MeiraGtX ने पार्किंसंस जीन थेरेपी परीक्षण के सकारात्मक परिणामों की रिपोर्ट की

लंदन और न्यूयॉर्क - MeiraGTX Holdings plc (NASDAQ: MGTX), एक क्लिनिकल-स्टेज जेनेटिक मेडिसिन कंपनी, ने पार्किंसंस रोग के इलाज पर केंद्रित अपने नवीनतम नैदानिक परीक्षण, MGT-GAD-025 से उत्साहजनक परिणामों की घोषणा की है। अध्ययन ने सुरक्षा और सहनशीलता के अपने प्राथमिक लक्ष्य को पूरा किया, जबकि इडियोपैथिक पार्किंसंस रोग के रोगियों के लिए प्रमुख प्रभावकारिता के समापन बिंदुओं में महत्वपूर्ण सुधार भी दिखाया गया।

परीक्षण, जो 26 सप्ताह तक चला, एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, शेम-नियंत्रित अध्ययन था, जिसमें जीन थेरेपी उत्पाद एएवी-जीएडी के दो खुराक स्तरों के प्रभावों की तुलना एक दिखावटी प्रक्रिया के साथ की गई थी। प्रतिभागियों, जिनमें से सभी का लेवोडोपा उपचार के प्रति जवाबदेही का इतिहास रहा है, ने सबथैलेमिक न्यूक्लियस में द्विपक्षीय आसव के माध्यम से चिकित्सा प्राप्त की।

उच्च खुराक समूह, जिसमें पांच विषय शामिल थे, ने यूनिफाइड पार्किंसंस डिजीज रेटिंग स्केल (UPDRS) पार्ट 3 ऑफ मेडिसिन स्कोर में 18-पॉइंट औसत सुधार दिखाया, जिसे नैदानिक रूप से सार्थक परिवर्तन माना जाता है। उच्च और निम्न दोनों खुराक समूहों ने पार्किंसंस रोग प्रश्नावली (PDQ-39) स्कोर में महत्वपूर्ण वृद्धि दिखाई, जो जीवन की गुणवत्ता का एक माप है, जिसमें बेसलाइन से क्रमशः 8 और 6 अंकों का सुधार हुआ है।

एएवी-जीएडी अध्ययन के प्रमुख अन्वेषक डॉ. अली रेज़ई ने परिणामों के बारे में आशावाद व्यक्त किया, उच्च खुराक उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों में पर्याप्त मोटर स्कोर में सुधार और जीवन की गुणवत्ता में वृद्धि पर प्रकाश डाला। MeiraGTX के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, एलेक्जेंड्रिया फोर्ब्स, पीएचडी, ने सभी खुराक पर AAV-GAD की सुरक्षा और पार्किंसंस रोग में सर्किट फ़ंक्शन को सामान्य करने के लिए थेरेपी की क्षमता को ध्यान में रखते हुए इस भावना को प्रतिध्वनित किया।

इस छोटे, बेतरतीब ढंग से नियंत्रित अध्ययन के आशाजनक परिणामों ने आगे के नैदानिक विकास का मार्ग प्रशस्त किया है। कंपनी तीसरे चरण का अध्ययन शुरू करने के उद्देश्य से अमेरिका, यूरोप और जापान में नियामकों के साथ जुड़ने की योजना बना रही है।

पार्किंसंस रोग अमेरिका में लगभग दस लाख और दुनिया भर में 10 मिलियन से अधिक लोगों को प्रभावित करता है। जबकि अधिकांश मरीज़ शुरू में डोपामाइन रिप्लेसमेंट थेरेपी का जवाब देते हैं, इसकी प्रभावशीलता समय के साथ कम हो सकती है, जिससे एएवी-जीएडी जैसे वैकल्पिक उपचार शोधकर्ताओं के लिए महत्वपूर्ण फोकस बन जाते हैं।

MeiraGtX आनुवांशिक दवाओं में माहिर है और उसने अपने उत्पादों के लिए एक मालिकाना निर्माण मंच विकसित किया है। कंपनी की पाइपलाइन में लेट-स्टेज क्लिनिकल प्रोग्राम और एंड-टू-एंड मैन्युफैक्चरिंग क्षमताएं शामिल हैं।

यह समाचार लेख MeiraGTX Holdings plc के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, MeiraGTX Holdings विभिन्न वित्तीय विश्लेषणों और विकासों का विषय रहा है। पाइपर सैंडलर ने MeiraGTX शेयरों पर अपनी ओवरवेट रेटिंग बनाए रखी, जिसमें संभावित निकट-अवधि के उत्प्रेरक और जॉनसन एंड जॉनसन के साथ साझेदारी से $285 मिलियन के अनुमानित मील के पत्थर के भुगतान पर प्रकाश डाला गया। यह भुगतान अगले साल जीन थेरेपी उत्पाद AAV-RPGR की पहली व्यावसायिक बिक्री से जुड़ा हुआ है।

आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखते हुए, RBC कैपिटल ने MeiraGTX के लिए अपने मूल्य लक्ष्य को $9.00 पर समायोजित किया। इसके बाद कंपनी के दूसरी तिमाही के नतीजे आए और $50 मिलियन इक्विटी फाइनेंसिंग डील हुई, जिसके नेतृत्व में सनोफी ने $30 मिलियन का निवेश किया। कंपनी ज़ेरोस्टोमिया के इलाज के बारे में एफडीए के साथ भी चर्चा कर रही है और इस साल के अंत में एक्स-लिंक्ड रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के इलाज के लिए महत्वपूर्ण परीक्षण परिणामों की उम्मीद करती है।

MeiraGtX ने सकल आय में $50 मिलियन उत्पन्न करने की उम्मीद करते हुए, प्रत्येक $4 पर 12.5 मिलियन साधारण शेयरों की सार्वजनिक पेशकश की भी घोषणा की है। आय सामान्य कॉर्पोरेट उद्देश्यों के लिए अभिप्रेत है, जिसमें अनुसंधान और विकास व्यय और नैदानिक परीक्षण लागत शामिल हैं।

इसके साथ ही, Chardan Capital Markets ने कंपनी की जीन थेरेपी पाइपलाइन में विश्वास व्यक्त करते हुए, बाय रेटिंग के साथ MeiraGTX पर कवरेज शुरू किया। फर्म ने AquAx अध्ययन से होनहार चरण 1 डेटा, जैनसेन फार्मास्यूटिकल्स के साथ हाल के समझौतों और MeiraGTX की प्रीक्लिनिकल पाइपलाइन की ताकत पर प्रकाश डाला।

ये हाल के घटनाक्रम हैं जो MeiraGTX की चल रही वित्तीय और अनुसंधान गतिविधियों को इंगित करते हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि MeiraGTX Holdings plc (NASDAQ: MGTX) अपने होनहार पार्किंसंस रोग उपचार को आगे बढ़ाता है, निवेशकों को कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और विशेषज्ञ अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी का बाजार पूंजीकरण $359.13 मिलियन है, जो महत्वपूर्ण क्षमता वाली क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक फर्म के रूप में इसकी स्थिति को दर्शाता है।

InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि MGTX ने पिछले सप्ताह में महत्वपूर्ण रिटर्न देखा है, जिसमें 1-सप्ताह की कीमत का कुल रिटर्न 11.81% है। इस हालिया उठाव को पार्किंसंस रोग चिकित्सा के लिए घोषित सकारात्मक नैदानिक परीक्षण परिणामों के लिए जिम्मेदार ठहराया जा सकता है। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि कंपनी वर्तमान में पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं है, जो कि नैदानिक स्तर की बायोटेक कंपनियों के लिए अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने के लिए असामान्य नहीं है।

एक अन्य InvestingPro टिप बताता है कि MGTX तेजी से नकदी के माध्यम से जल रहा है, एक ऐसा कारक जिसे निवेशकों को नैदानिक परीक्षणों और दवा विकास की पूंजी-गहन प्रकृति को देखते हुए बारीकी से निगरानी करनी चाहिए। सकारात्मक रूप से, कंपनी मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करती है और इसकी तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक होती है, जिससे कुछ वित्तीय लचीलापन मिलता है क्योंकि यह अपने उपचारों के संभावित व्यावसायीकरण की दिशा में आगे बढ़ती है।

अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त सुझाव और अंतर्दृष्टि प्रदान करता है जो MGTX की निवेश क्षमता का आकलन करने में मूल्यवान हो सकते हैं। MGTX के लिए 5 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।