अकाडिया के DAYBUE ने रेट्ट सिंड्रोम के इलाज के लिए कनाडा की पहली मंजूरी जीती

प्रकाशित 17/10/2024, 01:43 am
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सैन डिएगो - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD) ने आज घोषणा की कि हेल्थ कनाडा ने वयस्कों और दो और उससे अधिक उम्र के बच्चों में Rett सिंड्रोम के इलाज के लिए DAYBUE™ (ट्रोफिनेटाइड) को मंजूरी दे दी है। यह कनाडा में रेट्ट सिंड्रोम के लिए पहली अधिकृत चिकित्सा है, जो मुख्य रूप से महिलाओं को प्रभावित करने वाला एक दुर्लभ न्यूरोडेवलपमेंटल विकार है।

रिट सिंड्रोम की विशेषता जीवन के पहले दो वर्षों के भीतर सामान्य विकास की प्रारंभिक अवधि के बाद गंभीर हानि होती है। लक्षणों में संचार संबंधी कठिनाइयाँ, मोटर कौशल में कमी और बार-बार हाथ हिलाना शामिल हैं। यह विकार पूरे कनाडा में अनुमानित 600 से 900 व्यक्तियों को प्रभावित करता है।

हेल्थ कनाडा की प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के तहत DAYBUE की स्वीकृति में तेजी लाई गई, जो रेट सिंड्रोम के लिए एक विशिष्ट उपचार की तत्काल आवश्यकता को दर्शाती है, जिसे ऐतिहासिक रूप से केवल लक्षणात्मक रूप से प्रबंधित किया गया है। प्राधिकरण चरण 3 LAVENDER™ अध्ययन के परिणामों पर आधारित था, जिसने प्लेसबो की तुलना में 12 सप्ताह की अवधि में व्यवहार और नैदानिक वैश्विक प्रभावों में महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित किए।

एकेडिया फार्मास्युटिकल्स के सीईओ कैथरीन ओवेन एडम्स ने कनाडा के मरीजों को जल्द से जल्द DAYBUE उपलब्ध कराने के लिए कंपनी का समर्पण व्यक्त किया। दवा की स्वीकृति रिट सिंड्रोम समुदाय के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति है, जो रोगसूचक देखभाल से परे एक नया चिकित्सीय विकल्प प्रदान करती है।

बाल चिकित्सा न्यूरोलॉजिस्ट डॉ. अनीता दत्ता सहित हेल्थकेयर पेशेवरों ने रेट सिंड्रोम की प्रस्तुति की परिवर्तनशीलता और DAYBUE की मंजूरी से पहले विशिष्ट उपचारों की कमी पर प्रकाश डाला। ओंटारियो रिट सिंड्रोम एसोसिएशन ने भी इस खबर का स्वागत किया, जिसमें इस स्थिति से प्रभावित व्यक्तियों और परिवारों के जीवन की गुणवत्ता पर संभावित प्रभाव पर जोर दिया गया।

DAYBUE दो साल और उससे अधिक उम्र के रिट सिंड्रोम के रोगियों के लिए उपयुक्त है, जिनका वजन कम से कम 9 किलोग्राम है। रिट सिंड्रोम में इसका चिकित्सीय तंत्र पूरी तरह से समझा नहीं गया है, लेकिन यह वृद्धि और विकास से जुड़े प्रोटीन का सिंथेटिक एनालॉग है।

अकाडिया फार्मास्यूटिकल्स, जो अपनी तंत्रिका विज्ञान की सफलताओं के लिए जाना जाता है, ने पहले पार्किंसंस रोग मनोविकृति के लिए उपचार विकसित किए हैं और अन्य केंद्रीय तंत्रिका तंत्र विकारों के लिए सक्रिय रूप से उपचारों पर शोध कर रहे हैं।

यह समाचार लेख Acadia Pharmaceuticals Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, Acadia Pharmaceuticals ने Q2 2024 की कमाई में उल्लेखनीय वृद्धि दर्ज की, जिसका राजस्व $242 मिलियन तक पहुंच गया, जो मुख्य रूप से इसके वाणिज्यिक उत्पादों, NUPLAZID और DAYBUE द्वारा संचालित है। कंपनी ने NUPLAZID के लिए अपने वार्षिक बिक्री मार्गदर्शन को अपडेट किया, जिसमें शुद्ध उत्पाद की बिक्री में 11% की वृद्धि देखी गई, जबकि DAYBUE ने भी 11% की बिक्री में वृद्धि देखी। हालांकि, अकाडिया ने 2024 के लिए अपने कुल राजस्व मार्गदर्शन को संशोधित किया है, जो अब $930 मिलियन और $980 मिलियन के बीच होने की उम्मीद है।

नेतृत्व के मोर्चे पर, कैथरीन ओवेन एडम्स को स्टीफन आर डेविस के उत्तराधिकारी, एकेडिया फार्मास्यूटिकल्स के नए सीईओ के रूप में नियुक्त किया गया है। एडम्स के पास दवा उद्योग में 25 से अधिक वर्षों का अनुभव है और उम्मीद है कि वह कंपनी के विकास के अगले चरण में मार्गदर्शन करेगी।

विश्लेषक नोटों में, नीधम ने स्टॉक पर बाय रेटिंग बनाए रखते हुए, अकाडिया के लिए अपने मूल्य लक्ष्य को समायोजित किया है, इसे पिछले $30 से घटाकर $28 कर दिया है। यह समायोजन एकेडिया की दूसरी तिमाही की कमाई में सामने आई डेब्यू की बिक्री में कमी के बाद होता है। अन्य विकासों में बीएमओ कैपिटल मार्केट्स ने अकाडिया फार्मास्यूटिकल्स पर अपना आशावादी रुख बनाए रखा है, जो $31.00 के स्थिर मूल्य लक्ष्य के साथ आउटपरफॉर्म रेटिंग को दोहराता है। सिज़ोफ्रेनिया में मनोविकृति के इलाज के लिए KarXT (Cobenfy) की संभावित स्वीकृति और अकाडिया की पाइपलाइन के लिए इसके प्रभावों पर ध्यान केंद्रित किया गया है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) कनाडा में DAYBUE की मंजूरी के साथ इस महत्वपूर्ण मील के पत्थर का जश्न मनाता है, यह कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की जांच करने लायक है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Acadia का बाजार पूंजीकरण $2.5 बिलियन है, जो एक मिड-कैप बायोफार्मास्युटिकल कंपनी के रूप में इसकी स्थिति को दर्शाता है।

कनाडा में DAYBUE की मंजूरी एक InvestingPro टिप के अनुरूप है जो दर्शाती है कि इस साल अकाडिया की शुद्ध आय बढ़ने की उम्मीद है। इस वृद्धि अनुमान को पिछले बारह महीनों में कंपनी की 61.65% की प्रभावशाली राजस्व वृद्धि, Q2 2024 में 46.44% की तिमाही राजस्व वृद्धि के साथ समर्थन मिला है। इन आंकड़ों से पता चलता है कि DAYBUE सहित अकाडिया की नवीन चिकित्सा बाजार में तेजी से बढ़ रही है।

एक अन्य प्रासंगिक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि अकाडिया अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से ज्यादा नकदी रखता है। यह मजबूत वित्तीय स्थिति कंपनी को कनाडा में DAYBUE के व्यावसायीकरण का समर्थन करने के लिए आवश्यक लचीलापन प्रदान कर सकती है और संभावित रूप से आगे के अनुसंधान और विकास पहलों को निधि दे सकती है।

यह ध्यान देने योग्य है कि अकाडिया का पी/ई अनुपात 81.46 है, जो पहली नज़र में उच्च लग सकता है। हालांकि, कंपनी की विकास संभावनाओं और DAYBUE के संभावित बाजार पर विचार करते समय, यह मूल्यांकन उचित हो सकता है। Q2 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए 0.64 का PEG अनुपात बताता है कि शेयर की कमाई में वृद्धि की संभावना के सापेक्ष इसका मूल्यांकन नहीं किया जा सकता है।

अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro, Acadia Pharmaceuticals के लिए 11 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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