MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने OCU400 के लिए चरण 3 नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए एक खोजी नई दवा (IND) संशोधन को मंजूरी दे दी है, जो रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा (आरपी) के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार है। यह कदम कंपनी के लिए और आरपी से प्रभावित व्यक्तियों के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है, जो दुर्लभ आनुवंशिक विकारों का एक समूह है जो रेटिना सेल के टूटने और दृष्टि हानि का कारण बनता है।
चरण 3 के अध्ययन में 150 प्रतिभागी शामिल होंगे, जिन्हें दो भुजाओं में विभाजित किया गया है: एक में 75 व्यक्तियों में RHO जीन उत्परिवर्तन होगा, और दूसरा 75 जीन-अज्ञेय प्रतिभागियों के साथ। प्रत्येक हाथ में अनुपचारित नियंत्रण समूहों की तुलना में उपचार का यादृच्छिक 2:1 अनुपात होगा। परीक्षण में प्राथमिक कार्यात्मक समापन बिंदु के रूप में काम करने के लिए ओकुजेन ने एक अपडेटेड मोबिलिटी कोर्स, ल्यूमिनेंस डिपेंडेंट नेविगेशन असेसमेंट (LDNA) विकसित किया है।
डॉ. शंकर मुसुनुरी, चेयरमैन, सीईओ, और ओकुजेन के सह-संस्थापक ने आशावाद व्यक्त करते हुए कहा कि OCU400 व्यापक आरपी संकेत के साथ चरण 3 में प्रवेश करने वाला पहला जीन थेरेपी कार्यक्रम है और उपचार के विकल्पों की कमी वाले सभी आरपी रोगियों के लिए आशा प्रदान करता है। थेरेपी NR2E3 जीन पर आधारित है, जो विभिन्न रेटिना कार्यों में भूमिका निभाता है, और इसका उद्देश्य सेलुलर संतुलन को बहाल करना और रेटिना के स्वास्थ्य में सुधार करना है।
संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 110,000 RP रोगियों और दुनिया भर में 1.6 मिलियन, जिनमें से 10% से अधिक में RHO आनुवंशिक उत्परिवर्तन है, Ocugen के जीन-अज्ञेय परीक्षण डिज़ाइन का उद्देश्य व्यापक रोगी आबादी को शामिल करना है। ओकुजेन की मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. हुमा कमर ने अधूरी चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए उपन्यास संशोधक जीन थेरेपी की क्षमता पर प्रकाश डाला।
OCU400 को पहले FDA से अनाथ दवा और RMAT पदनाम प्राप्त हुए हैं, और कंपनी बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) अनुमोदन के लिए अपने 2026 के लक्ष्य को बनाए रखती है। उत्पाद उम्मीदवार को एक ही थेरेपी के साथ कई रेटिना रोगों के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है।
ओकुजेन का मिशन वैश्विक स्तर पर स्वास्थ्य को बेहतर बनाने के लिए जीन और सेल थैरेपी, बायोलॉजिक्स और टीके विकसित करना है।
यह समाचार लेख Ocugen, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) ने हाल ही में रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के लिए जीन थेरेपी में अपनी आशाजनक प्रगति के साथ सुर्खियां बटोरीं हैं। जैसे-जैसे कंपनी अपने लक्ष्य की ओर बढ़ रही है, निवेशक और हितधारक इसके वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। रियल-टाइम डेटा और InvestingPro टिप्स पर आधारित कुछ प्रमुख जानकारियां यहां दी गई हैं:
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि Ocugen अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो भविष्य के अनुसंधान और विकास खर्चों के लिए एक तकिया प्रदान कर सकता है। इसके अतिरिक्त, दो विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी के वित्तीय प्रदर्शन पर संभावित सकारात्मक दृष्टिकोण को दर्शाता है।
बाजार के नजरिए से, पिछले सप्ताह के मुकाबले 18.83% शानदार रिटर्न और पिछले महीने की तुलना में और भी अधिक उल्लेखनीय 85.22% रिटर्न के साथ, ओकुजेन के शेयर ने विभिन्न समय सीमाओं में महत्वपूर्ण रिटर्न का अनुभव किया है। यह अस्थिरता कंपनी के हालिया FDA IND संशोधन अनुमोदन और OCU400 के लिए प्रत्याशित चरण 3 नैदानिक परीक्षण के बारे में निवेशकों की भावना को दर्शा सकती है।
InvestingPro Data से पता चलता है कि Ocugen का बाजार पूंजीकरण लगभग $469.4 मिलियन USD है, जो जैव प्रौद्योगिकी क्षेत्र में अपनी स्थिति को रेखांकित करता है। हालांकि, कंपनी का P/E अनुपात -5.61 है, और Q3 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात -6.2 है, जो बताता है कि लाभप्रदता अभी भी एक चुनौती है। इसके अलावा, 8.04 के मूल्य/पुस्तक अनुपात के साथ, शेयर अपने बुक वैल्यू की तुलना में उच्च गुणक पर कारोबार कर रहा है, जिस पर निवेशकों को अपनी निवेश रणनीति के संदर्भ में विचार करना चाहिए।
गहन विश्लेषण में रुचि रखने वालों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं जो Ocugen की कैश बर्न दर, सकल लाभ मार्जिन और विश्लेषक लाभप्रदता अपेक्षाओं जैसे पहलुओं पर चर्चा करते हैं। इन जानकारियों और अधिक का उपयोग करने के लिए, https://www.investing.com/pro/OCGN पर जाएं और वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।