फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया। - मिरम फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: MIRM) ने हाल ही में द लैंसेट गैस्ट्रोएंटरोलॉजी और हेपेटोलॉजी में चरण 3 MARCH-PFIC अध्ययन परिणामों के प्रकाशन की घोषणा की, जिसमें प्रगतिशील पारिवारिक इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (PFIC) वाले रोगियों के लिए LIVMARLI® (maralixibat) मौखिक समाधान की प्रभावकारिता और सुरक्षा पर प्रकाश डाला गया है। यह अध्ययन अपनी तरह का सबसे बड़ा अध्ययन है, जिसे यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड और प्लेसबो-नियंत्रित किया जाता है।
अध्ययन के अनुसार, LIVMARLI ने आनुवंशिक PFIC प्रकारों की एक विस्तृत श्रृंखला वाले रोगियों के लिए महत्वपूर्ण लाभ दिखाए। मुख्य प्रभावकारिता विश्लेषणों में दो समूह शामिल थे: बीएसईपी की कमी वाला समूह और ऑल-पीएफआईसी कोहोर्ट, जिसमें बीमारी से जुड़ी विभिन्न आनुवंशिक कमियां शामिल थीं।
प्रुरिटस गंभीरता स्कोर में औसत परिवर्तन का प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु और कुल सीरम पित्त एसिड सांद्रता में औसत परिवर्तन के प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदु दोनों में महत्वपूर्ण सुधार हुए।
ये सुधार सप्ताह 2 की शुरुआत में शुरू हुए और 26-सप्ताह की अध्ययन अवधि में बने रहे। अतिरिक्त देखे गए लाभों में प्लेसबो की तुलना में बेहतर बिलीरुबिन सांद्रता, वृद्धि और नींद की गड़बड़ी शामिल थी।
LIVMARLI की सुरक्षा प्रोफ़ाइल पूरे अध्ययन के दौरान सुसंगत थी, जिसमें दस्त सबसे आम प्रतिकूल घटना थी, जिसे आमतौर पर हल्का और क्षणिक कहा जाता है।
सिनसिनाटी चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल के डॉ. अलेक्जेंडर मिथके और प्रकाशन के प्रमुख लेखक ने पीएफआईसी रोगियों को प्रभावित करने वाले प्रुरिटस और अन्य मापदंडों में काफी सुधार करने के लिए LIVMARLI की क्षमता पर जोर दिया। उन्होंने सीरम बाइल एसिड और बिलीरुबिन के स्तर में कमी को देखते हुए देशी यकृत के जीवित रहने में सुधार की संभावना का भी उल्लेख किया।
पैम विग, पीएचडी, मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी और मिरुम के शोध प्रमुख, ने डेटा के प्रकाशन पर संतोष व्यक्त किया, यह रेखांकित करते हुए कि पीएफआईसी रोगियों में देखे गए नैदानिक संकेतों और लक्षणों पर LIVMARLI के महत्वपूर्ण प्रभाव को रेखांकित किया जा सकता है।
LIVMARLI एक इलियल बाइल एसिड ट्रांसपोर्टर (IBAT) अवरोधक है जिसे अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अलागिल सिंड्रोम (ALGS) और PFIC के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है। इसी तरह के संकेतों के लिए इसे यूरोपीय आयोग और स्वास्थ्य कनाडा द्वारा भी अनुमोदित किया गया है और वर्तमान में दो महीने और उससे अधिक उम्र के PFIC रोगियों के लिए यूरोप में अनुमोदन के लिए समीक्षा की जा रही है।
दवा को ALGS और PFIC टाइप 2 के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम मिला है, साथ ही इन स्थितियों के लिए अनाथ पदनाम भी मिला है। मिरम में एक लेट-स्टेज पाइपलाइन है जिसमें यकृत रोगों के लिए अन्य जांच उपचार शामिल हैं।
MARCH-PFIC अध्ययन परिणामों का प्रकाशन कई प्रकार के PFIC प्रकारों में LIVMARLI के चिकित्सीय लाभ के प्रमाण प्रदान करता है, जो इस गंभीर कोलेस्टेटिक स्थिति वाले रोगियों में परिणामों में सुधार के लिए एक गैर-सर्जिकल विकल्प प्रदान करता है। यह जानकारी मिरम फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) अपनी दवा LIVMARLI के साथ PFIC के उपचार में प्रगति करना जारी रखता है, स्टॉक पर विचार करने वाले निवेशकों के लिए कंपनी का वित्तीय परिप्रेक्ष्य भी उतना ही महत्वपूर्ण है। InvestingPro के अनुसार, विश्लेषकों ने आगामी अवधि में कंपनी की कमाई के लिए अपनी उम्मीदों पर खरा उतरा है, जो कंपनी के मुनाफे के लिए प्रयास करते समय सावधानी बरतने का संकेत देते हैं। इसके अलावा, जबकि इस साल मिरम के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है, यह उल्लेखनीय है कि कंपनी की तरल संपत्ति अपने अल्पकालिक दायित्वों को पार कर जाती है, जो वित्तीय स्थिरता प्रदान करती है।
InvestingPro डेटा बताता है कि मिरम का मार्केट कैप लगभग 1.24 बिलियन अमेरिकी डॉलर है, जो मौजूदा लाभप्रदता की कमी के बावजूद अपनी क्षमता में निवेशकों के विश्वास को दर्शाता है, जैसा कि -6.47 के नकारात्मक P/E अनुपात से संकेत मिलता है। कंपनी के राजस्व में पिछले बारह महीनों में Q4 2023 में 141.85% की वृद्धि के साथ प्रभावशाली वृद्धि देखी गई है, जो LIVMARLI जैसे अपने उत्पादों के लिए बाजार के सकारात्मक स्वागत का संकेत हो सकता है। हालांकि, यह ध्यान रखना आवश्यक है कि मिरम मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है और शेयरधारकों को लाभांश का भुगतान नहीं करता है, जो कुछ निवेश रणनीतियों के लिए प्रासंगिक कारक हो सकते हैं।
गहन विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, मिरम फार्मास्यूटिकल्स के लिए अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिन्हें InvestingPro पर एक्सेस किया जा सकता है। ये सुझाव ऐसी जानकारी प्रदान करते हैं जो निवेश के बारे में अधिक सूचित निर्णय लेने में मदद कर सकती हैं। अपने InvestingPro अनुभव को बढ़ाने के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें। इस ऑफ़र के साथ, निवेशक मिरम फार्मास्यूटिकल्स जैसी कंपनियों पर मूल्यवान मेट्रिक्स और अंतर्दृष्टि प्राप्त कर सकते हैं।
यह उल्लेखनीय है कि विश्लेषकों के अनुमान के अनुसार, मिरम के शेयर का उचित मूल्य $48 USD है, जबकि InvestingPro का उचित मूल्य मूल्यांकन $30.86 USD है, जो बताता है कि कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन और बाजार की स्थितियों के आधार पर वृद्धि या पुनर्मूल्यांकन की आवश्यकता हो सकती है। 8 मई, 2024 के लिए निर्धारित अगली कमाई की तारीख, निवेशकों के लिए कंपनी के वित्तीय प्रक्षेपवक्र में संभावित बदलावों को देखने का एक महत्वपूर्ण समय होगा।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।