डायने थेरेप्यूटिक्स ने पोम्पे रोग चिकित्सा में प्रगति की रिपोर्ट दी

WALTHAM, Mass. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), मांसपेशियों की बीमारी के उपचार में विशेषज्ञता वाली एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने पोम्पे रोग के इलाज में अपने FORCE प्लेटफॉर्म के लिए आशाजनक प्रीक्लिनिकल परिणामों का अनावरण किया है। निष्कर्ष फोर्ट लॉडरडेल, FL में हाल ही में न्यू डायरेक्शन इन बायोलॉजी एंड डिजीज ऑफ स्केलेटल मसल कॉन्फ्रेंस में साझा किए गए थे।

पोम्पे रोग एक दुर्लभ, आनुवंशिक विकार है, जो शरीर की कोशिकाओं में ग्लाइकोजन के निर्माण के कारण होता है, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी, हृदय की समस्याएं और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) पर इसके प्रभाव के कारण संभावित संज्ञानात्मक हानि होती हैं। वर्तमान मानक उपचारों में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी शामिल है, जिसने सीमित प्रभावकारिता दिखाई है, विशेष रूप से कंकाल की मांसपेशी में और सीएनएस के लक्षणों को दूर नहीं करती है।

डायन्स फोर्स (फोकस्ड ऑन रीचिंग चैलेंजिंग एनवायरनमेंट) प्लेटफॉर्म का उद्देश्य मांसपेशियों के ऊतकों और सीएनएस में एंजाइम डिलीवरी को बढ़ाना है। प्लेटफ़ॉर्म ट्रांसफ़रिन रिसेप्टर 1 (TfR1) का उपयोग करता है, जो मांसपेशियों की कोशिकाओं पर प्रचुर मात्रा में होता है, ताकि चिकित्सीय एजेंटों को अधिक प्रभावी ढंग से ले जाया जा सके।

प्रीक्लिनिकल अध्ययन ने मानव TfR1 को व्यक्त करने के लिए डिज़ाइन किए गए एक माउस मॉडल को नियोजित किया, जो रोग के प्रभावों का अनुकरण करता है। Dyne की जांच चिकित्सा, FORCE-GAA के प्रशासन ने मांसपेशियों और CNS ऊतकों दोनों में महत्वपूर्ण ग्लाइकोजन निकासी और प्रभावित चूहों में लाइसोसोमल आकार को सामान्य किया। इसके अलावा, FORCE-GAA ने प्रभावकारिता और शक्ति में अकेले GAA से बेहतर प्रदर्शन किया, जो वर्तमान उपचारों की तुलना में कम लगातार खुराक शेड्यूल की संभावना का सुझाव देता है।

ये परिणाम फ़ोर्स प्लेटफ़ॉर्म द्वारा कंकाल और हृदय की मांसपेशियों के साथ-साथ CNS दोनों को सफलतापूर्वक एंजाइम पहुंचाने का पहला उदाहरण है, जो ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स से परे प्रौद्योगिकी की बहुमुखी प्रतिभा का विस्तार करता है।

डायन के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी डॉ. ऑक्साना बेस्क्रोवनाया ने पोम्पे रोग सहित गंभीर मांसपेशियों की बीमारियों वाले व्यक्तियों के इलाज में सुधार के लिए मंच की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी अपने व्यापक मिशन के हिस्से के रूप में अपनी तकनीक के इस अनुप्रयोग की खोज जारी रखने की योजना बना रही है।

उत्साहजनक आंकड़ों के बावजूद, ये निष्कर्ष अभी भी प्रीक्लिनिकल चरण में हैं, और मानव रोगियों में संभावित लाभों की पुष्टि करने के लिए और शोध आवश्यक है। डाइन ने FORCE-GAA के लिए नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए समयसीमा निर्दिष्ट नहीं की है।

निवेशक और इच्छुक पार्टियां डाइन की वेबसाइट के साइंटिफिक पब्लिकेशंस एंड प्रेजेंटेशन सेक्शन में फोर्स प्लेटफॉर्म पर प्रेजेंटेशन पा सकते हैं। यह लेख डायन थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, डायने थेरेप्यूटिक्स होनहार परीक्षण डेटा और एक महत्वपूर्ण स्टॉक पेशकश के बाद कई विश्लेषक नोटों का विषय रहा है। कंपनी के DYNE-302 कार्यक्रम के लिए मजबूत प्रीक्लिनिकल डेटा के आधार पर, ओपेनहाइमर ने अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग और $55.00 मूल्य लक्ष्य को बनाए रखते हुए, डाइन पर तेजी बनाए रखी। डाइन ने अपने सामान्य स्टॉक की $300 मिलियन की सार्वजनिक पेशकश भी शुरू की, जिसका प्रबंधन मॉर्गन स्टेनली, जेफ़रीज़, स्टिफ़ेल और गुगेनहाइम सिक्योरिटीज़ सहित एक टीम द्वारा किया जाता है।

एचसी वेनराइट ने बाय रेटिंग बनाए रखते हुए डाइन थेरेप्यूटिक्स शेयरों के लिए मूल्य लक्ष्य को बढ़ाकर $48.00 कर दिया, जो पिछले $36.00 से ऊपर था। यह समायोजन तब हुआ जब डायन ने अपने ACHIEE और DELIVER कार्यक्रमों से नया डेटा जारी किया। इसी तरह, स्टिफ़ेल ने DM1 कार्यक्रम के परिणामों की प्रभावशाली प्रकृति का हवाला देते हुए, मूल्य लक्ष्य को $41.00 पर स्थिर रखते हुए, Dyne Therapeutics स्टॉक पर अपनी बाय रेटिंग दोहराई।

इस बीच, मॉर्गन स्टेनली ने डायने थेरेप्यूटिक्स स्टॉक पर कवरेज शुरू किया, जिसमें ओवरवेट रेटिंग दी गई और $40.00 का मूल्य लक्ष्य निर्धारित किया गया। फर्म का मूल्यांकन कंपनी के प्रमुख दवा कार्यक्रमों, DYNE-101 और DYNE-251 के आशाजनक शुरुआती आंकड़ों पर आधारित है। आनुवंशिक विकारों के लिए अपने उपचार उम्मीदवारों को आगे बढ़ाने के लिए डाइन थेरेप्यूटिक्स के चल रहे प्रयासों में ये हालिया घटनाक्रम हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN) ने हाल ही में बाजार का ध्यान आकर्षित किया है, जैसा कि इसके उल्लेखनीय स्टॉक प्रदर्शन से पता चलता है। पिछले छह महीनों में, कंपनी के शेयर कुल 176.84% मूल्य रिटर्न के साथ बढ़े हैं, और साल-दर-साल, रिटर्न 163.31% पर और भी अधिक प्रभावशाली है। इस तेजी के रुझान को स्टॉक ट्रेडिंग द्वारा अपने 52-सप्ताह के उच्च स्तर के 97.33% पर उजागर किया गया है, जो निवेशकों को कंपनी की संभावनाओं में विश्वास दिखाता है।

हालांकि, InvestingPro डेटा के माध्यम से कंपनी की बुनियादी बातों पर करीब से नज़र डालने से एक अधिक बारीक तस्वीर सामने आती है। डाइन का बाजार पूंजीकरण $3.47 बिलियन है, फिर भी यह नकारात्मक पी/ई अनुपात से जूझ रहा है, जो वर्तमान में -8.78 पर है, जो हाल के मूल्यांकनों में पिछले बारह महीनों के लिए Q1 2024 तक घटकर -13.49 हो गया है। यह इंगित करता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है, उत्पाद विकास के प्रीक्लिनिकल या प्रारंभिक नैदानिक चरणों में बायोफार्मास्युटिकल फर्मों के लिए एक सामान्य परिदृश्य है।

InvestingPro टिप्स सावधानी बरतने का सुझाव देते हैं, क्योंकि कंपनी के 7.26 के उच्च मूल्य/पुस्तक अनुपात का अर्थ है कि बाजार कंपनी की परिसंपत्तियों का आशावादी रूप से मूल्यांकन कर सकता है। इसके अलावा, समान अवधि के लिए -$265.86 मिलियन की समायोजित परिचालन आय और -47.62% की EBITDA वृद्धि दर के साथ, संभावित निवेशकों को अपने खर्चों का प्रबंधन करने और लाभप्रदता की ओर बढ़ने की कंपनी की क्षमता पर विचार करना चाहिए।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।