रेडवुड सिटी, कैलिफ़ोर्निया - एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज, इंक (NASDAQ: ADVM) ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने अपने जीन थेरेपी उत्पाद उम्मीदवार, iXO-VEC को गीले उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन (गीला AMD) के उपचार के लिए रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम से सम्मानित किया है। यह स्थिति उन होनहार दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाने के लिए है जो गंभीर या जानलेवा स्थितियों को दूर करती हैं, एफडीए मार्गदर्शन और प्राथमिकता समीक्षा की संभावना जैसे लाभ प्रदान करती हैं।
वेट एएमडी 65 वर्ष से अधिक उम्र के व्यक्तियों में अंधापन का एक प्रमुख कारण है, जो विश्व स्तर पर लगभग 20 मिलियन लोगों को प्रभावित करता है। आबादी की उम्र बढ़ने के साथ, इन संख्याओं में वृद्धि होने की उम्मीद है, जिसका अनुमान है कि 2040 तक AMD से 288 मिलियन प्रभावित होंगे। iXO-VEC को एक बार इंट्राविट्रियल (IVT) जीन थेरेपी प्रदान करके गीले AMD की देखभाल के मौजूदा मानक का निर्माण करने वाले बार-बार आंखों के इंजेक्शन की आवश्यकता को कम करने या समाप्त करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
RMAT पदनाम प्रारंभिक नैदानिक प्रमाणों के आधार पर दिया गया था, जिसमें सुझाव दिया गया था कि iXO-VEC इस स्थिति के लिए एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा कर सकता है। वर्तमान में चरण 2 LUNA नैदानिक परीक्षण और चरण 1 ऑप्टिक विस्तार अध्ययन में इसका मूल्यांकन किया जा रहा है।
RMAT के अलावा, iXO-VEC को FDA से फास्ट ट्रैक पदनाम, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) से PRIME पदनाम और गीले AMD उपचार के लिए यूके की मेडिसिन एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी से इनोवेशन पासपोर्ट प्राप्त हुआ है।
एडवरम के मालिकाना वेक्टर कैप्सिड, AAV.7m8 में एक एफ्लिबरसेप्ट कोडिंग सीक्वेंस होता है, जिसे चिकित्सक के कार्यालय में एक बार के आईवीटी इंजेक्शन के माध्यम से प्रशासित किया जाता है, जिसका उद्देश्य दीर्घकालिक प्रभावकारिता प्रदान करना और रोगी अनुपालन को अनुकूलित करना है।
यह नवीनतम FDA पदनाम गीले AMD वाले रोगियों के लिए एक परिवर्तनकारी जीन थेरेपी के रूप में iXO-VEC की क्षमता को पहचानता है। एडवरम इस वर्ष की चौथी तिमाही में विनियामक चर्चाओं से अपडेट साझा करने का अनुमान लगाता है। कंपनी नेत्र रोगों की देखभाल के मानक के रूप में जीन थेरेपी का नेतृत्व करने के लिए प्रतिबद्ध है, जो दृष्टि को बहाल करने और अंधापन को रोकने के लिए कार्यात्मक इलाज विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करती है। रिपोर्ट की गई जानकारी एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज ने अपने प्रमुख उम्मीदवार, iXO-VEC के साथ अपने जीन थेरेपी उपचारों में महत्वपूर्ण प्रगति की है, जिसे गीले उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन (AMD) के रोगियों के लिए उपचार के बोझ को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। नैदानिक परिणामों ने उपचार के बोझ में आशाजनक कमी और उच्च इंजेक्शन-मुक्त दर दिखाई है। ओपेनहाइमर ने जीन थेरेपी की व्यावसायिक क्षमता को मजबूत करते हुए, आउटपरफॉर्म रेटिंग के साथ एडवरम पर कवरेज शुरू किया।
एडवरम ने अपनी नेतृत्व टीम में भी बदलाव देखे हैं, जिसमें डॉ. राबिया गुरसेस ओज़डेन को नए मुख्य चिकित्सा अधिकारी के रूप में नियुक्त किया गया है और डॉ. स्ज़िलार्ड किस को इसके निदेशक मंडल में शामिल किया गया है। दोनों नेत्र विज्ञान और जीन थेरेपी में व्यापक अनुभव लाते हैं, जो कि iXO-VEC के विकास में सहायक होने की उम्मीद है।
हालांकि, आरबीसी कैपिटल मार्केट्स ने एडवरम की चौथी तिमाही और पूरे साल 2023 की वित्तीय रिपोर्ट के जवाब में कंपनी के शेयर मूल्य लक्ष्य को $3.00 से घटाकर $2.00 कर दिया है। एडवरम की पिछली नैदानिक चुनौतियों के कारण फर्म सतर्क रुख बनाए रखती है। इन घटनाओं के बावजूद, आरबीसी कैपिटल स्थिति की बारीकी से निगरानी कर रहा है, एडवरम के नैदानिक विकास से जुड़े जोखिमों को कम करने के लिए और सबूत का इंतजार कर रहा है। ये एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज के हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज (NASDAQ: ADVM) जीन थेरेपी उम्मीदवार, iXO-VEC द्वारा रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम प्राप्त करने की आशाजनक खबरों के बीच, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों के लिए अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करता है। एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि Adverum अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखता है, जो कंपनी की वित्तीय स्थिरता का एक सकारात्मक संकेतक है। यह विशेष रूप से प्रासंगिक हो सकता है क्योंकि कंपनी अपने जीन थेरेपी उत्पाद के विकास में निवेश करना जारी रखती है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि Adverum वर्तमान में लाभदायक नहीं है, जैसा कि -0.79 के नकारात्मक P/E अनुपात और Q1 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -1.37 पर समायोजित P/E अनुपात से स्पष्ट है। इसके अतिरिक्त, कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, जो कि नैदानिक परीक्षणों से जुड़ी उच्च लागतों और iXO-VEC के लिए व्यावसायीकरण के मार्ग को देखते हुए निवेशकों के लिए एक महत्वपूर्ण विचार है।
निवेशकों को कंपनी के हालिया बाजार प्रदर्शन के बारे में भी पता होना चाहिए। एडवरम के शेयर ने पिछले सप्ताह के मुकाबले एक महत्वपूर्ण हिट ली है, जिसमें एक सप्ताह की कीमत का कुल रिटर्न -8.28% है। यह व्यापक उद्योग प्रवृत्तियों या कंपनी-विशिष्ट घटनाओं के लिए बाजार की प्रतिक्रियाओं को दर्शा सकता है। आगे की खोज में रुचि रखने वालों के लिए, प्लेटफ़ॉर्म पर अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिन्हें https://www.investing.com/pro/ADVM पर एक्सेस किया जा सकता है।
चूंकि एडवरम बायोटेक्नोलॉजीज नेत्र रोगों के लिए जीन थेरेपी के क्षेत्र में प्रगति कर रहा है, इसलिए सूचित निवेश निर्णयों के लिए वैज्ञानिक प्रगति और वित्तीय मैट्रिक्स दोनों पर नज़र रखना महत्वपूर्ण होगा।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।