NOVATO, कैलिफ़ोर्निया। - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ने अपने जीन थेरेपी, UX111 (ABO-102) के त्वरित अनुमोदन के लिए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में सेरेब्रल स्पाइनल फ्लुइड (CSF) हेपरन सल्फेट (HS) के उपयोग के संबंध में यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) के साथ एक समझौता किया है, जो सैनफिलिपो सिंड्रोम (MPS IIIA) के लिए अपने जीन थेरेपी, UX111 (ABO-102) के त्वरित अनुमोदन के लिए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में सेरेब्रल स्पाइनल फ्लुइड (CSF) हेपरन सल्फेट (HS) के उपयोग के संबंध में एक समझौते पर पहुंच गया है)। यह समझौता मौजूदा नैदानिक अध्ययन डेटा पर आधारित है, जिसे कंपनी का मानना है कि बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) जमा करने के लिए पर्याप्त है।
Ultragenyx और FDA के बीच चर्चा के बाद आज निर्णायक निर्णय की घोषणा की गई। कंपनी की योजना आगामी प्री-बीएलए मीटिंग में बीएलए विवरण को अंतिम रूप देने की है, जिसका उद्देश्य इस साल के अंत में या अगले साल की शुरुआत में आवेदन जमा करना है।
एमिल डी कक्किस, एमडी, पीएचडी, सीईओ और अल्ट्राजेनिक्स के अध्यक्ष ने न्यूरोलॉजिकल रूप से विनाशकारी बीमारियों वाले बच्चों के लिए उपचार प्रदान करने की तात्कालिकता को पहचानने के लिए एफडीए के प्रति आभार व्यक्त किया। उन्होंने इस निर्णय का समर्थन करने के लिए आवश्यक साक्ष्य प्रदान करने में सहयोग के लिए रोगी और देखभाल करने वाले अधिवक्ताओं, वैज्ञानिकों और उद्योग के नेताओं को भी धन्यवाद दिया।
UX111, जो वर्तमान में चरण 1/2/3 के विकास में है, एक इन विवो जीन थेरेपी है जिसे कोशिकाओं को SGSH जीन की एक कार्यात्मक प्रति देने के लिए एक बार के अंतःशिरा आसव के लिए डिज़ाइन किया गया है। थेरेपी का उद्देश्य मस्तिष्क में हेपरान सल्फेट के असामान्य संचय के लिए जिम्मेदार अंतर्निहित एंजाइम की कमी को दूर करना है, जिससे प्रगतिशील कोशिका क्षति और न्यूरोडीजेनेरेशन होता है। UX111 कार्यक्रम को अमेरिका में इसके विकास में तेजी लाने के लिए कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी, फास्ट ट्रैक, दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और अनाथ दवा पदनाम शामिल हैं। यूरोपीय संघ में, इसे PRIME और Orphan औषधीय उत्पाद पदनाम प्राप्त हुए हैं।
सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप ए एक दुर्लभ, घातक लाइसोसोमल स्टोरेज रोग है जिसका कोई अनुमोदित उपचार नहीं है, जो मुख्य रूप से केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करता है और इसकी विशेषता बचपन में तेजी से न्यूरोडीजेनेरेशन शुरू होती है। यह व्यावसायिक रूप से सुलभ भौगोलिक क्षेत्रों में लगभग 3,000 से 5,000 रोगियों को प्रभावित करने का अनुमान है और यह SGSH जीन में रोगजनक वेरिएंट के कारण होता है।
Ultragenyx एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो उच्च चिकित्सा आवश्यकता के साथ दुर्लभ और अति-दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए उत्पादों को विकसित करने पर केंद्रित है। यह खबर Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
अन्य हालिया समाचारों में, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. अपने चरण 3 ग्लूकोजीन अध्ययन से सकारात्मक परिणामों के बाद कई विश्लेषक फर्म अपडेट का विषय रहा है। गोल्डमैन सैक्स ने कंपनी के मोनोक्लोनल एंटीबॉडी सेट्रसुमाब और विविध दुर्लभ बीमारियों की पाइपलाइन में बढ़ते विश्वास का हवाला देते हुए अल्ट्राजेनेक्स शेयरों को न्यूट्रल से बाय में अपग्रेड किया। फर्म ने GSD1a में जीन थेरेपी DTX401 के लिए संभावित 2026 अनुमोदन और लॉन्च का भी अनुमान लगाया, यह अनुमान लगाते हुए कि Ultragenyx 2027 में GAAP लाभप्रदता तक पहुंच जाएगा।
बेयर्ड, स्टिफ़ेल, पाइपर सैंडलर और कैनाकॉर्ड जेनुइटी ने भी Ultragenyx पर अपने दृष्टिकोण को संशोधित किया। DTX401 के लिए संभावित अनुमोदन के एक मजबूत संकेतक के रूप में चरण 3 के परिणामों का हवाला देते हुए, बेयर्ड ने Ultragenyx शेयरों के लिए मूल्य लक्ष्य को $72 तक बढ़ा दिया। जीएसडीआईए को प्रबंधित करने के लिए उपयोग किए जाने वाले आहार पूरक कॉर्नस्टार्च की आवश्यकता में महत्वपूर्ण कमी को देखते हुए स्टिफ़ेल ने मूल्य लक्ष्य को बढ़ाकर $127 कर दिया। पाइपर सैंडलर ने ओवरवेट रेटिंग और अल्ट्राजेनिक्स पर $135.00 का मूल्य लक्ष्य बनाए रखा, जो निरंतर ग्लूकोज नियंत्रण और दैनिक कॉर्नस्टार्च सेवन में महत्वपूर्ण कटौती की ओर इशारा करता है। अंत में, Canaccord Genuity ने Ultragenyx की संभावनाओं में विश्वास का संकेत देते हुए मूल्य लक्ष्य को $111 तक बढ़ा दिया।
ये हालिया घटनाक्रम Ultragenyx की DTX401 थेरेपी और setrusumab की संभावित सफलता में बढ़ते आत्मविश्वास को रेखांकित करते हैं। सकारात्मक नैदानिक परीक्षण के परिणाम और विश्लेषक उन्नयन दुर्लभ बीमारी के उपचार में कंपनी की प्रगति को दर्शाते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) दुर्लभ आनुवंशिक रोगों को दूर करने की अपनी प्रतिबद्धता के साथ आगे बढ़ता है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों के लिए अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करता है। विशेष रूप से, Ultragenyx का 3.73 बिलियन डॉलर का पर्याप्त बाजार पूंजीकरण है, जो बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में इसकी महत्वपूर्ण उपस्थिति को रेखांकित करता है। हालांकि, कंपनी के वित्तीय मेट्रिक्स कुछ चुनौतियों का संकेत देते हैं। -5.62 के नकारात्मक P/E अनुपात और Q1 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -5.9 पर समायोजित P/E अनुपात के साथ, Ultragenyx वर्तमान में लाभदायक नहीं है। यह InvestingPro टिप के साथ मेल खाता है, जो दर्शाता है कि विश्लेषकों को इस साल कंपनी के मुनाफे की उम्मीद नहीं है।
कंपनी का सकल लाभ मार्जिन चिंता का एक और क्षेत्र प्रस्तुत करता है, जो Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए -60.26% है। यह आंकड़ा बताता है कि Ultragenyx वर्तमान में घाटे में चल रहा है, जो कमजोर सकल लाभ मार्जिन को उजागर करने वाले InvestingPro टिप द्वारा समर्थित है। इन वित्तीय बाधाओं के बावजूद, Ultragenyx के पास एक मजबूत तरलता स्थिति है, जिसमें तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है क्योंकि यह अपनी उत्पाद पाइपलाइन में निवेश करना जारी रखता है।
कंपनी के स्टॉक प्रदर्शन को करीब से देखने वालों के लिए, Ultragenyx के शेयर 25.97 के उच्च मूल्य/बुक मल्टीपल पर कारोबार कर रहे हैं, जो इसके बुक वैल्यू की तुलना में प्रीमियम मूल्यांकन का सुझाव दे सकता है। Ultragenyx की वित्तीय और संभावनाओं में गहराई से गोता लगाने के इच्छुक निवेशक https://www.investing.com/pro/RARE पर अतिरिक्त InvestingPro टिप्स का पता लगा सकते हैं। 5 और टिप्स उपलब्ध हैं जो कंपनी के प्रदर्शन और क्षमता के बारे में और जानकारी प्रदान कर सकते हैं। इसके अलावा, इच्छुक निवेशक कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करके वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए एक विशेष ऑफ़र का लाभ उठा सकते हैं, जो निवेश निर्णयों को सूचित करने के लिए डेटा और विश्लेषण के धन तक पहुंच प्रदान करते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।