कैम्ब्रिज, मास. - एडिटास मेडिसिन, इंक. (NASDAQ: EDIT), जो जीन संपादन तकनीकों में अग्रणी है, ने सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया के लिए उपचार विकसित करने में एक महत्वपूर्ण उपलब्धि की घोषणा की है। कंपनी ने मालिकाना लिपिड नैनोपार्टिकल डिलीवरी सिस्टम का उपयोग करके हेमेटोपोएटिक स्टेम और प्रोजेनिटर सेल (एचएसपीसी) एडिटिंग में विवो प्रीक्लिनिकल प्रूफ ऑफ कॉन्सेप्ट हासिल किया है। यह उन्नति इन आनुवंशिक रक्त विकारों के लिए एक नई इन विवो जीन-संपादित दवा का मार्ग प्रशस्त कर सकती है।
एडिटास मेडिसिन ने मानवकृत माउस मॉडल में HBG1/2 प्रमोटर के संपादन के उच्च स्तर की सूचना दी, जो भ्रूण के हीमोग्लोबिन (HBF) उत्पादन को बढ़ाने के लिए महत्वपूर्ण है। लक्षित लिपिड नैनोपार्टिकल (टीएलएनपी) सूत्रीकरण, एक एडिटास नवाचार, जीन संपादन घटकों को वांछित कोशिकाओं तक पहुंचाने में सहायक था। कंपनी ने एचएसपीसी में 29% का संपादन स्तर और मेजबान चूहों में मानव लाल रक्त कोशिकाओं को व्यक्त करने वाले औसतन 20% एचबीएफ देखा।
कंपनी ने इन विवो पाइपलाइन विकास पर ध्यान केंद्रित करने के लिए समान बीमारियों के लिए सेल थेरेपी उम्मीदवार रेनी-सेल (रेनिज़गैमग्लोजीन ऑटोगेडटेमसेल) को पार्टनर या आउट-लाइसेंस देने के अपने इरादे की भी घोषणा की। यह निर्णय पूंजी उपयोग को अनुकूलित करने और प्रोग्रामेबल जीन एडिटिंग में अपनी दीर्घकालिक दृष्टि को आगे बढ़ाने के लिए एडिटास मेडिसिन की रणनीति के हिस्से के रूप में आता है।
एडिटास मेडिसिन ने आउट-लाइसेंसिंग रेनी-सेल के लिए वैश्विक प्रक्रिया का नेतृत्व करने के लिए मोएलिस एंड कंपनी एलएलसी को शामिल किया है। कंपनी की योजना 7-10 दिसंबर, 2024 को अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की वार्षिक बैठक में सिकल सेल रोग के लिए चल रहे रूबी परीक्षण से व्यापक नैदानिक डेटा और 2024 के अंत तक बीटा थैलेसीमिया के लिए ईडीएचएएल परीक्षण से अतिरिक्त डेटा पेश करने की है।
3 अक्टूबर, 2024 को, एडिटास ने डीआरआई हेल्थकेयर ट्रस्ट को $57 मिलियन में वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के साथ अपने Cas9 लाइसेंस समझौते से संबंधित कुछ भावी लाइसेंस शुल्क $57 मिलियन में बेच दिए। इस नॉन-डाइल्यूटिव कैपिटल इंजेक्शन से कंपनी के पाइपलाइन विकास को समर्थन मिलने की उम्मीद है। 2024 की तीसरी तिमाही के अनुसार, एडिटास ने DRI फंड की प्राप्ति के बाद लगभग 320 मिलियन डॉलर नकद, नकद समकक्ष और विपणन योग्य प्रतिभूतियों की सूचना दी।
अगले महीने तीसरी तिमाही के वित्तीय परिणामों की घोषणा के लिए पारंपरिक कॉन्फ्रेंस कॉल की जगह, कंपनी की प्रगति और रणनीतिक अपडेट आज एक वेबिनार में प्रस्तुत किए गए। यह समाचार लेख एडिटास मेडिसिन के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, एडिटास मेडिसिन ने वित्तीय समझौतों, कमाई अपडेट और विश्लेषक रेटिंग के साथ गतिविधियों की झड़ी देखी है। बायोटेक्नोलॉजी फर्म ने हाल ही में DRI हेल्थकेयर ट्रस्ट के साथ एक वित्तपोषण समझौता किया, जिसमें $57 मिलियन का अग्रिम भुगतान हासिल किया गया। यह सौदा DRI हेल्थकेयर ट्रस्ट को VRTX के साथ मौजूदा लाइसेंसिंग समझौते से भविष्य के लाइसेंस शुल्क और भुगतान के एक महत्वपूर्ण हिस्से के अधिकार प्रदान करता है।
लीरिंक पार्टनर्स ने इस समझौते के जवाब में, मूल्य लक्ष्य को $8 पर स्थिर रखते हुए, एडिटास मेडिसिन पर अपनी मार्केट परफॉर्म रेटिंग बनाए रखी। लीरिंक पार्टनर्स के विश्लेषक समझौते को उचित मानते हैं, और अनुमान लगाते हैं कि कंपनी की बैलेंस शीट पर इसके प्रभाव से सिकल सेल रोग में रेनी-सेल के लिए RUBY परीक्षण पर ध्यान केंद्रित किया जाएगा, जिसके 2024 के अंत तक समाप्त होने की उम्मीद है।
वित्तीय समझौते के अलावा, एडिटास मेडिसिन ने 2024 की दूसरी तिमाही की कमाई के अपडेट का खुलासा किया। कंपनी सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसीमिया के लिए अपने रेनी-सेल कार्यक्रम के साथ लगातार प्रगति कर रही है। यूएस हेल्थ एंड ह्यूमन सर्विसेज द्वारा प्रजनन संरक्षण को कवर नहीं करने के हालिया फैसले के बावजूद, कंपनी को बाजार में उलटफेर और न्यूनतम प्रभाव की उम्मीद है।
ट्रुइस्ट सिक्योरिटीज ने, इन विकासों के बाद, एडिटास मेडिसिन के स्टॉक पर बाय रेटिंग बनाए रखी है, हालांकि लक्ष्य मूल्य में कमी आई है। फर्म को एडिटास मेडिसिन से आगे के डेटा अपडेट का भी बेसब्री से इंतजार है, जिसे अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की बैठक में पेश किए जाने की उम्मीद है। चुनौतियों के बावजूद, एडिटास मेडिसिन अपनी वित्तीय स्थिति और भविष्य की संभावनाओं के बारे में आशावादी बनी हुई है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जीन एडिटिंग तकनीक और रणनीतिक वित्तीय चालों में एडिटास मेडिसिन की हालिया प्रगति इसकी मौजूदा बाजार स्थिति में परिलक्षित होती है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी का बाजार पूंजीकरण $309.21 मिलियन है, जो हालिया चुनौतियों के बावजूद बायोटेक क्षेत्र में इसकी महत्वपूर्ण उपस्थिति को दर्शाता है।
एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि एडिटास मेडिसिन “नकदी के माध्यम से तेज़ी से जल रहा है”, जो जीन संपादन तकनीकों में अनुसंधान और विकास पर कंपनी के फोकस के अनुरूप है। यह तेज़ कैश बर्न बायोटेक फर्मों के लिए विशिष्ट है, जो नवोन्मेषी उपचारों में भारी निवेश करती हैं, जैसे कि सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया पर एडिटास का काम।
एक अन्य प्रासंगिक InvestingPro टिप में कहा गया है कि कंपनी ने “पिछले सप्ताह की तुलना में महत्वपूर्ण रिटर्न” देखा है, जिसमें 1-सप्ताह की कीमत का कुल रिटर्न 11.9% है। रेनी-सेल के संबंध में अवधारणा और रणनीतिक निर्णयों के प्रीक्लिनिकल प्रमाण की घोषणा के बाद निवेशकों के आशावाद को इस हालिया तेजी के लिए जिम्मेदार ठहराया जा सकता है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि एडिटास मेडिसिन वर्तमान में लाभदायक नहीं है, जिसका नकारात्मक पी/ई अनुपात -1.57 है। विकास के चरण में बायोटेक कंपनियों के लिए यह असामान्य नहीं है, क्योंकि वे अक्सर तत्काल लाभप्रदता पर अनुसंधान और संभावित सफलताओं को प्राथमिकता देते हैं।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त टिप्स और मेट्रिक्स प्रदान करता है जो एडिटास मेडिसिन के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में गहरी जानकारी प्रदान कर सकते हैं। EDIT के लिए 9 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो इस अभिनव बायोटेक कंपनी में निवेश पर विचार करने वालों के लिए मूल्यवान हो सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।