बेथेस्डा, एमडी - गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: GANX) ने एक प्रीक्लिनिकल अध्ययन से नए डेटा की घोषणा की है जो दर्शाता है कि इसके प्रमुख दवा उम्मीदवार, GT-02287 ने GBA1 पार्किंसंस रोग के एक मॉडल में संज्ञानात्मक प्रदर्शन में सुधार दिखाया है। अध्ययन के निष्कर्ष आगामी FENS फोरम 2024 में प्रस्तुत किए जाने वाले हैं, जो यूरोप में एक प्रमुख न्यूरोसाइंस कांग्रेस है।
आंकड़ों से पता चला है कि GT-02287, एक ग्लुकोसेरेब्रोसिडेस (GCase) बढ़ाने वाला, न केवल संज्ञानात्मक कार्यों में सुधार करता है बल्कि रोग के प्रीक्लिनिकल मॉडल में दैनिक जीवन की गतिविधियों में भी सुधार करता है। GBA1 जीन म्यूटेशन, पार्किंसंस रोग के लिए एक सामान्य आनुवंशिक लिंक है, जो GCase एंजाइम की गलतफहमी और हानि का कारण बनता है। GT-02287 को इस एंजाइम के कार्य को पुनर्स्थापित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
प्रीक्लिनिकल परीक्षणों में, यौगिक ने न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन स्तरों में कमी भी दिखाई, जो न्यूरोडीजेनेरेशन के लिए एक संभावित बायोमार्कर है। मोटर फ़ंक्शन और डोपामाइन के स्तर में सुधार के अतिरिक्त सकारात्मक परिणाम देखे गए।
गेन थेरेप्यूटिक्स के दृष्टिकोण में बीमारियों में फंसे प्रोटीन पर नए एलोस्टेरिक बाइंडिंग साइटों की पहचान करने के लिए एआई-समर्थित संरचनात्मक जीव विज्ञान और मालिकाना एल्गोरिदम का लाभ उठाना शामिल है। कंपनी का मैगलन™ ड्रग डिस्कवरी प्लेटफ़ॉर्म अपनी See-Tx® तकनीक की उन्नति है, जिसे अब AI और मशीन लर्निंग टूल के साथ बढ़ाया गया है।
शोध को पार्किंसंस रिसर्च के लिए माइकल जे फॉक्स फाउंडेशन और जीबीए के साथ पार्किंसंस के लिए सिल्वरस्टीन फाउंडेशन से समर्थन मिला है। जैसे-जैसे GT-02287 नैदानिक विकास के माध्यम से आगे बढ़ता है, इसके संभावित चिकित्सीय लाभों पर कड़ी नजर रखी जा रही है, खासकर जब यह वर्तमान में चरण 1 नैदानिक परीक्षण से गुजर रहा है।
प्रेस विज्ञप्ति में फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स के बारे में एक चेतावनी नोट भी प्रदान किया गया है, जो विभिन्न जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं, जिनके कारण वास्तविक परिणाम अनुमानित परिणामों से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं।
यह लेख एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है और इसका उद्देश्य बिना किसी दावे का समर्थन किए तथ्यों की रिपोर्ट करना है। FENS फोरम 2024 में प्रस्तुति GT-02287 की प्रभावकारिता और GBA1 पार्किंसंस रोग के इलाज पर इसके संभावित प्रभाव के बारे में अधिक विस्तृत जानकारी प्रदान करेगी।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।