चार्ल्सटन, मास। - सॉलिड बायोसाइंसेज इंक (NASDAQ: SLDB), न्यूरोमस्कुलर और हृदय रोगों पर केंद्रित एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार, SGT-003 को कई पदनामों के साथ प्रदान किया है, जिसका उद्देश्य ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए इसके विकास में तेजी लाने के उद्देश्य से कई पदनाम हैं। इन पदनामों में दुर्लभ बाल रोग, अनाथ औषधि और फास्ट ट्रैक शामिल हैं।
कंपनी इस अप्रैल में नैदानिक परीक्षण स्थलों की शुरुआत के लिए कमर कस रही है, 2024 की दूसरी तिमाही में रोगी की खुराक शुरू होने की उम्मीद है। आगामी चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण, जिसे INSPIRE Duchenne कहा जाता है, को बाल रोगियों में SGT-003 की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर ट्रायल SGT-003 को 4 से 8 वर्ष से कम उम्र के बच्चों के दो समूहों में एक बार के अंतःशिरा आसव के रूप में प्रशासित करेगा।
SGT-003 एक अगली पीढ़ी की थेरेपी है जो डायस्ट्रोफिन प्रोटीन का छोटा रूप देने के लिए एक मालिकाना कैप्सिड का उपयोग करती है, जो मांसपेशियों के कार्य के लिए महत्वपूर्ण है। प्रीक्लिनिकल अध्ययनों से पता चलता है कि SGT-003 मांसपेशियों के कार्य और स्थायित्व को बढ़ाकर मौजूदा उपचारों पर महत्वपूर्ण सुधार प्रदान कर सकता है।
सॉलिड बायोसाइंसेज के अध्यक्ष और सीईओ बो कुम्बो ने डीएमडी के लिए परिवर्तनकारी उपचार की तत्काल आवश्यकता को पूरा करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की, जो एक दुर्बल आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से लड़कों को प्रभावित करता है और प्रगतिशील मांसपेशियों के अध: पतन की ओर ले जाता है। सॉलिड बायोसाइंसेज के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. गेब्रियल ब्रूक्स ने डीएमडी के रोगियों के लिए नैदानिक परिणामों में उल्लेखनीय सुधार करने के लिए SGT-003 की क्षमता पर प्रकाश डाला।
FDA का दुर्लभ बाल रोग पदनाम गंभीर या जानलेवा बीमारियों के लिए आरक्षित है जो अमेरिका में 200,000 से कम बच्चों को प्रभावित करते हैं यदि SGT-003 के लिए एक नया दवा आवेदन स्वीकृत हो जाता है, तो सॉलिड बायोसाइंसेज प्राथमिकता समीक्षा वाउचर के लिए पात्र हो सकता है, जिसका उपयोग किसी अन्य उत्पाद के लिए समीक्षा प्रक्रिया में तेजी लाने या बेचे/स्थानांतरित करने के लिए किया जा सकता है।
सॉलिड बायोसाइंसेज ने 2024 के मध्य तक INSPIRE Duchenne परीक्षण पर एक प्रारंभिक सुरक्षा अद्यतन प्रदान करने की योजना बनाई है और 2024 की चौथी तिमाही में परीक्षण से प्रारंभिक अभिव्यक्ति और कार्यात्मक डेटा जारी करने की उम्मीद है।
यह घोषणा सॉलिड बायोसाइंसेज के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि सॉलिड बायोसाइंसेज इंक (NASDAQ: SLDB) ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के रोगियों के लिए SGT-003 लाने के अपने प्रयासों को तेज करता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। 502.92 मिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, सॉलिड बायोसाइंसेज उद्योग में एक मध्यम आकार का बायोटेक प्लेयर है। पिछले बारह महीनों में लाभप्रदता की कमी के बावजूद, जैसा कि -5.23 के नकारात्मक पी/ई अनुपात से संकेत मिलता है, कंपनी के शेयर में उल्लेखनीय वृद्धि हुई है, जिसमें 6 महीने की कीमत का कुल रिटर्न 428.57% और 1 साल का मूल्य कुल रिटर्न 181.01% है। इससे SGT-003 की क्षमता और कंपनी की रणनीतिक दिशा में निवेशकों के मजबूत विश्वास का पता चलता है।
एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि सॉलिड बायोसाइंसेज अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो कंपनी की वित्तीय स्थिरता के लिए एक सकारात्मक संकेत है क्योंकि यह महंगी नैदानिक परीक्षण प्रक्रिया को शुरू करती है। इसके अलावा, यह तथ्य कि दो विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के बारे में बढ़ती आशावाद को दर्शा सकता है।
दवा विकास के साथ आने वाली चुनौतियों के बावजूद, विशेष रूप से बायोटेक क्षेत्र में, सॉलिड बायोसाइंसेज की मजबूत नकदी स्थिति और हालिया विश्लेषक संशोधन निवेशकों के लिए उत्साहजनक संकेत प्रदान करते हैं। जो लोग कंपनी की संभावनाओं के बारे में गहराई से जानना चाहते हैं, उनके लिए InvestingPro अतिरिक्त जानकारी और मैट्रिक्स प्रदान करता है। सॉलिड बायोसाइंसेज के लिए 12 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिन्हें https://www.investing.com/pro/SLDB पर जाकर एक्सेस किया जा सकता है। इच्छुक पाठक वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग कर सकते हैं।
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