ब्लूबर्ड बायो ने पहले व्यावसायिक जीन थेरेपी के उपयोग की रिपोर्ट दी

SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE) ने सिकल सेल रोग के रोगियों के लिए FDA-अनुमोदित जीन थेरेपी, LYFGENIA के लिए पहले वाणिज्यिक सेल संग्रह के साथ एक महत्वपूर्ण उपलब्धि हासिल की है। यह विकास वासो-ओक्लूसिव घटनाओं के इतिहास वाले रोगियों के लिए उपचार को सुलभ बनाने की दिशा में एक बड़ा कदम है, जो बीमारी की एक सामान्य जटिलता है।

उपचार प्रक्रिया वाशिंगटन, डीसी में चिल्ड्रन नेशनल हॉस्पिटल में शुरू हुई, जो देश भर में 60 से अधिक योग्य उपचार केंद्रों के ब्लूबर्ड के नेटवर्क का सदस्य है। ये केंद्र LYFGENIA को प्रशासित करने के लिए विशेष विशेषज्ञता से लैस हैं, जो एक बार की जीन थेरेपी है, जो रोगी के स्वयं के रक्त स्टेम कोशिकाओं में एक कार्यात्मक β-ग्लोबिन जीन पेश करती है।

ब्लूबर्ड बायो के अध्यक्ष और सीईओ एंड्रयू ओबेनशैन ने मरीजों, देखभाल करने वालों, शोधकर्ताओं और चिकित्सकों के योगदान को स्वीकार करते हुए इस मुकाम तक ले जाने वाली दशक भर की यात्रा के लिए आभार व्यक्त किया। चिल्ड्रन्स नेशनल हॉस्पिटल के डॉ. डेविड जैकबसन ने सिकल सेल रोग के लिए LYFGENIA जैसी जीन थैरेपी की सफल प्रकृति पर प्रकाश डाला, जिससे उपचार के नए विकल्प और प्रभावित परिवारों के लिए आशा की किरण दिखाई गई।

LYFGENIA, या lovo-cel, 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए डिज़ाइन किया गया है और इसे व्यापक अध्ययन के अधीन किया गया है, जिसमें एक पूर्ण चरण 1/2 अध्ययन और एक चल रहे चरण 3 परीक्षण शामिल हैं। इसके अतिरिक्त, नैदानिक परीक्षणों में चिकित्सा प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए एक दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता अनुवर्ती अध्ययन (LTF-307) आयोजित किया जा रहा है।

आशाजनक लाभों के बावजूद, LYFGENIA में हेमेटोलॉजिक मैलिग्नेंसी के जोखिम के कारण एक बॉक्सिंग चेतावनी दी जाती है, जो चिकित्सा से उपचारित रोगियों में देखी गई है। मरीजों को सलाह दी जाती है कि वे दुर्दमताओं के लिए आजीवन निगरानी से गुजरें, और आगे के निर्देशों के लिए किसी भी घटना की सूचना ब्लूबर्ड बायो को दी जानी चाहिए।

LYFGENIA से जुड़े अन्य संभावित जोखिमों में विलंबित प्लेटलेट एनग्राफ़्टमेंट, न्यूट्रोफिल एनग्राफ़्टमेंट विफलता, इंसर्शनल ऑन्कोजेनेसिस और अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं शामिल हैं। यह भी ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि जिन रोगियों को LYFGENIA मिला है, वे एकीकृत वेक्टर डीएनए के कारण PCR परख द्वारा एचआईवी के लिए सकारात्मक परीक्षण कर सकते हैं, जिसके परिणामस्वरूप संभावित गलत-सकारात्मक परिणाम हो सकते हैं।

ग्रेड 3 या उच्चतर की सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में स्टामाटाइटिस, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया, न्यूट्रोपेनिया, फिब्राइल न्यूट्रोपेनिया, एनीमिया और ल्यूकोपेनिया शामिल हैं। नैदानिक परीक्षणों के दौरान तीन रोगियों की मृत्यु हो गई, एक अचानक हृदय की मृत्यु से और दो तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया से, जिनका इलाज LYFGENIA के पहले संस्करण के साथ किया गया था।

ब्लूबर्ड बायो मायलोएब्लेटिव कंडीशनिंग एजेंटों से जुड़े जोखिमों को देखते हुए, इलाज करने वाले चिकित्सक के साथ गर्भावस्था, गर्भनिरोधक और स्तनपान पर चर्चा करने के महत्व पर जोर देता है।

यह खबर ब्लूबर्ड बायो, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

सिकल सेल रोग के लिए ब्लूबर्ड बायो की जीन थेरेपी के ज़बरदस्त घटनाक्रम के बीच, कंपनी का वित्तीय और बाज़ार प्रदर्शन एक मिश्रित तस्वीर प्रदान करता है। LYFGENIA के लिए पहला वाणिज्यिक सेल संग्रह चल रहा है, ब्लूबर्ड बायो (NASDAQ: BLUE) अपनी कॉर्पोरेट यात्रा में एक महत्वपूर्ण मोड़ पर है।

कंपनी का बाजार पूंजीकरण मामूली $173.43 मिलियन है, जो निवेशकों की भावनाओं और बाजार की स्थितियों को दर्शाता है। चिकित्सा उपचारों में नवीन प्रगति के बावजूद, ब्लूबर्ड बायो के वित्तीय मेट्रिक्स कुछ चुनौतियों का सुझाव देते हैं। फर्म का प्राइस टू अर्निंग (P/E) अनुपात वर्तमान में -1.9 पर नकारात्मक है, जो दर्शाता है कि यह अपने शेयर मूल्य के सापेक्ष शुद्ध आय उत्पन्न नहीं कर रहा है। इसकी पुष्टि Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए -1076.97% के सकल लाभ मार्जिन से होती है, जो यह दर्शाता है कि कंपनी को अपने राजस्व के माध्यम से अपनी लागतों को कवर करने में कठिनाइयों का सामना करना पड़ रहा है।

InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि विश्लेषकों को इस साल ब्लूबर्ड बायो से लाभ कमाने की उम्मीद नहीं है, और कंपनी का शेयर दबाव में रहा है, जो अपने 52 सप्ताह के निचले स्तर के करीब कारोबार कर रहा है। शेयर में भी पिछले एक साल की तुलना में महत्वपूर्ण गिरावट आई है, जिसमें मौजूदा तारीख के अनुसार एक साल की कीमत का कुल रिटर्न -79.41% है। निवेशकों के लिए इन वित्तीय बाधाओं पर विचार करना महत्वपूर्ण है, खासकर उन लोगों के लिए जो मजबूत और तत्काल लाभप्रदता वाली कंपनियों की तलाश कर रहे हैं।

हालांकि, कंपनी की राजस्व वृद्धि एक अधिक आशावादी कहानी बताती है, जिसमें पिछले बारह महीनों में Q3 2023 तक 322.68% की प्रभावशाली वृद्धि हुई है। यह सुझाव दे सकता है कि, जबकि लाभप्रदता मायावी बनी हुई है, ब्लूबर्ड बायो की बिक्री में काफी वृद्धि हो रही है, जो इसके भविष्य के वित्तीय स्वास्थ्य के लिए अच्छा हो सकता है यदि यह लागतों को नियंत्रित करने और मार्जिन में सुधार करने का प्रबंधन कर सकता है।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।