न्यूयार्क - ब्रेनस्टॉर्म सेल थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: BCLI), जो न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के लिए वयस्क स्टेम सेल थेरेपी में अग्रणी है, ने आज एक महत्वपूर्ण मील के पत्थर की घोषणा की। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) रोगियों में NuroWN® के लिए चरण 3b परीक्षण तैयार करने का प्रस्ताव दिया है।
एक विशेष प्रोटोकॉल मूल्यांकन (एसपीए) के माध्यम से हासिल किया गया यह समझौता, नैदानिक परीक्षण प्रोटोकॉल और सांख्यिकीय विश्लेषण योजना को मजबूत करता है। आगामी अध्ययन का उद्देश्य भविष्य के बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) को मजबूत करना है।
डब स्टडी BCT-006-US, यह चरण 3b परीक्षण ALS रोगियों में NuroWN की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए एक दो-भाग, बहुकेंद्रीय प्रयास है। यह 200 व्यक्तियों को उनकी बीमारी की प्रगति की शुरुआत में लक्षित करता है, विशेष रूप से उन लोगों को जिन्हें पिछले 24 महीनों के भीतर लक्षण दिखाई देते हैं।
परीक्षण 24-सप्ताह, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण के साथ शुरू होगा, जिसके बाद एक ओपन-लेबल एक्सटेंशन होगा। इस चरण के दौरान, सभी प्रतिभागियों को नवीन उपचार प्राप्त होगा।
ब्रेनस्टॉर्म के अध्यक्ष और सीईओ चैम लेबोविट्स ने न्यूरोवन क्लिनिकल प्रोग्राम के विनियामक पहलुओं को जोखिम से मुक्त करने और विनियामक अनुमोदन की दिशा में आगे बढ़ने के लिए एसपीए की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी के सह-सीईओ स्टेसी लिंडबोर्ग ने पिछले अध्ययनों की अंतर्दृष्टि के आधार पर उपचार की प्रभावशीलता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने पर डिज़ाइन के फोकस पर प्रकाश डाला।
परीक्षण का प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु संशोधित एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस फंक्शनल रेटिंग स्कोर (ALSFRS-R) में बेसलाइन से सप्ताह 24 तक परिवर्तन होगा। एक स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (DMC) प्रतिभागियों की सुरक्षा की देखरेख करेगी, और न्यूरोडीजेनेरेशन और न्यूरोप्रोटेक्शन से संबंधित बायोमार्कर के लिए मस्तिष्कमेरु द्रव और रक्त के नमूनों का विश्लेषण किया जाएगा।
ब्रेनस्टॉर्म ने जांचकर्ताओं के साथ प्रोटोकॉल समीक्षाओं, संस्थागत समीक्षा बोर्ड की मंजूरी और ALS समुदाय के साथ जुड़ाव के बाद 2024 में चरण 3b अध्ययन शुरू करने की योजना बनाई है। एसपीए और योजनाबद्ध चरण 3 कार्यक्रम पर चर्चा करने के लिए कंपनी ने आज एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट की मेजबानी की।
यह समाचार ब्रेनस्टॉर्म सेल थेरेप्यूटिक्स इंक. की एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है और सीमित चिकित्सीय विकल्पों के साथ एक प्रगतिशील न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी एएलएस के लिए उपचार विकसित करने के प्रयासों में कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण कदम का प्रतिनिधित्व करता है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि ब्रेनस्टॉर्म सेल थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: BCLI) अपने ALS उपचार, NurOwn® के महत्वपूर्ण चरण 3b परीक्षण के लिए तैयार है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के नवीनतम आंकड़ों से 49.89 मिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण का पता चलता है, जो बाजार में कंपनी के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। आशाजनक नैदानिक विकास के बावजूद, ब्रेनस्टॉर्म की वित्तीय स्थिति एक चुनौतीपूर्ण परिदृश्य दिखाती है। Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए -2.9 के नकारात्मक P/E अनुपात के साथ, यह स्पष्ट है कि कंपनी वर्तमान में मुनाफा नहीं कमा रही है।
InvestingPro टिप्स ब्रेनस्टॉर्म के लिए महत्वपूर्ण चुनौतियों को उजागर करते हैं, जिसमें तेजी से नकदी की बर्निंग और कमजोर सकल लाभ मार्जिन शामिल हैं। इसके अतिरिक्त, कंपनी के अल्पकालिक दायित्व उसकी तरल संपत्ति से अधिक हैं, और विश्लेषकों को इस वित्तीय वर्ष के लिए लाभप्रदता की उम्मीद नहीं है। लंबी अवधि की सफलता के लिए ब्रेनस्टॉर्म की क्षमता का मूल्यांकन करते समय निवेशकों के लिए इन कारकों पर विचार करना महत्वपूर्ण है।
हालांकि, ब्रेनस्टॉर्म के लिए यह सब निराशाजनक नहीं है। कंपनी ने पिछले महीने 121.21% की वृद्धि के साथ मजबूत रिटर्न देखा है, और छह महीने की कीमत में 329.41% का कुल रिटर्न और भी अधिक प्रभावशाली है। यह तेजी कंपनी के भविष्य में निवेशकों के बढ़ते विश्वास का संकेत दे सकती है, खासकर जब यह अपने नैदानिक कार्यक्रमों को आगे बढ़ा रही है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।