न्यूयार्क - न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE), न्यूरोलॉजिकल जेनेटिक विकारों पर केंद्रित एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी, ने आज घोषणा की कि रिट सिंड्रोम, NGN-401 के लिए इसकी जीन थेरेपी को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) द्वारा START पायलट प्रोग्राम में भाग लेने के लिए चुना गया है। इस पहल का उद्देश्य दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास में तेजी लाना है।
START कार्यक्रम में FDA और चयनित प्रायोजकों के बीच उन्नत संचार शामिल है, जिससे उत्पाद-विशिष्ट मुद्दों पर नियमित सलाह प्रदान करके NGN-401 के विकास में तेजी आने की उम्मीद है। इसमें नैदानिक अध्ययन डिजाइन और रोगी जनसंख्या चयन शामिल हैं, जो संभावित पंजीकरण अध्ययन की दिशा में प्रगति के लिए महत्वपूर्ण हैं।
रेचल मैकमिन, पीएचडी, न्यूरोजीन के सीईओ, ने चिकित्सा के संभावित नैदानिक लाभों पर प्रकाश डालते हुए, स्टार्ट प्रोग्राम में एनजीएन -401 को शामिल करने के लिए आभार व्यक्त किया। कंपनी 2024 की चौथी तिमाही में चल रहे चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण से अंतरिम प्रभावकारिता डेटा की रिपोर्ट करने के लिए शेड्यूल पर बनी हुई है। यह परीक्षण वर्तमान में रिट सिंड्रोम वाली महिला बाल रोगियों में NGN-401 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का आकलन कर रहा है।
NGN-401 को पहले FDA से कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिनमें अनाथ दवा, फास्ट ट्रैक और दुर्लभ बाल रोग पदनाम शामिल हैं, जो रेट सिंड्रोम वाले रोगियों की अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की इसकी क्षमता को दर्शाते हैं। थेरेपी MECP2 जीन को वितरित करने के लिए न्यूरोजीन की मालिकाना सटीक तकनीक का उपयोग करती है, जिसका उद्देश्य जीन थेरेपी ओवरएक्प्रेशन से जुड़े विषाक्त प्रभावों के बिना ट्रांसजीन अभिव्यक्ति के लक्षित स्तरों को प्राप्त करना है।
START कार्यक्रम के लिए NGN-401 का चयन दुर्लभ बीमारियों के लिए नवीन उपचारों के विकास का समर्थन करने के लिए FDA की प्रतिबद्धता को रेखांकित करता है।
यह खबर न्यूरोजीन इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE) FDA के START पायलट प्रोग्राम के माध्यम से अपनी जीन थेरेपी NGN-401 को आगे बढ़ाता है, निवेशक और उद्योग पर नजर रखने वाले कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। रियल-टाइम डेटा और InvestingPro टिप्स पर आधारित कुछ प्रमुख जानकारियां यहां दी गई हैं:
Neurogene Inc. वर्तमान में 18.89 के P/E अनुपात पर कारोबार कर रहा है, जो विशेष रूप से कंपनी के हालिया महत्वपूर्ण रिटर्न को देखते हुए मूल्य निवेशकों की नज़र में आ सकता है। पिछले हफ्ते अकेले NGNE की कीमत में 17.1% का कुल रिटर्न देखा गया है। यह प्रदर्शन एक व्यापक रुझान का हिस्सा है, जिसमें पिछले छह महीनों में 149.01% रिटर्न और पिछले वर्ष की तुलना में 149.01% का समान प्रभावशाली रिटर्न है। इस तरह के मजबूत रिटर्न से कंपनी की क्षमता में निवेशकों के मजबूत विश्वास का संकेत मिल सकता है।
चुनौतियों के बावजूद, जैसा कि Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में -47.65M USD के नकारात्मक सकल लाभ से स्पष्ट है, न्यूरोजीन अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखता है, जो वित्तीय लचीलापन प्रदान करता है जो नैदानिक स्तर की बायोटेक कंपनियों के लिए महत्वपूर्ण है। इसके अलावा, तरल परिसंपत्तियों के अल्पकालिक दायित्वों से अधिक होने के कारण, कंपनी अपने नकदी प्रवाह का प्रबंधन करने और उपचारों की अपनी आशाजनक पाइपलाइन में निवेश करने के लिए एक ठोस स्थिति में प्रतीत होती है।
न्यूरोजीन के प्रदर्शन और भविष्य की संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने के इच्छुक निवेशक अतिरिक्त InvestingPro टिप्स तलाश सकते हैं। उदाहरण के लिए, कंपनी एक से अधिक कमाई पर कारोबार कर रही है और लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो कुछ निवेश रणनीतियों के लिए प्रासंगिक कारक हो सकते हैं। 11 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो न्यूरोजीन के वित्तीय मैट्रिक्स और बाजार के प्रदर्शन का व्यापक विश्लेषण प्रदान करते हैं।
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488.06M USD के मार्केट कैप और 0.54 के दूरंदेशी PEG अनुपात के साथ, जो कमाई के सापेक्ष वृद्धि की संभावना को दर्शाता है, न्यूरोजीन की वित्तीय स्थिति उन निवेशकों के लिए पहेली का एक महत्वपूर्ण हिस्सा है जो कंपनी की हालिया विनियामक प्रगति के संदर्भ में कंपनी के प्रक्षेपवक्र का मूल्यांकन कर रहे हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।