NOVATO, कैलिफ़ोर्निया। - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ने गुरुवार को घोषणा की कि ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार Ia (GsDia) के लिए एक जीन थेरेपी DTX401 का उसका चरण 3 अध्ययन, इसके प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा करता है। इस उपचार से आठ वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में ग्लूकोज नियंत्रण बनाए रखते हुए दैनिक कॉर्नस्टार्च के सेवन में उल्लेखनीय कमी आई।
48-सप्ताह के ग्लूकोजीन अध्ययन ने DTX401 समूह के लिए कॉर्नस्टार्च की खपत में 41.3% औसत कमी बनाम प्लेसबो समूह के लिए 10.3% की कमी का प्रदर्शन किया। अध्ययन में प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को भी पूरा किया गया, जिसमें प्रति दिन कम कॉर्नस्टार्च खुराक और ग्लूकोज नियंत्रण में गैर-हीनता शामिल है।
अल्ट्राजेनिक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, एमडी, एरिक क्रॉम्बेज़ ने पिछले चरण 1/2 निष्कर्षों के साथ इन परिणामों की स्थिरता पर प्रकाश डाला। उन्होंने अध्ययन के प्रतिभागियों और GsDia समुदाय के उनके समर्थन को स्वीकार किया।
परीक्षण में 46 रोगियों को शामिल किया गया था, जिसमें 44 रोगियों को संशोधित इरादे-से-इलाज की आबादी में शामिल किया गया था। DTX401 के साथ इलाज किए गए सभी रोगियों ने कॉर्नस्टार्च के सेवन में कमी का अनुभव किया, जिसमें महत्वपूर्ण प्रतिशत में 30% और 50% से अधिक की कटौती हुई।
कनेक्टिकट चिल्ड्रेन मेडिकल सेंटर/यूनिवर्सिटी ऑफ कनेक्टिकट मेडिकल स्कूल में ग्लाइकोजन स्टोरेज डिजीज प्रोग्राम एंड डिसऑर्डर ऑफ हाइपोग्लाइसीमिया के निदेशक रेबेका रिबा-वोलमैन, एमडी ने जीएसडीआईए रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार के लिए DTX401 की क्षमता का उल्लेख किया।
सुरक्षा परिणाम पिछले अध्ययनों के अनुरूप थे, जिसमें रोगनिरोधी कॉर्टिकोस्टेरॉइड आहार के साथ प्रबंधनीय यकृत प्रभाव दिखाया गया था और पृष्ठीय जड़ नाड़ीग्रन्थि विषाक्तता या थ्रोम्बोटिक माइक्रोएन्जियोपैथी नहीं देखी गई थी।
चरण 3 के अध्ययन के अलावा, अमेरिकन सोसाइटी ऑफ़ जीन एंड सेल थेरेपी 2024 में प्रस्तुत DTX401 के चरण 1/2 परीक्षण के दीर्घकालिक डेटा ने इलाज के बाद पांच साल तक कॉर्नस्टार्च के सेवन में निरंतर कमी दिखाई।
Ultragenyx ने इस साल के अंत में एक वैज्ञानिक सम्मेलन में चरण 3 के अध्ययन से पूरे 48-सप्ताह के डेटा पेश करने और 2025 में एक विपणन अनुप्रयोग का समर्थन करने के लिए नियामक अधिकारियों के साथ इन परिणामों पर चर्चा करने की योजना बनाई है।
GsDia एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जो दुनिया भर में अनुमानित 6,000 रोगियों को प्रभावित करती है, जिसमें एक दोषपूर्ण जीन के कारण रक्त शर्करा को नियंत्रित करने में असमर्थता होती है।
DTX401 को अमेरिकी FDA से अनाथ दवा, पुनर्योजी चिकित्सा उन्नत चिकित्सा (RMAT), और फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त हुए हैं, साथ ही यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से PRIME और अनाथ दवा पदनाम भी प्राप्त हुए हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ने DTX401 के लिए अपने चरण 3 के अध्ययन से आशाजनक परिणामों की घोषणा की है, निवेशक और उद्योग पर्यवेक्षक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Ultragenyx का बाजार पूंजीकरण $3.21 बिलियन है, जो कंपनी की क्षमता के बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है। नैदानिक प्रगति के बावजूद, कंपनी के वित्तीय मेट्रिक्स चुनौतियों को दर्शाते हैं, जिसमें नकारात्मक P/E अनुपात -4.85 और पिछले बारह महीनों के लिए Q1 2024 के अनुसार -5.18 पर समायोजित P/E अनुपात के साथ, यह दर्शाता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है।
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि स्टॉक RSI के आधार पर ओवरसोल्ड क्षेत्र में है, जो मूल्य चाहने वाले निवेशकों को दिलचस्पी दे सकता है। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि इस वर्ष Ultragenyx लाभदायक होगा, जो इसी अवधि के लिए कंपनी के -60.26% के नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन -60.26% के रिपोर्ट किए गए नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन के अनुरूप है। इसके अतिरिक्त, कंपनी का 22.78 का उच्च मूल्य/बुक मल्टीपल इसकी बुक वैल्यू के सापेक्ष प्रीमियम मूल्यांकन का सुझाव देता है। यह विशेष रूप से प्रासंगिक है क्योंकि कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जिसका अर्थ है कि निवेशक भविष्य के विकास और रिटर्न के लिए लाभप्रदता पर भरोसा कर रहे हैं।
Ultragenyx में निवेश करने पर विचार करने वालों के लिए, उपलब्ध InvestingPro टिप्स की पूरी श्रृंखला की खोज करना उचित है। प्लेटफ़ॉर्म पर सात अतिरिक्त सुझाव दिए गए हैं जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की क्षमता के बारे में गहरी जानकारी प्रदान कर सकते हैं। इन जानकारियों तक पहुँचने और अधिक सूचित निवेश निर्णय लेने के लिए, InvestingPro पर वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।