प्लायमाउथ मीटिंग, पा. - हार्मनी बायोसाइंसेज (NASDAQ: HRMY) ने चरण 2 के अध्ययन के निष्कर्षों का खुलासा किया है, जो दर्शाता है कि इसकी दवा पिटोलिसेंट ने मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (DM1) वाले वयस्कों में अत्यधिक दिन की नींद (EDS) और थकान के लक्षणों को कम किया है।
अध्ययन, जिसे सांख्यिकीय महत्व प्रदर्शित करने के लिए नहीं बल्कि प्रभावकारिता के संभावित संकेतों का पता लगाने के लिए डिज़ाइन किया गया था, ने दिखाया कि पिटोलिसेंट की उच्च खुराक प्राप्त करने वाले रोगियों ने कम खुराक या प्लेसबो की तुलना में अधिक सुधार का अनुभव किया।
आज प्रस्तुत शोध ने 11-सप्ताह की अवधि में दवा के प्रदर्शन का आकलन किया, जिसमें 3-सप्ताह का अनुमापन और 8-सप्ताह का स्थिर खुराक चरण शामिल था। प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु बेसलाइन से सप्ताह 11 तक डेटाइम स्लीपनेस स्केल स्कोर में बदलाव पर केंद्रित है, जिसमें द्वितीयक समापन बिंदु शामिल हैं, जिसमें नींद और थकान के अन्य उपायों के साथ-साथ समग्र बीमारी का बोझ भी शामिल है।
माना जाता है कि पिटोलिसेंट, जो हिस्टामाइन Hरिसेप्टर को लक्षित करके जागने को बढ़ावा देता है, वर्तमान में नार्कोलेप्सी के वयस्क रोगियों में EDS या कैटाप्लेक्सी के इलाज के लिए WAKIX® ब्रांड नाम के तहत FDA-अनुमोदित है। यह अभी तक DM1 में उपयोग के लिए स्वीकृत नहीं है, लेकिन इस संकेत के लिए जांच की जा रही है।
अमेरिका में 40,000 से अधिक व्यक्तियों में DM1 का निदान किया गया है, और उनमें से 90% तक EDS और थकान से पीड़ित हैं, इस नए संकेत में पिटोलिसेंट का संभावित बाजार महत्वपूर्ण है। हार्मनी बायोसाइंसेज ने अगली पीढ़ी के 2 (NG2) फॉर्मूलेशन का उपयोग करके एक महत्वपूर्ण चरण 3 अध्ययन के माध्यम से दवा को आगे बढ़ाने की योजना बनाई है, जिसका उद्देश्य एक अनुकूलित फार्माकोकाइनेटिक प्रोफ़ाइल और उच्च खुराक की ताकत प्रदान करना है।
अध्ययन में पिटोलिसेंट की सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल इसकी ज्ञात सुरक्षा प्रोफ़ाइल के अनुरूप दिखाई दी, और दवा और प्लेसबो समूहों के बीच प्रतिकूल घटनाओं की दर समान थी। कंपनी के व्यापक जीवनचक्र प्रबंधन कार्यक्रम नींद/जागने की बीमारी से पीड़ित 100,000 से अधिक रोगियों को लक्षित कर रहे हैं, जिनकी वर्तमान में चिकित्सा संबंधी ज़रूरतें पूरी नहीं होती हैं।
यह जानकारी हार्मनी बायोसाइंसेज के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, हार्मनी बायोसाइंसेज ने विकास की झड़ी लगा दी है। कंपनी का Q1 शुद्ध राजस्व 30% बढ़ गया है, जो $154.6 मिलियन तक पहुंच गया है, जो मुख्य रूप से इसके नार्कोलेप्सी उपचार, WAKIX के प्रदर्शन से प्रेरित है। हार्मनी बायोसाइंसेज अपने 2024 के शुद्ध राजस्व मार्गदर्शन को $700 मिलियन से $720 मिलियन तक बनाए रखता है।
एक प्रमुख निवेश फर्म, नीधम ने अपने केंद्रीय तंत्रिका तंत्र फ्रेंचाइजी के विस्तार और विविधता के लिए कंपनी के रणनीतिक प्रयासों के आलोक में, हार्मनी बायोसाइंसेज के लिए अपने शेयर मूल्य लक्ष्य को पिछले $50 से बढ़ाकर $52 कर दिया है। मिर्गी के इलाज पर ध्यान केंद्रित करने वाली फर्म एपिजेनिक्स थेरेप्यूटिक्स और नार्कोलेप्सी के लिए TMP1116 के अधिग्रहण को इसके मौजूदा WAKIX फ्रैंचाइज़ी के विकास और दीर्घायु को बढ़ाने में महत्वपूर्ण कदम के रूप में देखा जाता है।
ये हालिया घटनाक्रम हार्मनी बायोसाइंसेज की ज़ीजेल पर अपनी निर्भरता से दूर विविधता लाने की प्रतिबद्धता को भी दर्शाते हैं, एक ऐसा उपचार जो पहले इसके पोर्टफोलियो पर हावी था। हार्मनी बायोसाइंसेज के पास अब तीन सीएनएस फ्रेंचाइजी में विकास के विभिन्न चरणों में 13 कार्यक्रम हैं, एक कदम जिसे कंपनी की पेशकशों के विविधीकरण और इसकी विकास पाइपलाइन से जुड़े जोखिमों को कम करने के रूप में देखा जाता है।
निवेशक और विश्लेषक हार्मनी बायोसाइंसेज के लिए महत्वपूर्ण मील के पत्थर का बेसब्री से इंतजार कर रहे हैं, जिसमें 2024 की पहली छमाही में अपेक्षित NG2 फॉर्मूलेशन के लिए फार्माकोकाइनेटिक डेटा और वर्ष की दूसरी छमाही में इडियोपैथिक हाइपरसोम्निया के लिए एक पूरक नई दवा आवेदन प्रस्तुत करना शामिल है। ये आगामी कार्यक्रम कंपनी की निरंतर वृद्धि और बाजार की स्थिति के लिए महत्वपूर्ण हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।