पासाडेना, कैलिफ़ोर्निया। - एरोहेड फार्मास्यूटिकल्स इंक (NASDAQ: ARWR) ने आज प्लोज़ासिरन के अपने चरण 3 PALISADE अध्ययन से महत्वपूर्ण परिणामों की घोषणा की, जो कि FDA-अनुमोदित उपचारों के बिना एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार, पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) के लिए एक उपचार है।
अध्ययन ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, जिसमें ट्राइग्लिसराइड्स में पर्याप्त कमी और प्लेसबो की तुलना में तीव्र अग्नाशयशोथ की घटनाओं में कमी देखी गई।
एक खोजी आरएनएआई-आधारित चिकित्सा, प्लोज़ासिरन ने ट्राइग्लिसराइड चयापचय के प्रमुख नियामक अपोलिपोप्रोटीन C-III (APOC3) में 80% तक की औसत कमी और 10 महीने में 94% तक की औसत कटौती का प्रदर्शन किया। अध्ययन में तीव्र अग्नाशयशोथ की घटनाओं में भी उल्लेखनीय कमी देखी गई, जो एफसीएस की एक गंभीर जटिलता है।
PALISADE अध्ययन, जिसमें आनुवंशिक रूप से पुष्टि या नैदानिक रूप से निदान किए गए FCS वाले रोगियों को शामिल किया गया था, ने दिखाया कि प्लोज़सिरान की एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल है, जिसमें प्लेसबो समूह की तुलना में कम गंभीर और गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की सूचना दी गई है। सामान्य प्रतिकूल घटनाओं में पेट में दर्द, COVID-19, नासोफेरींजाइटिस, सिरदर्द और मतली शामिल हैं।
एरोहेड के मुख्य चिकित्सा वैज्ञानिक डॉ ब्रूस गिवेन ने विभिन्न कार्डियोमेटाबोलिक विकारों के इलाज के लिए प्लोज़ासिरन की क्षमता में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी 25 जून, 2024 को आगामी कार्डियोमेटाबोलिक कार्यक्रम में परिणामों पर चर्चा करने और भविष्य के चिकित्सा सम्मेलनों में पूरा डेटा पेश करने की योजना बना रही है।
एरोहेड के अध्यक्ष और सीईओ क्रिस्टोफर अंज़ालोन ने डेटा को कक्षा में संभावित रूप से सर्वश्रेष्ठ के रूप में उजागर किया, जिसमें पर्याप्त आवश्यकताओं के साथ कई बीमारियों को दूर करने की क्षमता है। एरोहेड इन परिणामों को FDA को संप्रेषित करने और FCS के लिए एक नई दवा अनुप्रयोग का पता लगाने का इरादा रखता है।
PALISADE अध्ययन प्लोज़सिरन के लिए एक व्यापक नैदानिक कार्यक्रम का हिस्सा है, जिसमें गंभीर हाइपरट्रिग्लिसराइडिमिया (SHTG) और मिश्रित हाइपरलिपिडिमिया में चल रहे चरण 3 अध्ययन शामिल हैं। दवा को यूएस एफडीए से अनाथ दवा और फास्ट ट्रैक पदनाम और यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुए हैं।
एरोहेड ने प्लोज़सिरन के लिए एक अर्ली एक्सेस प्रोग्राम (ईएपी) भी स्थापित किया है, जो एफसीएस के साथ रहने वाले व्यक्तियों को आशा प्रदान करता है क्योंकि यह विनियामक प्रक्रिया के माध्यम से आगे बढ़ता है।
यह खबर एरोहेड फार्मास्यूटिकल्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और इसे स्वतंत्र रूप से सत्यापित नहीं किया गया है। कंपनी को आरएनएआई-आधारित चिकित्सा विज्ञान विकसित करने के लिए जाना जाता है, जिसका उद्देश्य असाध्य रोगों के लिए जिम्मेदार जीन को शांत करना है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।