NOVATO, कैलिफ़ोर्निया। - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ने आज GTX-102 के चरण 1/2 अध्ययन से नया डेटा साझा किया, जो एंजेलमैन सिंड्रोम का इलाज है, जिसमें रोगी में महत्वपूर्ण सुधार दिखाया गया है।
अध्ययन से पता चला है कि एक्सपेंशन कॉहर्ट्स ए एंड बी के मरीजों ने 170 वें दिन तक कई डोमेन में तेजी से, चिकित्सकीय रूप से सार्थक प्रगति का अनुभव किया, जो पहले के खुराक-एस्केलेशन कोहॉर्ट्स 4-7 डेटा के साथ संरेखित या उससे आगे निकल गया। इसके अलावा, डोज-एस्केलेशन कॉहर्ट्स 4-7 के दीर्घकालिक डेटा ने 758 दिन तक निरंतर नैदानिक लाभ का संकेत दिया।
इन निष्कर्षों को आज सुबह 8:00 बजे ईटी में कॉर्पोरेट प्रस्तुति के दौरान और 16 अप्रैल, 2024 को डेनवर में 76 वीं वार्षिक अमेरिकन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी मीटिंग में अधिक विस्तार से प्रस्तुत किया जाएगा। डॉ. केमी ओलुगेमो, एमडी, एफएएएन, सम्मेलन में प्रस्तुति का नेतृत्व करेंगे।
एंजेलमैन सिंड्रोम में वर्तमान में अनुमोदित रोग-संशोधित उपचार का अभाव है। सिंड्रोम महत्वपूर्ण हानि का कारण बनता है, जिसमें व्यक्तियों को अन्य चुनौतियों के साथ संज्ञानात्मक, संवादात्मक और मोटर कठिनाइयों का सामना करना पड़ता है। अध्ययन में एक प्रमुख अन्वेषक, डॉ. एरिक सेल, एमडी, ने देखे गए मल्टीडोमेन सुधार के महत्व और रोगियों में बढ़ती स्वतंत्रता की संभावना पर ध्यान दिया।
नए डेटा में एक्सपेंशन कॉहर्ट्स में 24 मरीजों के 170 दिन के परिणाम और डोज-एस्केलेशन कॉहर्ट्स में 15 मरीजों के 758 दिन तक के परिणाम शामिल हैं। अनुभूति, व्यवहार, अति सक्रियता, गैर-अनुपालन, नींद और ग्रहणशील संचार में महत्वपूर्ण सुधार देखे गए।
अल्ट्राजेनिक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, एमडी, एरिक क्रॉम्बेज़ ने व्यापक विकासात्मक लाभों और रोगियों और परिवारों पर उनके प्रभाव पर प्रकाश डाला, जिससे बच्चे अब अपनी आवश्यकताओं को संप्रेषित करने और विकास के मील के पत्थर हासिल करने में सक्षम हैं।
अध्ययन में कोई अप्रत्याशित गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई। तीन रोगियों ने निचले हिस्से की कमजोरी से संबंधित हल्के से मध्यम गंभीर प्रतिकूल घटनाओं का अनुभव किया, जो चल रही सुरक्षा चिंताओं के बिना तेजी से हल हो गई।
Ultragenyx का उद्देश्य FDA और अन्य स्वास्थ्य अधिकारियों के साथ इन परिणामों पर चर्चा करना है ताकि चरण 3 के निर्णायक अध्ययन की शुरुआत में तेजी लाई जा सके। GTX-102 को FDA से अनाथ दवा पदनाम, दुर्लभ बाल रोग पदनाम और फास्ट ट्रैक पदनाम, साथ ही EMA से अनाथ पदनाम और PRIME पदनाम प्राप्त हुआ है।
यह लेख Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए GTX-102 के विकास में प्रगति करना जारी रखता है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों के लिए विचार करने के लिए प्रमुख कारक हैं। InvestingPro के नवीनतम आंकड़ों के अनुसार, Ultragenyx का बाजार पूंजीकरण $3.87 बिलियन है, जो बायोफार्मास्युटिकल उद्योग में इसकी स्थिति को दर्शाता है। पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं होने के बावजूद, नकारात्मक मूल्य/आय (P/E) अनुपात -6.38 के साथ, कंपनी के राजस्व में इसी अवधि में 19.52% की वृद्धि हुई है, जो इसकी उत्पाद पाइपलाइन में बढ़ती रुचि को दर्शाता है।
एक InvestingPro टिप जो सबसे अलग है, वह है कंपनी का प्राइस/बुक (P/B) अनुपात, जो 14.05 पर बताता है कि Ultragenyx अपने बुक वैल्यू के मुकाबले उच्च मूल्यांकन पर कारोबार कर रहा है। यह मुनाफे की मौजूदा कमी के बावजूद, कंपनी की भविष्य की संभावनाओं के बारे में बाजार के आशावादी दृष्टिकोण का संकेत हो सकता है। इसके अतिरिक्त, Ultragenyx ने पिछले छह महीनों में 49.63% की कीमतों में भारी वृद्धि देखी है, जो विकास-उन्मुख निवेशकों को आकर्षित कर सकती है।
निवेशक यह भी नोट कर सकते हैं कि Ultragenyx मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है और उसके पास तरल संपत्ति होती है जो उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक होती है, जो अपने नैदानिक कार्यक्रमों को आगे बढ़ाने के साथ-साथ कुछ वित्तीय स्थिरता प्रदान करती है। हालांकि कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो उसके अनुसंधान और विकास प्रयासों में पुनर्निवेश की रणनीति को दर्शाती है, लेकिन ये वित्तीय मैट्रिक्स और रणनीतिक निर्णय कंपनी की दीर्घकालिक क्षमता का मूल्यांकन करने वाले हितधारकों के लिए महत्वपूर्ण हैं।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।