🟢 बाजार ऊपर हैं। हमारे 120K+ समुदाय का प्रत्येक सदस्य जानता है कि इसके बारे में क्या करना है। आप भी जान सकते हैं।40% की छूट क्लेम करें

FDA ने PTC की जीन थेरेपी Upstaza को प्राथमिकता की समीक्षा दी

प्रकाशित 14/05/2024, 11:01 pm
PTCT
-

WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ने आज घोषणा की कि Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) के लिए उसके बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा दाखिल करने और प्राथमिकता समीक्षा प्रदान करने के लिए स्वीकार कर लिया गया है।

अपस्टाज़ा एरोमैटिक एल-एमिनो एसिड डिकारबॉक्साइलेज़ (AADC) की कमी के उपचार के लिए एक जीन थेरेपी उम्मीदवार है, जिसके लिए PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 13 नवंबर, 2024 निर्धारित की गई है।

मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, ने थेरेपी के संभावित लाभों का समर्थन करने वाले डेटा का हवाला देते हुए विकास के बारे में आशावाद व्यक्त किया। अपस्टाज़ा, जो एक बार की जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी है, को एएडीसी की कमी के गंभीर फेनोटाइप वाले 18 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए डिज़ाइन किया गया है, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार जो जीवन के पहले महीनों से बच्चों को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित करता है और आमतौर पर गंभीर विकलांगता का परिणाम होता है।

थेरेपी एक कार्यशील डीडीसी जीन को सीधे मस्तिष्क के पुटामेन में पहुंचाकर काम करती है, जिसका उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक दोष को ठीक करना और डोपामाइन उत्पादन को बहाल करना है। नैदानिक परीक्षणों और दयालु उपयोग कार्यक्रमों से पता चला है कि अपस्टाज़ा से परिवर्तनकारी न्यूरोलॉजिकल सुधार हो सकते हैं। पहले रोगी ने 2010 में चिकित्सा प्राप्त की, और रिपोर्ट किए गए सामान्य दुष्प्रभावों में प्रारंभिक अनिद्रा, चिड़चिड़ापन और डिस्केनेसिया शामिल हैं।

अपस्टाज़ा के प्रशासन में एक स्टीरियोटैक्टिक सर्जिकल प्रक्रिया शामिल है, जो विशिष्ट केंद्रों में योग्य न्यूरोसर्जन द्वारा की जाती है। AADC की कमी से प्रभावित बच्चों को अक्सर जानलेवा जटिलताओं का प्रबंधन करने के लिए निरंतर उपचार और हस्तक्षेप की आवश्यकता होती है।

PTC थेरेप्यूटिक्स एक वैश्विक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। अपस्टाज़ा के लिए बीएलए की स्वीकृति एएडीसी की कमी वाले रोगियों के लिए उपचार के विकल्पों में संभावित प्रगति का प्रतीक है।

यह खबर PTC Therapeutics, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार, Upstaza के लिए FDA अनुमोदन की प्रतीक्षा करने के महत्वपूर्ण चरण को नेविगेट करता है, कंपनी का वित्तीय परिदृश्य निवेशकों के देखने के लिए एक महत्वपूर्ण मीट्रिक है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, PTCT के पास वर्तमान में $2.43 बिलियन का बाजार पूंजीकरण है, जो कंपनी के आकार और बाजार मूल्य का बोध कराता है। आशावादी नैदानिक परिणामों के बावजूद, विश्लेषकों ने कुछ चिंताओं को उजागर किया है। एक InvestingPro टिप से पता चलता है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, जो व्यापक बायोफार्मास्युटिकल परिदृश्य में बाजार की अनिश्चितताओं या चुनौतियों को दर्शा सकता है।

एक अन्य InvestingPro टिप बताती है कि विश्लेषकों को इस साल कंपनी के मुनाफे की उम्मीद नहीं है, जिसकी पुष्टि -4.15 के नकारात्मक P/E अनुपात से होती है, जो बताता है कि कमाई वर्तमान में नकारात्मक है। Q1 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए नकारात्मक समायोजित P/E अनुपात द्वारा इस पर और बल दिया गया है, जो -6.35 पर है। फिर भी, कंपनी ने पिछले महीने में 19.98% मूल्य के कुल रिटर्न के साथ मजबूत रिटर्न का प्रदर्शन किया है, जो कंपनी की लंबी अवधि की संभावनाओं में निवेशकों के विश्वास का संकेत दे सकता है।

PTC थेरेप्यूटिक्स के वित्तीय स्वास्थ्य और भविष्य के दृष्टिकोण में गहराई से गोता लगाने की चाह रखने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त जानकारी प्रदान करता है। https://www.investing.com/pro/PTCT पर 6 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो निवेश क्षमता की अधिक सूक्ष्म समझ प्रदान कर सकते हैं। इन जानकारियों तक पहुँचने के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें, जो एक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है जो कंपनी के लिए इस महत्वपूर्ण अवधि के दौरान निवेश निर्णयों को सूचित कर सकता है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

नवीनतम टिप्पणियाँ

हमारा ऐप इंस्टॉल करें
जोखिम प्रकटीकरण: वित्तीय उपकरण एवं/या क्रिप्टो करेंसी में ट्रेडिंग में आपके निवेश की राशि के कुछ, या सभी को खोने का जोखिम शामिल है, और सभी निवेशकों के लिए उपयुक्त नहीं हो सकता है। क्रिप्टो करेंसी की कीमत काफी अस्थिर होती है एवं वित्तीय, नियामक या राजनैतिक घटनाओं जैसे बाहरी कारकों से प्रभावित हो सकती है। मार्जिन पर ट्रेडिंग से वित्तीय जोखिम में वृद्धि होती है।
वित्तीय उपकरण या क्रिप्टो करेंसी में ट्रेड करने का निर्णय लेने से पहले आपको वित्तीय बाज़ारों में ट्रेडिंग से जुड़े जोखिमों एवं खर्चों की पूरी जानकारी होनी चाहिए, आपको अपने निवेश लक्ष्यों, अनुभव के स्तर एवं जोखिम के परिमाण पर सावधानी से विचार करना चाहिए, एवं जहां आवश्यकता हो वहाँ पेशेवर सलाह लेनी चाहिए।
फ्यूज़न मीडिया आपको याद दिलाना चाहता है कि इस वेबसाइट में मौजूद डेटा पूर्ण रूप से रियल टाइम एवं सटीक नहीं है। वेबसाइट पर मौजूद डेटा और मूल्य पूर्ण रूप से किसी बाज़ार या एक्सचेंज द्वारा नहीं दिए गए हैं, बल्कि बाज़ार निर्माताओं द्वारा भी दिए गए हो सकते हैं, एवं अतः कीमतों का सटीक ना होना एवं किसी भी बाज़ार में असल कीमत से भिन्न होने का अर्थ है कि कीमतें परिचायक हैं एवं ट्रेडिंग उद्देश्यों के लिए उपयुक्त नहीं है। फ्यूज़न मीडिया एवं इस वेबसाइट में दिए गए डेटा का कोई भी प्रदाता आपकी ट्रेडिंग के फलस्वरूप हुए नुकसान या हानि, अथवा इस वेबसाइट में दी गयी जानकारी पर आपके विश्वास के लिए किसी भी प्रकार से उत्तरदायी नहीं होगा।
फ्यूज़न मीडिया एवं/या डेटा प्रदाता की स्पष्ट पूर्व लिखित अनुमति के बिना इस वेबसाइट में मौजूद डेटा का प्रयोग, संचय, पुनरुत्पादन, प्रदर्शन, संशोधन, प्रेषण या वितरण करना निषिद्ध है। सभी बौद्धिक संपत्ति अधिकार प्रदाताओं एवं/या इस वेबसाइट में मौजूद डेटा प्रदान करने वाले एक्सचेंज द्वारा आरक्षित हैं।
फ्यूज़न मीडिया को विज्ञापनों या विज्ञापनदाताओं के साथ हुई आपकी बातचीत के आधार पर वेबसाइट पर आने वाले विज्ञापनों के लिए मुआवज़ा दिया जा सकता है।
इस समझौते का अंग्रेजी संस्करण मुख्य संस्करण है, जो अंग्रेजी संस्करण और हिंदी संस्करण के बीच विसंगति होने पर प्रभावी होता है।
© 2007-2024 - फ्यूजन मीडिया लिमिटेड सर्वाधिकार सुरक्षित