न्यूयार्क - प्रोटारा थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: TARA), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी फर्म, ने 2025 की पहली छमाही के लिए निर्धारित पैरेंट्रल न्यूट्रिशन (PN) रोगियों को लक्षित करते हुए IV कोलाइन क्लोराइड के लिए एक रजिस्ट्रेशनल ट्रायल शुरू करने की अपनी योजना की घोषणा की है। यह अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ चर्चा के बाद एक रणनीतिक बदलाव का अनुसरण करता है, जो व्यापक रोगी आबादी के लिए दवा के संभावित उपयोग का विस्तार करता है।
कंपनी, जो कैंसर और दुर्लभ बीमारियों के उपचार पर ध्यान केंद्रित करती है, ने पहले आंतों की विफलता से जुड़े यकृत रोग (IFALD) के लिए एक संकेत मांगा था। हालांकि, नए विकास मार्ग का उद्देश्य पीएन रोगियों के लिए है जो मौखिक या आंत्र पोषण स्रोतों की कमी के कारण कोलीन का संश्लेषण नहीं कर सकते हैं।
FDA ने PN रोगियों के लिए IV कोलाइन फॉर्मूलेशन की अनुपस्थिति को एक महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता के रूप में स्वीकार किया है और इस समूह में कोलीन की कमी की रोकथाम के लिए अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया है।
पीएन-आश्रित रोगी अक्सर कोलीन की कमी से पीड़ित होते हैं, जो यकृत की क्षति से जुड़ी होती है और यकृत की विफलता में प्रगति कर सकती है। अमेरिका में 40,000 पीएन रोगियों में से लगभग 80% में कोलीन की कमी होने का अनुमान है। अमेरिकन सोसाइटी फॉर पैरेंट्रल एंड एंटरल न्यूट्रिशन (ASPEN) और यूरोपियन सोसाइटी फॉर क्लिनिकल न्यूट्रिशन एंड मेटाबॉलिज्म (ESPEN) दोनों ही इन मरीजों के लिए कोलाइन सप्लीमेंट की सलाह देते हैं।
प्रोटारा का आगामी THRIVE-3 अध्ययन IV कोलाइन क्लोराइड की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया एक निर्बाध चरण 2b/3 परीक्षण होगा। अध्ययन में डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित प्रारूप शामिल होगा, जिसमें प्राथमिक समापन बिंदु पीएन रोगियों में कोलीन के स्तर की बहाली होगी।
चरण 2 बी खंड 24 रोगियों में दवा के फार्माकोकेनेटिक्स प्रोफाइल को स्थापित करेगा, जबकि चरण 3 खंड में लगभग 100 रोगी शामिल होंगे, जो अन्य द्वितीयक समापन बिंदुओं के बीच यकृत समारोह पर दवा के प्रभाव का आकलन करेंगे।
IV कोलाइन क्लोराइड ने पिछले अध्ययनों में पीएन रोगियों में प्लाज्मा कोलाइन सांद्रता में वृद्धि और यकृत की चोट के एक मार्कर स्टीटोसिस में सुधार करके वादा दिखाया है। यह जांच चिकित्सा संभावित रूप से पीएन रोगियों के लिए पहला FDA-अनुमोदित IV कोलाइन उपचार बन सकती है।
यह घोषणा प्रोटारा थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, जो गैर-मांसपेशी आक्रामक मूत्राशय कैंसर और लसीका विकृतियों के लिए TARA-002 भी विकसित कर रहा है। कंपनी के पास एक कोलाइन संरचना के लिए अमेरिकी पेटेंट है जो 2041 में समाप्त हो रहा है।
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