कार्ल्सबैड, कैलिफ़ोर्निया - आयनिस फार्मास्युटिकल्स, इंक (NASDAQ: IONS) ने आज एंजेलमैन सिंड्रोम के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई अपनी दवा ION582 के HALOS चरण 1/2a अध्ययन से उत्साहजनक टॉपलाइन परिणाम साझा किए। दवा ने सुरक्षा और सहनशीलता का प्रदर्शन किया, साथ ही इस दुर्लभ न्यूरोडेवलपमेंटल विकार वाले रोगियों में लगातार कार्यात्मक सुधार किए।
एंजेलमैन सिंड्रोम, जो वैश्विक स्तर पर 12,000 से 20,000 लोगों में से लगभग एक को प्रभावित करता है, विकास में देरी, संज्ञानात्मक हानि और गंभीर संचार चुनौतियों का कारण बनता है। ION582 एक खोजी दवा है जिसका उद्देश्य मस्तिष्क में UBE3A प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाना है, जिसमें मातृ UBE3A जीन में कार्य की कमी के कारण एंजेलमैन सिंड्रोम के रोगियों में कमी होती है।
HALOS अध्ययन में 2-50 वर्ष की आयु के 51 रोगियों को शामिल किया गया और तीन महीने की अवधि में ION582 की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन किया गया, इसके बाद एक दीर्घकालिक विस्तार चरण आया। अध्ययन का प्राथमिक उद्देश्य सुरक्षा था, और दवा को सभी खुराक स्तरों पर अच्छी तरह से सहन किया गया था।
अनुभूति, संचार और मोटर फ़ंक्शन में सबसे मजबूत सुधार देखे गए। छह महीने में लगभग 65% रोगियों ने अनुभूति में सुधार दिखाया, और लगभग 70% ने बेहतर ग्रहणशील और/या अभिव्यंजक संचार का प्रदर्शन किया। लगभग 65% रोगियों में मोटर कौशल में भी सुधार हुआ।
कंपनी जुलाई में एंजेलमैन सिंड्रोम फाउंडेशन की बैठक में HALOS अध्ययन से विस्तृत परिणाम पेश करने की योजना बना रही है और नियामक अधिकारियों के साथ निर्णायक कार्यक्रम के डिजाइन पर चर्चा करेगी। ION582 को पहले ही अमेरिका में अनाथ दवा पदनाम मिल चुका है
आरएनए-लक्षित उपचारों में अग्रणी इयोनिस के पास न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए संभावित उपचारों की पाइपलाइन बढ़ रही है। कंपनी के पास तीन स्वीकृत न्यूरोलॉजिकल रोग दवाएं और कई चरण 3 अध्ययन चल रहे हैं।
इस लेख में दी गई जानकारी आयोनिस फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) अपनी विकासात्मक पाइपलाइन में प्रगति करना जारी रखता है, वित्तीय मैट्रिक्स और विश्लेषक दृष्टिकोण कंपनी के व्यावसायिक स्वास्थ्य और बाजार की उम्मीदों में एक खिड़की पेश करते हैं। 5.72 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ आयोनिस बायोटेक उद्योग में एक बड़ी उपस्थिति को दर्शाता है। ION582 पर सकारात्मक खबरों के बावजूद, विश्लेषकों ने कंपनी की लाभप्रदता के बारे में चिंता जताई है, क्योंकि इस साल Ionis के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है, जो -14.61 के नकारात्मक P/E अनुपात के साथ संरेखित है, जिसे Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए -15.13 तक समायोजित किया गया है।
Ionis के लिए प्रमुख InvestingPro टिप्स में से एक चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट की आशंका है, जो कंपनी के राजस्व वृद्धि पथ को देखने वाले निवेशकों के लिए विचार का विषय हो सकता है। Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी की राजस्व वृद्धि 34.84% थी, फिर भी इसी अवधि में -8.45% की तिमाही गिरावट आई थी। तिमाही गिरावट के मुकाबले वार्षिक वृद्धि का यह तालमेल अलग-अलग बाजार स्थितियों या उत्पाद चक्र चरणों का संकेत दे सकता है, जिन पर निवेशक बारीकी से नजर रख सकते हैं।
इसके अतिरिक्त, आयोनिस मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है, जो निवेशकों के लिए कंपनी के वित्तीय लचीलेपन का आकलन करने पर विचार करने का एक महत्वपूर्ण कारक है। बैलेंस शीट पर, Ionis की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कंपनी की तत्काल वित्तीय प्रतिबद्धताओं को पूरा करने की क्षमता के बारे में कुछ आश्वासन प्रदान कर सकती है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।