वॉरेन, एनजे - पीटीसी थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: PTCT) ने गुरुवार को घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने चरण 2 अध्ययन से अंतरिम परिणामों को प्रोत्साहित करने के बाद हंटिंगटन रोग (HD) के लिए अपनी जांच दवा PTC518 पर आंशिक नैदानिक पकड़ हटा ली है।
PIVOT-HD अध्ययन के 12 महीने के डेटा से पता चला है कि PTC518 के कारण HD रोगियों के एक समूह के बीच रक्त और मस्तिष्कमेरु द्रव (CSF) दोनों में उत्परिवर्ती हंटिंगटिन (mHTT) प्रोटीन के स्तर में खुराक पर निर्भर कमी आई। अध्ययन में प्लेसबो की तुलना में PTC518 के साथ इलाज किए गए रोगियों के लिए कुल मोटर स्कोर (TMS) में कम गिरावट के साथ, मोटर लक्षणों की प्रगति में कमी देखी गई।
PTC518 की अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल 12 महीने की उपचार अवधि के दौरान लगातार बनी हुई है। पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के सीईओ डॉ मैथ्यू बी क्लेन ने एचडी के लिए रोग-संशोधित चिकित्सा के रूप में दवा की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो मस्तिष्क में तंत्रिका कोशिकाओं को उत्तरोत्तर बाधित करता है।
अंतरिम विश्लेषण से पता चला कि PTC518 की 5mg और 10mg खुराक प्राप्त करने वाले रोगियों ने क्रमशः रक्त mHTT के स्तर में 22% और 43% की कमी का अनुभव किया। इसी तरह की कटौती CSF में भी देखी गई। 5mg खुराक या प्लेसबो की तुलना में 10mg खुराक वाले रोगियों के लिए मोटर लक्षण प्रगति काफी धीमी हो गई।
आंशिक नैदानिक पकड़ हटाने के FDA के निर्णय से PTC थेरेप्यूटिक्स को PTC518 के और विकास के साथ आगे बढ़ने की अनुमति मिलेगी। कंपनी एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट में इन निष्कर्षों पर चर्चा करने की योजना बना रही है।
PTC518 PTC की स्प्लिसिंग प्लेटफ़ॉर्म तकनीक का हिस्सा है, जिसे विषाक्त mHTT प्रोटीन के उत्पादन को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिससे न्यूरॉन क्षति और रोग की प्रगति होती है। मौखिक रूप से जैवउपलब्ध अणु रक्त-मस्तिष्क अवरोध को पार करने की क्षमता और इसके चुनिंदा गुणों के लिए जाना जाता है।
हंटिंगटन की बीमारी केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करती है, जिससे असामान्य आंदोलनों और संज्ञानात्मक गिरावट सहित लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला होती है। वर्तमान में HD के लिए कोई इलाज नहीं है, और ऐसी कोई भी दवा स्वीकृत नहीं है जो PTC518 के विकास के महत्व को उजागर करते हुए शुरुआत या धीमी प्रगति में देरी कर सकती है।
यह खबर PTC थेरेप्यूटिक्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स कई महत्वपूर्ण विकासों का केंद्र रहा है। गोल्डमैन सैक्स ने कंपनी के शेयरों पर बिक्री रेटिंग बनाए रखी, लेकिन पीटीसी थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित दवा ट्रांसलारना पर दूसरी नकारात्मक राय, ट्रांसलारना पर मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) की दूसरी नकारात्मक राय का समर्थन नहीं करने के यूरोपीय आयोग (ईसी) के फैसले के बाद मूल्य लक्ष्य $18 से $32 तक बढ़ा दिया।
जेफ़रीज़ ने ट्रांसलारना के पुनर्मूल्यांकन के बाद खरीद रेटिंग बनाए रखते हुए, स्टॉक के लिए अपना मूल्य लक्ष्य $35 से $46 तक बढ़ा दिया। इस बीच, रेमंड जेम्स ने ईसी के फैसले के बाद अपने वित्तीय मॉडल में ट्रांसलार्ना ईयू राजस्व को फिर से पेश करते हुए, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स को अंडरपरफॉर्म से मार्केट परफॉर्म में अपग्रेड किया।
यूरोप में ट्रांसलारना की बाजार उपस्थिति को अपने मौजूदा प्राधिकरण के तहत बनाए रखने का चुनाव आयोग का निर्णय चर्चा का एक प्रमुख बिंदु रहा है। इस निर्णय के बाद साक्ष्य की समग्रता के अतिरिक्त मूल्यांकन के अनुरोध का पालन किया गया, जिसमें रोगी रजिस्ट्री डेटा और वास्तविक दुनिया के साक्ष्य शामिल हैं। चुनाव आयोग के रुख ने पीटीसी थेरेप्यूटिक्स को वर्ष के लिए अपने राजस्व मार्गदर्शन को रोकने के लिए प्रेरित किया है जब तक कि आगे स्पष्टता प्रदान नहीं की जाती है।
PTC थेरेप्यूटिक्स ने यह भी घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने अपस्टाज़ा के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) को स्वीकार कर लिया है, जो एरोमैटिक एल-एमिनो एसिड डिकारबॉक्साइलेज़ (AADC) की कमी के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी उम्मीदवार है, और इसे प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि PTC थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: PTCT) हंटिंगटन की बीमारी के लिए अपनी खोजी दवा PTC518 के साथ प्रगति करना जारी रखता है, इसलिए कंपनी के आसपास के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की भावना पर विचार करना महत्वपूर्ण है। हाल ही में FDA के फैसले का PTCT के स्टॉक प्रदर्शन और भविष्य की संभावनाओं पर संभावित प्रभाव पड़ता है।
InvestingPro डेटा से पता चलता है कि PTCT का बाजार पूंजीकरण $2.73 बिलियन है, जो कंपनी की पाइपलाइन और बाजार की स्थिति में निवेशकों के विश्वास को दर्शाता है। चुनौतीपूर्ण माहौल के बावजूद, PTCT ने पिछले बारह महीनों में Q1 2024 तक 20.39% की राजस्व वृद्धि हासिल करने में कामयाबी हासिल की है, जो कंपनी के लचीलेपन और रणनीतिक पहलों का प्रमाण है।
हालांकि, कंपनी अपनी चुनौतियों के बिना नहीं है। विश्लेषकों को इस वर्ष PTCT के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है, जैसा कि -4.63 के नकारात्मक P/E अनुपात और -7.14 के समायोजित P/E अनुपात से संकेत मिलता है। यह कंपनी के हालिया प्रदर्शन के अनुरूप है, जो पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं रहा है। Q1 2024 में राजस्व वृद्धि में -4.66% की तिमाही गिरावट देखी गई है, जिससे पता चलता है कि कंपनी को अपने वित्तीय प्रदर्शन में बाधाओं का सामना करना पड़ सकता है।
सकारात्मक बात यह है कि PTCT ने पिछले तीन महीनों में मजबूत रिटर्न दिखाया है, जिसकी कुल कीमत 20.7% है। इसके अतिरिक्त, शेयर ने पिछले छह महीनों में 31.73% रिटर्न के साथ कीमतों में बड़ी तेजी का अनुभव किया है। यह दवा विकास में कंपनी की प्रगति और PIVOT-HD अध्ययन के सकारात्मक अंतरिम परिणामों के बाद निवेशकों के आशावाद का संकेत हो सकता है।
PTCT के लिए InvestingPro टिप्स इस बात पर भी प्रकाश डालते हैं कि कंपनी शेयरधारकों को लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो अनुसंधान और विकास में कमाई को फिर से निवेश करने पर केंद्रित जैव प्रौद्योगिकी फर्मों के लिए असामान्य नहीं है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।