WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ने सोमवार को खुलासा किया कि यूरोपीय आयोग (EC) ने ट्रांसलारना™ (ataluren) के वार्षिक नवीनीकरण के संबंध में मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) की नकारात्मक राय को अपनाने से परहेज किया है। चुनाव आयोग ने आगे के आकलन के लिए CHMP को राय वापस कर दी है, इस प्रकार यूरोप में अपने मौजूदा प्राधिकरण के तहत ट्रांसलारना की बाजार उपस्थिति को बनाए रखा है।
CHMP की 24 जनवरी, 2024 की राय को वापस बुलाने का EC का निर्णय, साक्ष्य की समग्रता के अतिरिक्त मूल्यांकन के अनुरोध का अनुसरण करता है, जिसमें रोगी रजिस्ट्री डेटा और वास्तविक दुनिया के साक्ष्य शामिल हैं। यह विकास ट्रांसलारना को वर्तमान विपणन प्राधिकरण के अनुसार यूरोप में मरीजों के लिए उपलब्ध रहने की अनुमति देता है।
मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, ने यूरोप में नॉनसेंस म्यूटेशन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एनएमडीएमडी) वाले व्यक्तियों के लिए ट्रांसलारना के प्राधिकरण को बनाए रखने के महत्व पर टिप्पणी की। क्लेन ने नैदानिक परीक्षणों और स्ट्राइड रजिस्ट्री डेटा पर प्रकाश डाला, जो एनएमडीएमडी रोगियों की अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने में ट्रांसलारना की भूमिका को दर्शाता है।
यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने PTC को यह भी सूचित किया है कि 5 सितंबर, 2023 और जनवरी 2024 को आयोजित ट्रांसलारना पर वैज्ञानिक सलाहकार समूह (SAG) की बैठकों की कार्यवाही पर CHMP द्वारा दवा के भविष्य के मूल्यांकन में विचार नहीं किया जाएगा।
कंपनी के 2024 के राजस्व पर ट्रांसलारना के निरंतर प्राधिकरण के प्रभाव के आसपास की अनिश्चितताओं के कारण, PTC ने वर्ष के लिए अपने राजस्व मार्गदर्शन को रोकने का निर्णय लिया है। कंपनी बाद की तारीख में अद्यतन मार्गदर्शन प्रदान करेगी।
ट्रांसलारना, जिसे पीटीसी थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित किया गया है, एक प्रोटीन रिस्टोरेशन थेरेपी है, जिसका उद्देश्य नॉनसेंस म्यूटेशन के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों वाले रोगियों के लिए है, जिससे आवश्यक प्रोटीन संश्लेषण की समयपूर्व समाप्ति हो सकती है। दो साल और उससे अधिक उम्र के एंबुलेटरी रोगियों में एनएमडीएमडी के इलाज के लिए विभिन्न देशों में दवा को मंजूरी दी गई है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एटालुरेन एक खोजी नई दवा बनी हुई है।
ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ, घातक आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है, जिसकी विशेषता मांसपेशियों में प्रगतिशील कमजोरी होती है, जिसके कारण एंबुलेशन की जल्दी हानि होती है और हृदय और श्वसन विफलता के कारण समय से पहले मृत्यु हो जाती है।
PTC थेरेप्यूटिक्स एक वैश्विक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं की खोज, विकास और व्यवसायीकरण पर केंद्रित है। कंपनी सीमित या बिना उपलब्ध विकल्पों वाले रोगियों के लिए उपचार तक पहुंच प्रदान करने की अपनी प्रतिबद्धता पर जोर देती है।
यह लेख PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
यूरोप में ट्रांसलारना™ के साथ PTC थेरेप्यूटिक्स के हालिया विकास के प्रकाश में, कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन पर विचार करना महत्वपूर्ण है। InvestingPro के नवीनतम आंकड़ों के अनुसार, PTC थेरेप्यूटिक्स का बाजार पूंजीकरण 2540 मिलियन अमेरिकी डॉलर है, जो बाजार में इसके मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। चुनौतियों के बावजूद, कंपनी ने पिछले तीन महीनों में 27.39% की वृद्धि के साथ मजबूत रिटर्न दिखाया है। इसके अतिरिक्त, पिछले महीने में 30.71% रिटर्न के साथ और भी अधिक प्रभावशाली उछाल देखा गया है।
हालांकि, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स को वित्तीय बाधाओं का सामना करना पड़ता है। विश्लेषकों, जैसा कि InvestingPro Tips में उल्लेख किया गया है, इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं करते हैं, और यह पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं रही है। यह आगे -4.34 के नकारात्मक पी/ई अनुपात द्वारा समर्थित है, जो दर्शाता है कि कंपनी वर्तमान में अपने शेयर की कीमत को सही ठहराने के लिए कमाई नहीं कर रही है। इसके अलावा, कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो आय-केंद्रित निवेशकों के लिए एक विचार हो सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।