गुर्दे की बीमारी के लिए वर्टेक्स इनैक्सप्लिन को चरण 3 में आगे बढ़ाता है

बोस्टन - वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड (NASDAQ: VRTX) ने अपनी खोजी दवा इनैक्सप्लिन को अपोलो1-मेडियेटेड किडनी डिजीज (AMKD) के इलाज के लिए एक महत्वपूर्ण नैदानिक परीक्षण के चरण 3 में आगे बढ़ाया है, जो किडनी के कार्य को प्रभावित करने वाला एक आनुवंशिक विकार है। यह निर्णय पहले के परीक्षण चरणों के आशाजनक परिणामों का अनुसरण करता है, जहां इनैक्सप्लिन ने प्रोटीनूरिया में महत्वपूर्ण कमी का प्रदर्शन किया, एक ऐसी स्थिति जो मूत्र में अतिरिक्त प्रोटीन द्वारा चिह्नित की गई थी।

चरण 3 के परीक्षण में प्लेसबो की तुलना में इसकी प्रभावशीलता का और अधिक मूल्यांकन करने के लिए, मानक देखभाल के साथ-साथ प्रतिभागियों को इनैक्सप्लिन की 45 मिलीग्राम की दैनिक मौखिक खुराक दी जाएगी। विशेष रूप से, परीक्षण में अब 10 से 17 वर्ष की आयु के किशोरों को भी शामिल किया जाएगा, जिससे उपचार के संभावित प्रभाव का विस्तार होगा।

चरण 2a डेटा ने 13 सप्ताह के बाद मूत्र प्रोटीन में क्रिएटिनिन अनुपात (UPCR) में 47.6% की औसत कमी का संकेत दिया, जो कि किडनी के स्वास्थ्य का एक महत्वपूर्ण मार्कर है। INAXAPLIN, जो AMKD के अंतर्निहित कारण को लक्षित करता है, को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम (RPD) और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (BTD) के साथ रोग के एक विशिष्ट रूप, फोकल सेगमेंटल ग्लोमेरुलोस्क्लेरोसिस (FSGS) के लिए मान्यता दी गई है। यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने AMKD के लिए इनैक्सप्लिन प्रायोरिटी मेडिसिन (PRIME) और ऑर्फन ड्रग पदनाम भी दिए हैं।

चरण 3 परीक्षण, बड़े AMPLITUDE अध्ययन का हिस्सा है, जिसका उद्देश्य समय के साथ गुर्दे के कार्य पर दवा के प्रभाव को मापना है, जिसमें प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु ईजीएफआर ढलान पर केंद्रित है, जो किडनी निस्पंदन गिरावट की दर का अनुमान है। सप्ताह 48 में एक पूर्व-नियोजित अंतरिम विश्लेषण ईजीएफआर ढलान और प्रोटीनूरिया परिवर्तनों का आकलन करेगा, जो सकारात्मक होने पर, वर्टेक्स को अमेरिका में त्वरित अनुमोदन प्राप्त करने के लिए प्रेरित कर सकता है

अध्ययन के लिए चल रहे नामांकन में वैश्विक स्तर पर 200 से अधिक साइटें भाग ले रही हैं। AMKD, APOL1 जीन में वेरिएंट के कारण होता है, एक पुरानी स्थिति है जिसके कारण गुर्दे की महत्वपूर्ण क्षति हो सकती है और संभावित रूप से अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी हो सकती है।

चरण 3 में इनैक्सप्लिन की उन्नति एएमकेडी के रोगियों के लिए संभावित नए उपचार के विकास में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जिनके लिए वर्तमान में कोई अनुमोदित रोग-विशिष्ट उपचार नहीं हैं। यह जानकारी वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) अपनी खोजी दवा इनैक्सप्लिन को चरण 3 में आगे बढ़ाता है, कंपनी की वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार स्थिति चल रहे नैदानिक परीक्षणों और संभावित व्यावसायीकरण का समर्थन करने की इसकी क्षमता को प्रभावित कर सकती है। वर्टेक्स के पास एक मजबूत नकदी स्थिति है, जिसकी बैलेंस शीट पर कर्ज की तुलना में अधिक नकदी है, जो कंपनी की अपनी अनुसंधान और विकास गतिविधियों को निधि देने की क्षमता के लिए एक सकारात्मक संकेत है। यह InvestingPro टिप्स में से एक में परिलक्षित होता है, जो बताता है कि वर्टेक्स की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है।

मूल्यांकन के नजरिए से, वर्टेक्स 29.88 के उच्च पी/ई अनुपात पर कारोबार कर रहा है, जो निकट-अवधि की कमाई में वृद्धि के सापेक्ष प्रीमियम बाजार मूल्यांकन को दर्शाता है। इसका श्रेय बायोटेक्नोलॉजी उद्योग में एक प्रमुख खिलाड़ी के रूप में कंपनी की भूमिका और नवीन उपचारों को बाजार में लाने के इतिहास को दिया जा सकता है। उच्च मूल्यांकन के बावजूद, विश्लेषकों का अनुमान है कि कंपनी इस वर्ष लाभदायक होगी, जैसा कि पिछले बारह महीनों में इसकी लाभप्रदता से स्पष्ट है। इनैक्सप्लिन के साथ वर्टेक्स की यात्रा की निगरानी करने वाले निवेशकों के लिए ये वित्तीय अंतर्दृष्टि महत्वपूर्ण हैं।

InvestingPro डेटा से यह भी पता चलता है कि वर्टेक्स ने Q1 2023 तक पिछले बारह महीनों में 55.16% के सकल लाभ मार्जिन के साथ 10.51% की राजस्व वृद्धि का अनुभव किया है, जो कंपनी की अपने राजस्व के सापेक्ष महत्वपूर्ण आय उत्पन्न करने की क्षमता को रेखांकित करता है। इसके अतिरिक्त, शेयर अपने 52-सप्ताह के उच्च स्तर के करीब कारोबार कर रहा है, जिसकी कीमत उस शिखर के 93.22% है, जो कंपनी की संभावनाओं में निवेशकों के विश्वास को दर्शाता है।

Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals की वित्तीय और बाजार के प्रदर्शन में गहराई से गोता लगाने के इच्छुक पाठकों के लिए, InvestingPro पर 13 अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं। वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें, आगे की अंतर्दृष्टि को अनलॉक करें जो सूचित निवेश निर्णय लेने में मदद कर सकती हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।