फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया। - मिरम फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: MIRM) ने प्रोग्रेसिव फैमिलियल इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (PFIC), एक दुर्लभ आनुवंशिक यकृत रोग के उपचार के लिए अपनी दवा LIVMARLI® (maralixibat) मौखिक समाधान के लिए यूरोपियन कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (CHMP) से सकारात्मक राय प्राप्त की। यह सिफारिश यूरोपीय संघ में संभावित विपणन प्राधिकरण की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है।
आज घोषित CHMP का समर्थन, चरण 3 मार्च के अध्ययन के आंकड़ों पर आधारित है, जिसमें प्लेसबो की तुलना में PFIC के सामान्य लक्षण प्रुरिटस की गंभीरता में अत्यधिक सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी देखी गई है। अध्ययन में पीएफआईसी के विभिन्न आनुवंशिक प्रकारों में 93 रोगियों को शामिल किया गया, जिससे यह इस स्थिति के लिए किया गया सबसे बड़ा यादृच्छिक परीक्षण बन गया।
CHMP की सकारात्मक राय के अलावा, अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति (COMP) ने PFIC में LIVMARLI के लिए अनाथ दवा पदनाम को बनाए रखने की भी सिफारिश की है। यूरोपीय आयोग से 2024 की तीसरी तिमाही में LIVMARLI के लिए विपणन प्राधिकरण पर अंतिम निर्णय लेने की उम्मीद है।
मिरम फार्मास्युटिकल्स के सीईओ क्रिस पीट्ज़ ने संभावित अनुमोदन के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसमें प्रमुख यकृत स्वास्थ्य मापदंडों में महत्वपूर्ण सुधार पर प्रकाश डाला गया, जो कि LIVMARLI तीन महीने की उम्र से शुरू होने वाले PFIC रोगियों के लिए प्रदान कर सकता है।
LIVMARLI को वर्तमान में यूरोप में दो महीने और उससे अधिक उम्र के अलागिल सिंड्रोम (ALGS) के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, तीन महीने और उससे अधिक उम्र के ALGS रोगियों में एक ही स्थिति के लिए और पांच वर्ष और उससे अधिक उम्र के PFIC रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के लिए दवा को मंजूरी दी जाती है। मिरम इस साल के अंत में युवा PFIC रोगियों के लिए अपने लेबल का विस्तार करने के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में LIVMARLI का एक उच्च सांद्रता सूत्रीकरण शुरू करने की भी योजना बना रहा है।
पीएफआईसी प्रगतिशील यकृत रोग की ओर ले जाता है, जिसके परिणामस्वरूप अक्सर यकृत की विफलता होती है। पीएफआईसी के मरीजों को गंभीर खुजली, पीलिया, विकास की विफलता और यकृत के कार्य करने में असमर्थता का अनुभव होता है। यह बीमारी संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में हर 50,000 से 100,000 जन्मों में से एक को प्रभावित करने का अनुमान है।
LIVMARLI की सुरक्षा जानकारी में जिगर की संभावित चोट और जठरांत्र संबंधी समस्याओं के बारे में चेतावनी शामिल है, और पित्त नमक निर्यात पंप प्रोटीन में गंभीर दोष वाले PFIC टाइप 2 रोगियों के लिए दवा की सिफारिश नहीं की जाती है।
यह रिपोर्ट मिरम फार्मास्युटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) LIVMARLI® के लिए विपणन प्राधिकरण पर यूरोपीय आयोग के अंतिम निर्णय का इंतजार कर रहा है, इसलिए कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों के लिए अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Mirum ने Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में 133.9% की महत्वपूर्ण राजस्व वृद्धि का दावा किया है, जो मजबूत बिक्री और संभावित रूप से बाजार में पैठ में वृद्धि का संकेत देता है। इसे आगे 73.26% के सकल लाभ मार्जिन द्वारा समर्थित किया गया है, जो कंपनी की मौजूदा लागत संरचना के साथ लाभप्रदता बनाए रखने की क्षमता को दर्शाता है।
पिछले बारह महीनों में लाभांश और लाभप्रदता की अनुपस्थिति के बावजूद, एक InvestingPro टिप बताती है कि मिरम की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जिससे कंपनी को अपने परिचालन और निवेश का प्रबंधन करने के लिए एक ठोस तरलता स्थिति प्रदान करती है। इसके अलावा, कंपनी मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम कर रही है, जो कुछ वित्तीय लचीलेपन की पेशकश कर सकती है क्योंकि यह अपने उत्पाद की पेशकश और बाजार तक पहुंच का विस्तार करना जारी रखती है।
एक अन्य InvestingPro टिप के अनुसार, Mirum Pharmaceuticals पर विचार करने वाले निवेशक कंपनी के शेयर कारोबार को 52-सप्ताह के निचले स्तर के करीब ले जाने पर भी ध्यान दे सकते हैं। हालांकि यह मूल्य निवेशकों के लिए खरीदारी के संभावित अवसर का संकेत दे सकता है, लेकिन कंपनी के मौजूदा पी/ई अनुपात -6.66 और समायोजित पी/ई अनुपात -7.26 पर विचार करना महत्वपूर्ण है, जो भविष्य की कमाई की संभावनाओं के बारे में बाजार की भावना को दर्शाता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।