्रदान करता है। InvestingPro के अनुसार, कंपनी का बाजार पूंजीकरण $2.14 बिलियन है, जो इसके नवीनतम विकास के बीच बायोफार्मास्युटिकल फर्म के बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है।

InvestingPro डेटा Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों में 34.2% की उल्लेखनीय राजस्व वृद्धि का संकेत देता है, जिससे पता चलता है कि कंपनी अपने वित्तीय आधार का विस्तार कर रही है। यह Q4 2023 में 83.41% की प्रभावशाली तिमाही राजस्व वृद्धि से पूरित है, जो इसके मौजूदा उत्पादों की मजबूत बाजार स्वीकृति और इसके पाइपलाइन उम्मीदवारों जैसे सेपियाप्टेरिन के लिए क्षमता का संकेत दे सकता है।

हालांकि, PTCT का अनुसरण करने वाले विश्लेषकों ने कुछ चिंताएं जताई हैं, जैसा कि InvestingPro टिप्स में दर्शाया गया है। वे चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान लगाते हैं और इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं करते हैं। पिछले बारह महीनों में PTCT लाभदायक नहीं रहा है, एक प्रवृत्ति जिसे निवेशक उत्सुकता से देख रहे होंगे क्योंकि कंपनी इसके उपचार के लिए विनियामक अनुमोदन चाहती है। इन चुनौतियों के बावजूद, PTCT ने पिछले छह महीनों में बड़ी कीमतों में वृद्धि का अनुभव किया है, जो निवेशकों के आशावाद या विशिष्ट कंपनी या उद्योग की घटनाओं पर प्रतिक्रिया को दर्शाता है।

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30 अप्रैल, 2024 के लिए निर्धारित अगली कमाई की तारीख के साथ, निवेशक और हितधारक PTC थेरेप्यूटिक्स के प्रदर्शन मैट्रिक्स और रणनीतिक पहलों की बारीकी से निगरानी करेंगे, क्योंकि कंपनी दुर्लभ बीमारियों के उपचार के जटिल परिदृश्य को नेविगेट करना जारी रखती है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।