एक प्रतियोगी के नैदानिक परीक्षण के नए आंकड़ों के बावजूद, गुरुवार को, लीरिंक पार्टनर्स ने Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) के लिए अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग को बरकरार रखा। Ionis Pharmaceuticals के हालिया घटनाक्रम के आलोक में, फर्म एंजेलमैन सिंड्रोम, GTX-102 के लिए Ultragenyx के इलाज की क्षमता के बारे में आशावादी बनी हुई है।
आयोनिस ने अपने स्वयं के एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेपी, ION582 के चरण 1/2a परीक्षण से टॉपलाइन परिणामों का खुलासा किया, जो एक महत्वपूर्ण अध्ययन के लिए आगे बढ़ने की योजना को दर्शाता है। प्रारंभिक डेटा कई उपायों पर लगातार प्रभाव का सुझाव देता है, फिर भी जुलाई 2024 में एंजेलमैन सिंड्रोम फाउंडेशन की बैठक में विस्तृत परिणाम प्रस्तुत किए जाने का अनुमान है।
दूसरी ओर, Ultragenyx ने पिछले महीने GTX-102 के अपने चरण 1/2 अध्ययन से अपडेट किए गए डेटा को साझा किया, जिसमें FDA के साथ परामर्श करने और 2024 के अंत तक एक महत्वपूर्ण अध्ययन शुरू करने की तैयारी की गई थी। लीरिंक पार्टनर्स ने नोट किया कि ION582 और GTX-102 के बीच सटीक तुलना वर्तमान में मुश्किल है, लेकिन आज की खबरें Ultragenyx के कार्यक्रम के बारे में उनके सतर्क आशावादी दृष्टिकोण को नहीं बदलती हैं।
बायोजेन ने ION582 को लाइसेंस नहीं देने का विकल्प चुना है, जिससे Ionis को स्वतंत्र रूप से आगे बढ़ने के लिए छोड़ दिया गया है। यह निर्णय HALOS अध्ययन द्वारा एंजेलमैन सिंड्रोम के रोगियों में, विशेष रूप से संज्ञानात्मक कार्यों में, छह महीने की अवधि में आशाजनक सुधार दिखाए जाने के बाद आया है। सुरक्षा प्रोफ़ाइल रोगी की आबादी और उपचार की प्रकृति के लिए अपेक्षाओं के अनुरूप थी।
लीरिंक पार्टनर्स का अनुमान है कि Ultragenyx का GTX-102 सफलता की 40% संभावना के साथ अमेरिका और यूरोपीय संघ के बाजारों में लगभग 1.2 बिलियन डॉलर की सकल बिक्री हासिल कर सकता है। फर्म Ultragenyx की पाइपलाइन में GTX-102 के महत्व पर जोर देती है, खासकर जब निवेशक बढ़ते खर्चों की चिंताओं के बीच उभरने के लिए पर्याप्त उत्पादों की तलाश करते हैं।
पुन: पुष्टि की गई आउटपरफॉर्म रेटिंग दवा की बाजार क्षमता और Ultragenyx की रणनीतिक स्थिति में विश्वास को दर्शाती है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसे ही Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए अपनी GTX-102 थेरेपी के साथ आगे बढ़ता है, कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति पर एक नज़र निवेशकों को अतिरिक्त संदर्भ प्रदान कर सकती है। InvestingPro के रीयल-टाइम डेटा के अनुसार, Ultragenyx का बाजार पूंजीकरण $3.52 बिलियन है, जो बायोटेक उद्योग में महत्वपूर्ण उपस्थिति को दर्शाता है।
2024 की पहली तिमाही तक पिछले बारह महीनों के लिए 25.06 के उच्च मूल्य/बुक मल्टीपल और -60.26% के नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन सहित चुनौतियों के बावजूद, कंपनी की तरल संपत्ति अपने अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो एक स्थिर तरलता स्थिति का सुझाव देती है।
InvestingPro टिप्स से पता चलता है कि विश्लेषक अल्पावधि में Ultragenyx की लाभप्रदता के बारे में सतर्क हैं, क्योंकि कंपनी के इस साल लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है और पिछले बारह महीनों में यह लाभदायक नहीं रही है। इसके अलावा, कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो आय उत्पन्न करने वाले निवेशों के लिए उनकी प्राथमिकता के आधार पर निवेशकों के निर्णयों को प्रभावित कर सकती है।
फिर भी, क्लिनिकल परीक्षणों के माध्यम से GTX-102 को आगे बढ़ाने की कंपनी की प्रतिबद्धता, लीरिंक पार्टनर्स के दृष्टिकोण के अनुरूप दीर्घकालिक विकास और संभावित बाजार पर कब्जा करने पर ध्यान केंद्रित करती है। गहन विश्लेषण में रुचि रखने वाले निवेशक https://www.investing.com/pro/RARE पर Ultragenyx की वित्तीय और बाजार की संभावनाओं के बारे में व्यापक दृष्टिकोण पेश करते हुए अधिक InvestingPro टिप्स पा सकते हैं। InvestingPro सदस्यता पर विचार करने वालों के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें, छह से अधिक अतिरिक्त युक्तियों तक पहुंच को अनलॉक करें जो निवेश निर्णयों को सूचित और मार्गदर्शन कर सकती हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।