CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म जो दुर्लभ विकारों के लिए आनुवंशिक चिकित्सा पर केंद्रित है, ने घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (EC) ने अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार RP-A601 के लिए अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम दिया है।
यह पदनाम प्लैकोफिलिन -2 से संबंधित एरिथमोजेनिक कार्डियोमायोपैथी (PKP2-ACM) के उपचार के लिए है, जो एक दुर्लभ और जानलेवा विरासत में मिली हृदय रोग है।
चुनाव आयोग का निर्णय यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) की अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की सकारात्मक राय के बाद लिया गया है। यूरोपीय संघ (ईयू) में अनाथ औषधीय उत्पाद का दर्जा 10,000 व्यक्तियों में से पांच से कम लोगों को प्रभावित करने वाली स्थितियों को लक्षित करने वाले उपचारों के लिए आरक्षित है। पदनाम के लाभों में विनियामक सहायता, केंद्रीकृत विपणन प्राधिकरण तक पहुंच और अनुमोदन के बाद विपणन विशिष्टता का एक दशक शामिल है।
RP-A601 एक चरण 1 परीक्षण में है, जो जानलेवा अतालता के लिए उच्च जोखिम वाले कम से कम छह वयस्क PKP2-ACM रोगियों में इसकी सुरक्षा और प्रारंभिक प्रभावकारिता का आकलन करता है। इस जांच चिकित्सा में एक कार्यात्मक PKP2 जीन ले जाने वाले एक पुनः संयोजक एडेनो-संबंधित वायरस का एकल अंतःशिरा आसव शामिल होता है।
PKP2-ACM की विशेषता खतरनाक अतालता, हृदय संबंधी संरचनात्मक समस्याएं और अचानक मृत्यु है, जो अमेरिका और यूरोप में लगभग 50,000 व्यक्तियों को प्रभावित करती है। वर्तमान उपचार बीमारी को ठीक नहीं करते हैं या इसकी प्रगति को पूरी तरह से रोकते नहीं हैं।
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स विभिन्न दुर्लभ बीमारियों को लक्षित करने वाले जीन थेरेपी उम्मीदवारों का एक पोर्टफोलियो रखता है, जिसमें एडेनो-संबंधित वायरल वेक्टर-आधारित कार्डियोवास्कुलर पोर्टफोलियो भी शामिल है, जिसमें डैनन रोग जैसी अन्य हृदय स्थितियों के लिए उपचार शामिल हैं।
इस लेख में दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: RCKT) ने हाल ही में यूरोपीय आयोग से अपने अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम के साथ ध्यान आकर्षित किया है, जो इसके जीन थेरेपी उम्मीदवार RP-A601 के लिए एक सकारात्मक कदम का संकेत देता है। जैसा कि निवेशक कंपनी की संभावनाओं पर इस मील के पत्थर के संभावित प्रभाव पर विचार करते हैं, कुछ वित्तीय मैट्रिक्स और InvestingPro की अंतर्दृष्टि रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स के वर्तमान वित्तीय स्वास्थ्य और भविष्य के दृष्टिकोण की स्पष्ट तस्वीर प्रदान कर सकती है।
InvestingPro डेटा 1.86 बिलियन अमेरिकी डॉलर का बाजार पूंजीकरण दिखाता है, जो कंपनी के बाजार मूल्यांकन को दर्शाता है। विशेष रूप से, Q1 2024 के अनुसार कंपनी का मूल्य/पुस्तक अनुपात 4.26 है, जो इस बात का संकेत हो सकता है कि बाजार कंपनी की शुद्ध संपत्ति को कैसे महत्व देता है।
रॉकेट फार्मास्युटिकल्स के सामने आने वाली चुनौतियों के बावजूद, जिसमें Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में -$264.84 मिलियन अमरीकी डालर की नकारात्मक परिचालन आय शामिल है, InvestingPro टिप्स से पता चलता है कि कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखती है, जो वित्तीय स्थिरता और चल रहे अनुसंधान और विकास प्रयासों को निधि देने की क्षमता का संकेत हो सकता है। इसके अतिरिक्त, रॉकेट फार्मास्युटिकल्स की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कंपनी की तरलता की स्थिति का और सबूत प्रदान करती है।
निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, और यह कमजोर सकल लाभ मार्जिन से ग्रस्त है, लेकिन आगामी अवधि के लिए 5 विश्लेषकों द्वारा कमाई के अनुमानों में सकारात्मक संशोधन किए गए हैं। इसके अलावा, रिलेटिव स्ट्रेंथ इंडेक्स (RSI) बताता है कि स्टॉक वर्तमान में ओवरसोल्ड क्षेत्र में है, जो मूल्य चाहने वाले निवेशकों को दिलचस्पी दे सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।