बोस्टन - दुर्लभ बीमारियों के उपचार में विशेषज्ञता वाली बायोफार्मास्युटिकल कंपनी इनोजाइम फार्मा इंक (NASDAQ: INZY) ने अपने दवा उम्मीदवार INZ-701 के लिए अनुकूल परीक्षण परिणामों की घोषणा की है। चल रहे चरण 1/2 नैदानिक परीक्षणों ने ABCC6 की कमी, जिसे आमतौर पर स्यूडोक्सांथोमा इलास्टिकम (PXE), और ENPP1 की कमी के रूप में जाना जाता है, के उपचार में आशाजनक सुरक्षा और प्रभावकारिता का संकेत दिया है।
ABCC6 की कमी वाले रोगियों में, अध्ययन ने संवहनी रोग विज्ञान और दृश्य कार्य में संभावित सुधार दिखाए। विशेष रूप से, आठ मूल्यांकन योग्य रोगियों में से सात ने कैरोटिड इंटिमा-मीडिया मोटाई (सीआईएमटी) में कमी या स्थिरीकरण का अनुभव किया, जो हृदय रोग और स्ट्रोक के जोखिम के लिए एक मार्कर है। इसके अतिरिक्त, कोरोइडल मोटाई में वृद्धि देखी गई, जो रेटिना की बीमारी के लिए संभावित लाभ का सुझाव देती है। ग्लोबल विज़ुअल फ़ंक्शन प्रश्नावली (VFQ-25) द्वारा मापे गए विज़ुअल फ़ंक्शन में सुधार भी रिपोर्ट किए गए थे।
ENPP1 की कमी के लिए, परीक्षण में फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर-23 (FGF-23) में महत्वपूर्ण कमी और हड्डियों के चयापचय मार्करों में परिवर्तन का पता चला, जो हड्डियों के खनिज की संभावित बहाली का संकेत देता है। रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणाम मापन सूचना स्केल (PROMIS) ने दर्द और थकान में अनुकूल प्रतिक्रियाओं को बनाए रखा।
दोनों स्थितियों ने INZ-701 के लिए एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल दिखाई, जिसमें कोई गंभीर या गंभीर प्रतिकूल घटना रिपोर्ट नहीं की गई। दवा ने गैर-न्यूट्रलाइजिंग एंटी-ड्रग एंटीबॉडी (एडीए) के कम टाइटर्स के साथ एक अनुकूल इम्युनोजेनेसिटी प्रोफाइल भी प्रदर्शित किया।
इनोजाइम द्वारा किए गए प्राकृतिक इतिहास अध्ययन में ABCC6 की कमी वाले बाल रोगियों में स्ट्रोक के उच्च जोखिम पर प्रकाश डाला गया, जिसमें शीघ्र हस्तक्षेप की आवश्यकता पर बल दिया गया। इन निष्कर्षों के प्रकाश में, इनोजाइम ने 2025 की पहली तिमाही में ABCC6 की कमी वाले बाल रोगियों में एक महत्वपूर्ण परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है, जो नियामक समीक्षा और पर्याप्त धन के अधीन है।
कंपनी की विकास योजनाओं को इन परिणामों से बल मिलता है, जो बताते हैं कि INZ-701 इन दुर्लभ बीमारियों के रोगियों की अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा कर सकता है। इनोजाइम एक महत्वपूर्ण परीक्षण तैयार करने के लिए नियामक प्राधिकरणों के साथ काम कर रहा है, जिससे संभावित रूप से संयुक्त राज्य अमेरिका में त्वरित अनुमोदन और यूरोपीय संघ में सशर्त विपणन प्राधिकरण हो सकता है।
यह घोषणा इनोज़ाइम फार्मा इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
इनोजाइम फार्मा इंक (NASDAQ: INZY) अपने नवीनतम नैदानिक परीक्षण परिणामों के साथ सुर्खियां बटोर रहा है, लेकिन इस बायोफार्मास्युटिकल इनोवेटर के लिए वित्तीय परिदृश्य कैसा दिखता है? InvestingPro के अनुसार, Inozyme अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो एक स्थिर वित्तीय आधार वाली कंपनी की तलाश करने वाले संभावित निवेशकों के लिए एक सकारात्मक संकेत है। यह विशेष रूप से महत्वपूर्ण हो सकता है क्योंकि कंपनी ABCC6 की कमी वाले बाल रोगियों में निर्णायक परीक्षण के लिए तैयार है।
दूसरी तरफ, InvestingPro टिप्स में से एक सुझाव देता है कि इनोजाइम नकदी के माध्यम से तेजी से जल रहा है। Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए -75.64M USD की कथित परिचालन आय के साथ, यह स्पष्ट है कि कंपनी अपनी विकास पाइपलाइन में भारी निवेश कर रही है। यह उसी अवधि में लाभदायक नहीं होने के बावजूद INZ-701 को बाजार में लाने पर कंपनी के रणनीतिक फोकस के अनुरूप है, जैसा कि -5.56 के नकारात्मक P/E अनुपात से संकेत मिलता है।
हालांकि, कंपनी के शेयर ने पिछले छह महीनों में 66.06% कुल रिटर्न के साथ कीमतों में बड़ी बढ़ोतरी का अनुभव किया है, जो सकारात्मक परीक्षण परिणामों के बाद निवेशकों के आशावाद को दर्शाता है। यह कंपनी की दीर्घकालिक क्षमता में बढ़ते आत्मविश्वास का सुझाव दे सकता है। यह ध्यान देने योग्य है कि इनोजाइम लाभांश का भुगतान नहीं करता है, जो कि पुनर्निवेश पर ध्यान केंद्रित करने वाली वृद्धि के चरण में कंपनियों के लिए विशिष्ट है।
इनोज़ाइम फार्मा में गहरी डुबकी लगाने की तलाश करने वाले निवेशक InvestingPro पर अतिरिक्त InvestingPro टिप्स पा सकते हैं। 6 और सुझाव उपलब्ध हैं जो अधिक सूचित निवेश निर्णय लेने में मदद कर सकते हैं। और अगले कदम उठाने के लिए तैयार लोगों के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट पाने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।