लिवर की बीमारी के लक्षणों में वोलिक्सीबैट महत्वपूर्ण राहत दिखाता है

फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया। - मिरम फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: MIRM) ने आज प्राथमिक पित्तवाहिनीशोथ (PBC) और प्राथमिक स्क्लेरोज़िंग चोलैंगाइटिस (PSC), दो दुर्लभ यकृत रोगों के उपचार के लिए मूल्यांकन की जा रही एक मौखिक दवा, वोलिक्सिबैट के दो चल रहे चरण 2b नैदानिक परीक्षणों से अंतरिम परिणामों को प्रोत्साहित करने की घोषणा की।

VANTAGE अध्ययन, जो PBC पर केंद्रित है, ने एडल्ट इच्रो स्केल पर -2.32 अंक (p = 0.0026) के प्लेसबो-समायोजित अंतर के साथ प्रुरिटस (खुजली) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी की सूचना दी। इसके अलावा, 75% प्रतिभागियों ने सीरम पित्त एसिड में 50% से अधिक की कमी हासिल की, और प्लेसबो समूह की तुलना में सप्ताह 16 में थकान में सुधार देखा गया।

PSC पर VISTAS अध्ययन ने परीक्षण को जारी रखने के लिए आवश्यक प्रभावकारिता सीमा भी पार कर ली है। स्वतंत्र डेटा समीक्षा समिति ने अध्ययन में संशोधन किए बिना आगे बढ़ने की सिफारिश की है, जो प्रतिदिन दो बार 20 मिलीग्राम की वोलिक्सीबैट खुराक का मूल्यांकन कर रही है।

अंतरिम विश्लेषण के दौरान किसी भी नई सुरक्षा चिंताओं की पहचान नहीं की गई थी, और सबसे आम दुष्प्रभाव डायरिया था, जो गंभीरता में हल्के से मध्यम स्तर का था। चार गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की सूचना मिली, जिनमें से एक प्लेसबो समूह में हुई। लिवर बायोमार्कर में कोई नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण परिवर्तन नहीं देखा गया।

मिरम के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ। जोआन क्वान ने पीबीसी और पीएससी के रोगसूचक बोझ से जूझ रहे रोगियों के लिए एक आशाजनक विकास के रूप में अंतरिम परिणामों का हवाला देते हुए, इन स्थितियों के लिए भविष्य के उपचार विकल्प के रूप में वोलिक्सिबैट की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया।

कंपनी इन अंतरिम विश्लेषणों पर और चर्चा करने के लिए आज एक कॉन्फ्रेंस कॉल की मेजबानी कर रही है। कॉल का उद्देश्य अध्ययन की प्रगति और इन कोलेस्टेटिक यकृत रोगों से प्रभावित रोगियों के लिए संभावित प्रभावों के बारे में जानकारी प्रदान करना है।

वोलिक्सीबैट को इलियल बाइल एसिड ट्रांसपोर्टर (IBAT) को चुनिंदा रूप से बाधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो संभावित रूप से प्रणालीगत और यकृत पित्त एसिड को कम करने के लिए एक नया दृष्टिकोण प्रदान करता है। विभिन्न नैदानिक परीक्षणों में 400 से अधिक व्यक्तियों में दवा का मूल्यांकन किया गया है।

मिरम फार्मास्यूटिकल्स दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करता है और इसमें यकृत की विभिन्न स्थितियों के लिए तीन अनुमोदित दवाएं हैं। कंपनी की पाइपलाइन में पीबीसी और पीएससी के लिए वोलिक्सीबैट और सेरेब्रोटेंडिनस ज़ैंथोमैटोसिस के लिए चेनोडल शामिल हैं, जिसके सकारात्मक चरण 3 परिणाम 2023 में रिपोर्ट किए गए हैं।

यह रिपोर्ट मिरम फार्मास्यूटिकल्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

हाल ही की अन्य खबरों में, मिरम फार्मास्युटिकल्स बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है। लिवर की बीमारियों के इलाज, वोलिक्सिबैट के लिए महत्वपूर्ण नैदानिक परीक्षण अपडेट की प्रत्याशा में, सिटी ने मिरम शेयरों पर अपनी बाय रेटिंग की पुष्टि की है।

फर्म दो चरण 2b परीक्षणों, VISTAS और VANTAGE की बारीकी से निगरानी कर रही है, जो क्रमशः प्राथमिक स्क्लेरोज़िंग चोलैंगाइटिस (PSC) और प्राथमिक पित्तवाहिनीशोथ (PBC) के रोगियों में वोलिक्सिबैट की प्रभावकारिता की जांच कर रहे हैं।

मिरम के अन्य उत्पाद, LIVMARLI को प्रोग्रेसिव फैमिलियल इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (PFIC), एक दुर्लभ आनुवंशिक यकृत रोग, के उपचार के लिए यूरोपियन कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (CHMP) से सकारात्मक राय मिली। यह सिफारिश यूरोपीय संघ में संभावित विपणन प्राधिकरण का मार्ग प्रशस्त करती है।

इसके अलावा, LIVMARLI के साथ दीर्घकालिक उपचार अध्ययनों के नए डेटा को आगामी यूरोपियन एसोसिएशन फॉर द स्टडी ऑफ़ द लिवर (EASL) वार्षिक कांग्रेस में प्रस्तुत किया जाएगा, जिसमें अलागिल सिंड्रोम (ALGS) और PFIC के रोगियों में निरंतर नैदानिक लाभों पर प्रकाश डाला जाएगा।

वित्तीय विकास में, मिरम ने 2024 की पहली तिमाही के लिए वित्तीय परिणामों में उल्लेखनीय वृद्धि दर्ज की, जिसमें शुद्ध उत्पाद की बिक्री $68.9 मिलियन तक पहुंच गई, जो पूर्व वर्ष की तुलना में 137% अधिक है। कंपनी ने $310 मिलियन और $320 मिलियन के बीच पूरे साल के राजस्व मार्गदर्शन का अनुमान लगाया है। मिरम ने 302.8 मिलियन डॉलर नकद और निवेश के साथ एक ठोस वित्तीय स्थिति भी बताई। मिरम फार्मास्युटिकल्स के संचालन और वित्तीय प्रदर्शन में ये हालिया घटनाक्रम हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ने अपने होनहार नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से दुर्लभ यकृत रोगों को दूर करने की प्रतिबद्धता प्रदर्शित की है, और InvestingPro के वित्तीय मैट्रिक्स कंपनी की मौजूदा बाजार स्थिति और भविष्य की क्षमता पर गहराई से नज़र डालते हैं।

MIRM के लिए InvestingPro डेटा 1.22 बिलियन डॉलर का बाजार पूंजीकरण दर्शाता है, जो कंपनी के बाजार मूल्यांकन को दर्शाता है। पिछले बारह महीनों में लाभप्रदता की कमी के बावजूद, जैसा कि -7.7 के नकारात्मक पी/ई अनुपात से संकेत मिलता है, कंपनी की राजस्व वृद्धि उल्लेखनीय रूप से मजबूत है। 133.9% की साल-दर-साल राजस्व वृद्धि मजबूत बिक्री प्रदर्शन और भविष्य में वृद्धि की संभावना का संकेत देती है।

कंपनी की वित्तीय ताकत को 73.26% के सकल लाभ मार्जिन द्वारा और रेखांकित किया गया है, जो बताता है कि मिरम फार्मास्यूटिकल्स अपनी बिक्री के सापेक्ष अपनी उत्पादन लागत को प्रबंधित करने में कुशल है। इसके अतिरिक्त, जबकि कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो आगे की वृद्धि और विकास में कमाई के पुनर्निवेश का संकेत देता है, एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि मिरम की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कंपनी की तरलता और वित्तीय लचीलापन के लिए एक सकारात्मक संकेत है।

इसके अलावा, MIRM के लिए InvestingPro टिप्स में निवेशकों के लिए एक महत्वपूर्ण विचार शामिल है: विश्लेषकों को इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है। यह अंतरिम नैदानिक परीक्षण परिणामों के अनुरूप है, जो आशाजनक होते हुए भी अभी तक स्वीकृत उपचारों में तब्दील नहीं हुए हैं, जो राजस्व उत्पन्न कर सकते हैं।

अधिक व्यापक विश्लेषण में रुचि रखने वाले पाठकों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो मिरम फार्मास्यूटिकल्स के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में विस्तृत जानकारी प्रदान करते हैं। इन युक्तियों का उपयोग करने और अधिक सूचित निवेश निर्णय लेने के लिए, निवेशक InvestingPro पर वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग कर सकते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।