BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म जो दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने में लगी हुई है, ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने अपने nomlabofusp (CTI-1601) कार्यक्रम पर आंशिक नैदानिक पकड़ हटा ली है, जो फ्रेडरिक के गतिभंग (FA) के लिए एक संभावित उपचार है। FDA के निर्णय के बाद चरण 2 डेटा की समीक्षा हुई, जिसमें चार सप्ताह का प्लेसबो-नियंत्रित खुराक अन्वेषण अध्ययन शामिल था।
नोम्लाबोफस्प एक प्रोटीन रिप्लेसमेंट थेरेपी है जिसका उद्देश्य फ्रैटैक्सिन को माइटोकॉन्ड्रिया तक पहुंचाकर एफए के अंतर्निहित कारण के लिए किया जाता है। हाल के अध्ययन ने नोम्लाबोफस्प की सुरक्षा और फार्माकोकेनेटिक्स का आकलन किया, जिसमें रोगियों को 25 मिलीग्राम या 50 मिलीग्राम की खुराक मिली। दवा को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन करने की सूचना मिली थी, और इससे त्वचा और मुख कोशिकाओं में फ्रैटैक्सिन के स्तर में खुराक पर निर्भर वृद्धि देखी गई।
कंपनी के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, कैरोल बेन-मैमोन, एमडी, ने FDA के फैसले के बारे में आशावाद व्यक्त करते हुए कहा कि चल रहे ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययन में खुराक को 50 मिलीग्राम तक बढ़ाने की मंजूरी एक महत्वपूर्ण कदम है। ओएलई अध्ययन वर्तमान में नोम्लाबोफस्प के दैनिक उपयोग के बाद दीर्घकालिक सुरक्षा और फ्रैटैक्सिन स्तरों का मूल्यांकन कर रहा है।
OLE अध्ययन से अंतरिम डेटा 2024 की चौथी तिमाही में अपेक्षित है, जिसमें बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) सबमिशन 2025 की दूसरी छमाही के लिए लक्षित है। 25 मिलीग्राम की खुराक पर फ्रैटैक्सिन फार्माकोडायनामिक्स के अतिरिक्त लक्षण वर्णन के बाद लारिमार ने खुराक को 50 मिलीग्राम तक बढ़ाने की योजना बनाई है। 50 मिलीग्राम से ऊपर की किसी भी खुराक में वृद्धि के लिए FDA समीक्षा के लिए अतिरिक्त डेटा जमा करने की आवश्यकता होगी।
Nomlabofusp को FDA द्वारा दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम, फास्ट ट्रैक पदनाम और अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है, साथ ही यूरोपीय नियामक एजेंसियों से समान पदनाम प्राप्त हुए हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
लारिमार थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: LRMR), FDA के फैसले के बारे में सकारात्मक खबरों के बावजूद, InvestingPro के नवीनतम मैट्रिक्स के अनुसार एक मिश्रित वित्तीय तस्वीर प्रस्तुत करता है। कंपनी का बाजार पूंजीकरण वर्तमान में $463.84 मिलियन है, जो जैव प्रौद्योगिकी क्षेत्र में अपेक्षाकृत स्मॉल-कैप स्थिति को दर्शाता है। निवेशकों के लिए एक महत्वपूर्ण अंतर्दृष्टि कंपनी का नकारात्मक पी/ई अनुपात है, जो वर्तमान में -7.55 है, जो दर्शाता है कि कंपनी अपने शेयर मूल्य के सापेक्ष लाभ नहीं कमा रही है। यह InvestingPro टिप्स के अनुरूप है, जो सुझाव देते हैं कि विश्लेषकों को इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है, और शुद्ध आय में गिरावट का अनुमान है।
सकारात्मक पक्ष पर, InvestingPro टिप्स में से एक इस बात पर प्रकाश डालता है कि लारिमार थेरेप्यूटिक्स के पास अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी है, जो कुछ वित्तीय स्थिरता प्रदान कर सकती है क्योंकि कंपनी अपने नैदानिक कार्यक्रमों में निवेश करना जारी रखती है। इसके अतिरिक्त, कंपनी ने पिछले वर्ष की तुलना में 101.64% मूल्य कुल रिटर्न के साथ महत्वपूर्ण रिटर्न का अनुभव किया है, हालांकि पिछले तीन महीनों में इसकी कीमत में 38.81% की गिरावट देखी गई है।
लारिमार थेरेप्यूटिक्स के विस्तृत वित्तीय और भविष्य के दृष्टिकोण में रुचि रखने वाले निवेशक InvestingPro पर अतिरिक्त InvestingPro टिप्स का पता लगा सकते हैं। वर्तमान में, 10 और सुझाव उपलब्ध हैं जो LRMR के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन के बारे में गहन जानकारी प्रदान कर सकते हैं। इन मूल्यवान जानकारियों तक पहुँचने के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करने पर विचार करें।
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