प्लायमाउथ मीटिंग, पा. - हार्मनी बायोसाइंसेज होल्डिंग्स, इंक (NASDAQ: HRMY), एक दवा कंपनी, ने प्रेडर-विली सिंड्रोम (PWS) के साथ छह वर्ष और उससे अधिक आयु के व्यक्तियों में अत्यधिक दिन की नींद (EDS) और व्यवहार संबंधी लक्षणों के इलाज के लिए पिटोलिसेंट की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए TEMPO अध्ययन नामक एक वैश्विक चरण 3 परीक्षण शुरू करने की घोषणा की है।
यह अध्ययन अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ दूसरे चरण की एक सफल बैठक का अनुसरण करता है, जिसने हाल ही में PWS उपचार के लिए पिटोलिसेंट को अनाथ दवा पदनाम (ODD) भी प्रदान किया है। इस पदनाम का उद्देश्य विभिन्न प्रोत्साहनों की पेशकश करके दवा के विकास को सुविधाजनक बनाना है, जिसमें अनुमोदन के बाद बाजार की विशिष्टता के सात साल शामिल हैं।
पिटोलिसेंट, जिसे वर्तमान में WAKIX® ब्रांड नाम के तहत संयुक्त राज्य अमेरिका में बेचा जाता है, नार्कोलेप्सी वाले वयस्कों में EDS या कैटाप्लेक्सी के लिए FDA-अनुमोदित उपचार है। हालांकि, यह अभी तक पीडब्ल्यूएस रोगियों में उपयोग के लिए स्वीकृत नहीं है और इस उद्देश्य के लिए इसकी जांच की जा रही है।
TEMPO अध्ययन एक ओपन-लेबल एक्सटेंशन अवधि के साथ एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, मल्टीसेंटर परीक्षण है। हार्मनी बायोसाइंसेज के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ कुमार बुदुर ने कहा, “इस अध्ययन की शुरुआत और पीडब्ल्यूएस में पिटोलिसेंट के लिए ओडीडी देने के एफडीए के हालिया फैसले के साथ, हमारा लक्ष्य संभावित रूप से ईडीएस के लिए एक नया, गैर-अनुसूचित उपचार विकल्प और इस स्थिति के साथ रहने वाले रोगियों में सामान्य व्यवहार संबंधी लक्षणों को पेश करना है।”
पीडब्लूएस एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसकी विशेषता अन्य लक्षणों के साथ-साथ भूख की निरंतर स्थिति, नींद में परेशानी और व्यवहार संबंधी समस्याएं होती हैं। अमेरिका में अनुमानित 15,000 से 20,000 लोगों में पीडब्ल्यूएस है, जिनमें से अधिकांश व्यवहार संबंधी लक्षणों का अनुभव करते हैं और आधे से अधिक लोग ईडीएस से पीड़ित हैं। वर्तमान में, इस रोगी आबादी में विशेष रूप से ईडीएस के लिए कोई एफडीए-अनुमोदित उपचार नहीं है।
हार्मनी बायोसाइंसेज पीडब्ल्यूएस और अन्य दुर्लभ बीमारियों में अधूरी चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए पिटोलिसेंट के नैदानिक अनुप्रयोगों का सक्रिय रूप से विस्तार कर रहा है। “ये प्रयास हमारे जीवन चक्र प्रबंधन कार्यक्रमों के अभिन्न अंग हैं, जो सफल होने पर 100,000 से अधिक रोगियों को लाभान्वित कर सकते हैं,” डॉ. बुदुर ने आगे कहा।
इस लेख में दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि हार्मनी बायोसाइंसेज होल्डिंग्स, इंक (NASDAQ: HRMY) पिटोलिसेंट के लिए अपने चरण 3 के परीक्षण की शुरुआत करता है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन इसके नैदानिक विकास के बाद निवेशकों के लिए अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, हार्मनी बायोसाइंसेज के पास 1.86 बिलियन डॉलर का समायोजित मार्केट कैप है और Q1 2023 तक पिछले बारह महीनों में 32.93% की उल्लेखनीय राजस्व वृद्धि का अनुभव किया है। यह वृद्धि कंपनी की रणनीतिक पहलों और इसके प्रमुख उत्पाद, WAKIX® के संकेतों का विस्तार करने के प्रयासों को दर्शाती है।
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि हार्मनी का प्रबंधन आक्रामक शेयर बायबैक के माध्यम से शेयरधारक मूल्य बढ़ाने में सक्रिय रहा है। इसके अतिरिक्त, कंपनी की ठोस मुक्त नकदी प्रवाह उपज, जैसा कि इसके मूल्यांकन से पता चलता है, और यह तथ्य कि इसकी तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, कंपनी के लिए एक तकिया प्रदान करती है क्योंकि यह नैदानिक परीक्षणों और अनुसंधान में निवेश करती है। हार्मनी के लिए ये वित्तीय उपाय महत्वपूर्ण हैं क्योंकि यह दवा विकास और विनियामक अनुमोदन की महंगी और समय-गहन प्रक्रिया को नेविगेट करता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।