सैन डिएगो - कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: CAPR) ने अपने प्रमुख दवा उम्मीदवार, Deramiocel, जिसे CAP-1002 के रूप में भी जाना जाता है, के लिए महत्वपूर्ण नियामक प्रगति की घोषणा की है, जिसका उद्देश्य ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए है।
यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) के साथ हाल ही में टाइप-बी मीटिंग के बाद, एजेंसी ने HOPE-2, HOPE-2 ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) के क्लिनिकल डेटा और HOPE-3 अध्ययनों से उपलब्ध डेटा के आधार पर प्री-बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) मीटिंग दी है।
FDA के समझौते ने मकर राशि के लिए 2024 की तीसरी तिमाही में शुरू होने वाली एक रोलिंग BLA सबमिशन शुरू करने का मार्ग प्रशस्त किया है। यह सबमिशन दृष्टिकोण कंपनी को बीएलए के अलग-अलग सेक्शन को पूरा होने पर सबमिट करने की अनुमति देता है, जिससे संभावित रूप से समीक्षा प्रक्रिया में तेजी आती है।
मकर के सीईओ लिंडा मार्बन, पीएचडी, ने व्यावसायिक निर्माण सुविधा को अंतिम रूप देने सहित संभावित व्यावसायीकरण के लिए कंपनी के विकास और चल रही तैयारियों के बारे में आशावाद व्यक्त किया। डॉ. मार्बन ने PPMD सम्मेलन में HOPE-2 OLE अध्ययन से अतिरिक्त 3-वर्षीय डेटा की आगामी प्रस्तुति पर भी प्रकाश डाला, जिससे Deramiocel की प्रभावकारिता और सुरक्षा के लिए और समर्थन मिलने का अनुमान है।
Deramiocel को अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है और यह रीजेनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम द्वारा समर्थित है। यदि FDA DMD उपचार के लिए Deramiocel को मंजूरी देता है, तो दवा के दुर्लभ बाल रोग पदनाम के कारण Capricor को प्राथमिकता समीक्षा वाउचर मिल सकता है।
ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक आनुवंशिक विकार है जो प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी और पुरानी सूजन से चिह्नित है, जो अमेरिका में लगभग 15,000-20,000 रोगियों को प्रभावित करता है, वर्तमान में, डीएमडी का कोई इलाज नहीं है, और उपचार के विकल्प सीमित हैं।
Capricor अपने मालिकाना StealthX™ प्लेटफॉर्म के माध्यम से एक्सोसोम-आधारित थेरेप्यूटिक्स के प्रीक्लिनिकल विकास में भी लगा हुआ है, जो विभिन्न रोगों के लिए वैक्सीनोलॉजी और चिकित्सीय के लक्षित वितरण पर ध्यान केंद्रित करता है।
कंपनी की घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और दुर्लभ बीमारियों, विशेष रूप से डीएमडी में अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने के लिए चल रही प्रतिबद्धता को दर्शाती है।
हाल ही की अन्य खबरों में, Capricor Therapeutics ने CAP-1002 के अपने HOPE-2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से सकारात्मक परिणाम बताए हैं, जो ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) का इलाज है। अध्ययन ने डीएमडी के रोगियों में कंकाल की मांसपेशियों के कार्य और हृदय क्रिया के स्थिरीकरण में निरंतर लाभ दिखाया। इन निष्कर्षों को टाइप-बी मीटिंग के दौरान FDA के साथ साझा किया गया, क्योंकि कंपनी संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन और व्यावसायीकरण के लिए तैयार है।
वित्तीय समाचारों में, मकर राशि की स्थिति स्थिर दिखाई देती है, जिसमें 2025 की पहली तिमाही तक कैश रनवे होता है, जो निप्पॉन शिन्याकु से मील के पत्थर के भुगतान और उनके बाजार में कार्यक्रम के माध्यम से जुटाए गए धन से बल मिलता है। विश्लेषक के मोर्चे पर, ओपेनहाइमर ने मकर राशि पर कवरेज शुरू किया, एक आउटपरफॉर्म रेटिंग प्रदान की और कंपनी के प्रमुख उम्मीदवार, CAP-1002 के बारे में आशावाद व्यक्त किया। लाडेनबर्ग थालमैन ने भी मकर राशि पर अपने दृष्टिकोण को अपडेट किया, शेयर के मूल्य लक्ष्य को $24 से बढ़ाकर $25 कर दिया, जबकि बाय रेटिंग दोहराते हुए।
आगामी घटनाओं के संदर्भ में, मकर राशि आगामी पेरेंट प्रोजेक्ट मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (PPMD) के 30वें वार्षिक सम्मेलन में विस्तृत परिणाम पेश करने की योजना बना रही है और 2024 की चौथी तिमाही में चरण 3 HOPE-3 निर्णायक परीक्षण से टॉपलाइन परिणामों की घोषणा करने की उम्मीद है। डीएमडी थेरेपी को आगे बढ़ाने और संभावित व्यावसायीकरण के लिए तैयार करने के लिए कंपनी के चल रहे प्रयासों में ये नवीनतम घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) अपने दवा उम्मीदवार Deramiocel के साथ प्रगति करता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन के बारे में उत्सुक हो सकते हैं। InvestingPro के हालिया आंकड़ों के अनुसार, Capricor का बाजार पूंजीकरण $172.1 मिलियन USD है।
आशाजनक नैदानिक प्रगति के बावजूद, कंपनी के वित्तीय मेट्रिक्स चुनौतियों का संकेत देते हैं। Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में मकर राशि के राजस्व में उल्लेखनीय वृद्धि हुई है, जिसमें 389.3% की उल्लेखनीय वृद्धि हुई है। फिर भी, इसी अवधि के दौरान -47.2% के सकल लाभ मार्जिन और -96.53% के परिचालन आय मार्जिन के साथ, इसने लाभप्रदता में अनुवाद नहीं किया है।
InvestingPro टिप्स मकर राशि के लिए कई चिंताओं को उजागर करते हैं, जिसमें 9.34 का उच्च मूल्य/बुक मल्टीपल और कंपनी का क्विक कैश बर्न रेट शामिल है। इसके अलावा, मकर शेयरधारकों को लाभांश का भुगतान नहीं करता है, जो आय-केंद्रित निवेशकों के लिए एक विचार हो सकता है। सकारात्मक बात यह है कि कंपनी ने पिछले छह महीनों में कीमतों में भारी वृद्धि का अनुभव किया है, जिसमें कुल 49.86% रिटर्न दिखाया गया है, जो विकास-उन्मुख निवेशकों के हित पर कब्जा कर सकता है।
मकर राशि की वित्तीय और भविष्य की संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने के इच्छुक लोगों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त जानकारी प्रदान करता है। मकर राशि के लिए 11 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो इस स्टॉक पर विचार करने वाले निवेशकों के लिए बहुमूल्य मार्गदर्शन प्रदान कर सकते हैं। इन युक्तियों का पता लगाने और Capricor की निवेश क्षमता की व्यापक समझ हासिल करने के लिए, https://www.investing.com/pro/CAPR पर जाएं और वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट पाने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करना याद रखें। यह उन निवेशकों के लिए एक रणनीतिक संसाधन हो सकता है जो बायोटेक क्षेत्र में सूचित निर्णय लेना चाहते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।