सैन डिएगो - न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: NBIX) ने शिकागो में बाल चिकित्सा एंडोक्राइन सोसायटी 2024 की वार्षिक बैठक के दौरान जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (CAH) के इलाज की कठिनाइयों के बारे में जानकारी साझा की। कंपनी ने Cahtalyst™ बाल चिकित्सा चरण 3 नैदानिक अध्ययन और Cahtalog™ रजिस्ट्री से उपचार पैटर्न से आधारभूत विशेषताओं को प्रस्तुत किया, जिसमें CAH के लिए विशेष रूप से बाल रोगियों में नए उपचार की आवश्यकता पर प्रकाश डाला गया।
कैटलिस्ट पीडियाट्रिक फेज 3 के अध्ययन में 21-हाइड्रॉक्सिलेज़ की कमी के कारण सीएएच के साथ 4 से 17 वर्ष की आयु के 103 लोगों को नामांकित किया गया। आधारभूत डेटा से पता चला है कि कई प्रतिभागियों के पास ग्लुकोकोर्टिकोइड्स की उच्च खुराक के बावजूद अपर्याप्त अधिवृक्क एण्ड्रोजन नियंत्रण था, जिसमें एक तिहाई से अधिक ने हड्डियों की उम्र, प्रारंभिक यौवन और मोटापे जैसी सह-रुग्णता की रिपोर्ट की थी। यह वर्तमान उपचार दृष्टिकोणों की सीमाओं और संभावित दीर्घकालिक स्वास्थ्य प्रभावों को रेखांकित करता है।
न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ ईरी डब्ल्यू रॉबर्ट्स ने नए उपचारों की तत्काल आवश्यकता पर जोर दिया, यह देखते हुए कि सुपरफिज़ियोलॉजिक ग्लुकोकोर्टिकॉइड खुराक के उपयोग के बावजूद उच्च अधिवृक्क एण्ड्रोजन स्तर विकास को नकारात्मक रूप से प्रभावित कर सकता है और वयस्कता में और नुकसान पहुंचा सकता है।
कैटलॉग रजिस्ट्री डेटा ने 42 बाल चिकित्सा और 32 वयस्क रोगियों में ग्लुकोकोर्टिकोइड उपचार पैटर्न का विश्लेषण किया। अधिकांश रोगियों का इलाज ग्लूकोकॉर्टिकॉइड खुराक के साथ अनुशंसित दिशानिर्देशों के अनुसार या उससे अधिक किया गया था, जिसके परिणामस्वरूप अक्सर एंड्रोस्टेडेनियोन नियंत्रण का नुकसान होता है। कैटलॉग साइंटिफिक एडवाइजरी बोर्ड की सदस्य डॉ. ओक्साना लेकारेव ने रोग नियंत्रण में परिवर्तनशीलता और इष्टतम एड्रेनल एण्ड्रोजन नियंत्रण प्राप्त करने में चुनौतियों की ओर इशारा किया।
2023 में, न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज ने जांच के तहत एक नई दवा, क्राइनसेरफॉन्ट के लिए कैटलिस्ट पीडियाट्रिक एंड एडल्ट फेज 3 क्लिनिकल स्टडीज से सकारात्मक टॉप-लाइन डेटा की घोषणा की। अध्ययन के परिणामों के कारण अप्रैल 2024 में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन को दो नए दवा आवेदन प्रस्तुत किए गए।
सीएएच एक आनुवांशिक स्थिति है जहां एंजाइम की कमी के कारण अधिवृक्क हार्मोन का उत्पादन बदल जाता है, जिसके परिणामस्वरूप अनुपचारित होने पर गंभीर स्वास्थ्य समस्याएं हो सकती हैं। वर्तमान उपचारों में ग्लुकोकोर्टिकोइड्स शामिल हैं, लेकिन सुप्राफिजियोलॉजिक खुराक में उनके उपयोग को गंभीर जटिलताओं से जोड़ा गया है।
बैठक में प्रस्तुत डेटा न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है। कंपनी CAH से प्रभावित लोगों के लिए एक नया उपचार विकल्प पेश करने की उम्मीद में, crinecerfont की सुरक्षा, प्रभावकारिता और सहनशीलता का मूल्यांकन करना जारी रखती है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज (NASDAQ: NBIX) जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (CAH) के लिए नवीन उपचार विकसित करने में सबसे आगे है, उनकी होनहार दवा crinecerfont संभावित रूप से देखभाल का एक नया मानक प्रदान करती है। जैसे-जैसे कंपनी आगे बढ़ती है, उसका वित्तीय स्वास्थ्य निवेशकों के लिए एक महत्वपूर्ण कारक बना रहता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के पास 14.16 बिलियन डॉलर का बाजार पूंजीकरण है, जो जैव प्रौद्योगिकी बाजार में महत्वपूर्ण उपस्थिति को दर्शाता है। Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में 23.99% की वृद्धि के साथ कंपनी की मजबूत राजस्व वृद्धि, इसके उत्पादों की मजबूत बाजार मांग और इसके वित्तीय प्रदर्शन के लिए एक सकारात्मक प्रक्षेपवक्र का सुझाव देती है।
InvestingPro टिप्स न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के वित्तीय दृष्टिकोण के कई प्रमुख पहलुओं को उजागर करते हैं। विश्लेषकों का अनुमान है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, जो उनकी दवा पाइपलाइन की संभावित सफलता का प्रमाण हो सकता है, जिसमें क्रिनसेरफॉन्ट भी शामिल है। इस बीच, कंपनी मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करती है, जो इसे दवा विकास और व्यावसायीकरण की महंगी प्रक्रिया को नेविगेट करने के लिए आवश्यक वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है। कंपनी की संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने के इच्छुक निवेशकों के लिए, 13 अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो अपेक्षित शुद्ध आय वृद्धि और ट्रेडिंग मूल्यांकन जैसी अंतर्दृष्टि प्रदान करते हैं।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।