सैन डिएगो - कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: CAPR), एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, ने CAP-1002 के अपने HOPE-2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से तीन साल के सकारात्मक परिणामों की घोषणा की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) का इलाज है। अध्ययन ने डीएमडी के रोगियों में कंकाल की मांसपेशियों के कार्य और हृदय क्रिया के स्थिरीकरण में निरंतर लाभ दिखाया।
CAP-1002 के साथ इलाज किए गए मरीजों ने सिनसिनाटी चिल्ड्रन हॉस्पिटल मेडिकल सेंटर के एक बाहरी तुलनित्र समूह की तुलना में ऊपरी अंग (PUL 2.0) स्कोर के प्रदर्शन में गिरावट और लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (LVEF) में स्थिरीकरण में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी का प्रदर्शन किया। अध्ययन के दौरान उपचार को भी लगातार अच्छी तरह से सहन किया गया।
मकर के सीईओ, लिंडा मार्बन, पीएचडी, ने परिणामों पर प्रोत्साहन व्यक्त किया, जो डीएमडी के इलाज में CAP-1002 के दीर्घकालिक प्रभाव का सुझाव देते हैं, जो प्रगतिशील मांसपेशी अध: पतन की विशेषता वाला आनुवंशिक विकार है। हाल के निष्कर्षों को मई 2024 में टाइप-बी मीटिंग के दौरान FDA के साथ साझा किया गया था, क्योंकि कंपनी संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) और व्यावसायीकरण के लिए तैयार है।
HOPE-2 अध्ययन शुरू में एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण था, जहां रोगियों का हर तीन महीने में CAP-1002 या प्लेसबो के साथ इलाज किया जाता था। परीक्षण के बाद, रोगियों द्वारा चल रहे HOPE-2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन में प्रवेश करने से पहले एक अंतराल चरण उत्पन्न हुआ, जो हर तीन महीने में CAP-1002 प्राप्त करता है। अध्ययन एक वर्ष के निशान पर अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा करता है और अपने चौथे वर्ष तक जारी रहता है।
मकर राशि 27-29 जून, 2024 से आगामी पेरेंट प्रोजेक्ट मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (PPMD) के 30वें वार्षिक सम्मेलन में विस्तृत परिणाम पेश करने की योजना बना रही है, और 2024 की चौथी तिमाही में चरण 3 HOPE-3 निर्णायक परीक्षण से टॉपलाइन परिणामों की घोषणा करने की उम्मीद है।
DMD संयुक्त राज्य अमेरिका में हर 3,500 पुरुष जन्मों में से लगभग एक को प्रभावित करता है, वर्तमान उपचार के विकल्प सीमित हैं और कोई इलाज उपलब्ध नहीं है। CAP-1002, मकर राशि का प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार, एक एलोजेनिक कार्डियाक-व्युत्पन्न सेल थेरेपी है, जिसने अपने संभावित इम्युनोमोडायलेटरी, एंटीफिब्रोटिक और पुनर्योजी क्रियाओं के लिए प्रीक्लिनिकल और क्लिनिकल अध्ययनों में वादा दिखाया है।
इस लेख में दी गई जानकारी मकर थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, मकर थेरेप्यूटिक्स अपनी ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) थेरेपी, CAP-1002 के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है। कंपनी ने अपनी पहली तिमाही की कमाई कॉल में अपने HOPE-3 चरण 3 निर्णायक परीक्षण के कोहोर्ट ए के लिए नामांकन पूरा करने की घोषणा की और परीक्षण के परिणामों के आधार पर बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन जमा करने की योजना बनाई।
इसके अलावा, मकर राशि की वित्तीय स्थिति स्थिर दिखाई देती है, जिसमें 2025 की पहली तिमाही तक कैश रनवे होता है, जो निप्पॉन शिन्याकु से मील के पत्थर के भुगतान और उनके बाजार में कार्यक्रम के माध्यम से जुटाए गए धन से मजबूत होता है।
विश्लेषक दृष्टिकोण के संदर्भ में, ओपेनहाइमर ने मकर राशि पर कवरेज शुरू किया, एक आउटपरफॉर्म रेटिंग प्रदान की और कंपनी के प्रमुख उम्मीदवार, CAP-1002 के बारे में आशावाद व्यक्त किया। फर्म का अनुमान है कि सेल थेरेपी एनएस फार्मा के साथ साझेदारी में 2030 तक अमेरिका में शुद्ध बिक्री में लगभग 1 बिलियन डॉलर हासिल कर सकती है, जिसके परिणामस्वरूप मकर राशि के लिए लगभग 310 मिलियन डॉलर का राजस्व प्राप्त होगा।
लाडेनबर्ग थालमैन ने भी मकर राशि पर अपने दृष्टिकोण को अपडेट किया, शेयर के मूल्य लक्ष्य को $24 से बढ़ाकर $25 कर दिया, जबकि बाय रेटिंग दोहराते हुए।
इसके अलावा, मकर संभावित व्यावसायीकरण की तैयारी कर रहा है और FDA के साथ लेबल विस्तार पर चर्चा कर रहा है, जबकि इसकी सैन डिएगो निर्माण सुविधा मांग को पूरा करने के लिए तैयार है। कंपनी FDA के साथ अपनी विनियामक चर्चाओं में भी प्रगति कर रही है और वैश्विक विस्तार की योजना बना रही है। ये घटनाक्रम कंपनी द्वारा हाल ही में की गई प्रगति और भविष्य की इसकी आशाजनक संभावनाओं को रेखांकित करते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।