न्यूयार्क - लेक्सो थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: LXEO), एक क्लिनिकल-स्टेज जेनेटिक मेडिसिन कंपनी, ने अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार LX2006 के लिए यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त किया है, जो फ्रेडरिक के एटैक्सिया (एफए) कार्डियोमायोपैथी को लक्षित करता है, जो बिना किसी स्वीकृत उपचार के एक गंभीर हृदय रोग है।
FDA की फास्ट ट्रैक प्रक्रिया का उद्देश्य उन दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाना है जो गंभीर परिस्थितियों का इलाज करती हैं और एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करती हैं। LX2006 एक AAV- आधारित जीन थेरेपी है जो अंतःशिरा रूप से दी जाती है और वर्तमान में SUNRISE-FA नामक चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण में है। परीक्षण FA कार्डियोमायोपैथी के रोगियों में LX2006 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन कर रहा है, जो FA के रोगियों में मृत्यु का प्रमुख कारण है।
LX2006 फ्रैटैक्सिन प्रोटीन अभिव्यक्ति को बढ़ावा देने और माइटोकॉन्ड्रियल फ़ंक्शन को बहाल करने के लिए मायोकार्डियल कोशिकाओं को एक कार्यात्मक फ्रैटैक्सिन जीन प्रदान करके काम करता है। कंपनी के सीईओ, आर नोलन टाउनसेंड ने विश्वास व्यक्त किया कि फास्ट ट्रैक पदनाम, पहले से दिए गए दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और अनाथ दवा पदनामों के साथ, विनियामक बातचीत को बढ़ाएगा और संभावित रूप से रोगियों को इस चिकित्सा की उपलब्धता में तेजी लाएगा।
SUNRISE-FA परीक्षण में 52-सप्ताह का, खुराक-आरोही, ओपन-लेबल अध्ययन शामिल है जिसमें कम से कम दो आरोही खुराक समूह और तीसरे की संभावना शामिल है। प्रारंभिक परीक्षण वर्ष के बाद, मरीजों की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन अतिरिक्त चार वर्षों के लिए किया जाएगा।
प्रीक्लिनिकल डेटा से पता चला है कि LX2006 ने FA रोग मॉडल में हृदय संबंधी असामान्यताओं को उलट दिया, कार्डियक फ़ंक्शन और उत्तरजीविता में सुधार किया और एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया। चिकित्सा को एक बार के अंतःशिरा आसव के रूप में दिया जाता है।
लेक्सो थेरेप्यूटिक्स आनुवंशिक रूप से परिभाषित हृदय रोगों और APOE4 से जुड़े अल्जाइमर रोग के लिए उपचार विकसित करने पर केंद्रित है। कंपनी न्यूयॉर्क शहर से बाहर काम करती है और कार्डियोवास्कुलर और अल्जाइमर रोग कार्यक्रमों की अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के लिए शुरुआती प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट डेटा का लाभ उठाती है।
इस लेख में दी गई जानकारी लेक्सो थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि लेक्सो थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: LXEO) LX2006 के लिए अपने FDA फास्ट ट्रैक पदनाम के साथ ध्यान आकर्षित करता है, निवेशक और उद्योग पर नजर रखने वाले कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro से कंपनी के वित्तीय मैट्रिक्स का एक स्नैपशॉट 322.15 मिलियन डॉलर का बाजार पूंजीकरण दिखाता है, जो उस पैमाने को उजागर करता है जिस पर कंपनी वर्तमान में जैव प्रौद्योगिकी क्षेत्र में मूल्यवान है।
LX2006 की क्षमता के बावजूद, Lexeo Therapeutics को चुनौतियों का सामना करना पड़ा है, जैसा कि इसके सकल लाभ मार्जिन में परिलक्षित होता है। Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों में कंपनी को $53.13 मिलियन के नकारात्मक सकल लाभ के साथ देखा गया है, जो इसकी अनुसंधान और विकास गतिविधियों की लागत-गहन प्रकृति को दर्शाता है। इसके अलावा, इसी अवधि के दौरान कंपनी की परिचालन आय भी नकारात्मक रूप से $68.51 मिलियन थी।
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि लेक्सो थेरेप्यूटिक्स के पास अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी है, लेकिन यह अपने नकदी भंडार के माध्यम से तेजी से जल रहा है। निवेशकों के लिए विचार करने के लिए यह एक महत्वपूर्ण कारक है, खासकर जब कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है और इस वर्ष लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है। हालांकि, यह ध्यान देने योग्य है कि शेयर ने पिछले छह महीनों में 30.95% मूल्य कुल रिटर्न के साथ बड़ी कीमत में वृद्धि का अनुभव किया है, जो विकास-उन्मुख निवेशकों को दिलचस्पी दे सकता है।
लेक्सो थेरेप्यूटिक्स में निवेश करने पर विचार करने वालों के लिए, InvestingPro पर अतिरिक्त जानकारी उपलब्ध है। 9 और InvestingPro टिप्स हैं जो निवेश निर्णयों का मार्गदर्शन कर सकते हैं, जिसमें कंपनी की तरल संपत्ति और शुद्ध आय अनुमानों का विश्लेषण शामिल है। इन युक्तियों और अधिक विस्तृत वित्तीय डेटा तक पहुँचने के लिए, निवेशक https://www.investing.com/pro/LXEO पर जा सकते हैं और कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करके वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।